赛诺菲旗下健赞单元和 Alnylam 于 2014 年达成一项合作，目前他们的合作产生了第一项成果，健赞选择到一款用于血友病的候选药物 ALN-AT3。这款药物是一种 RNA 干扰（RNAi）药物，它通过一种基因沉默程序发挥作用，这一程序可以关闭一种叫内原性蛋白质（AT）的抗凝血酶功能。该药物每月皮下注射一次，其目前正在一项 1 期试验中被测试用于中重度血友病患者。

该试验的中期结果于 6 月份报道，结果显示 ALN-AT3 能够使 AT 的活性降低 86%，而这又与凝血酶活性的明显增加相关，这是凝血过程及出血频次降低不可分割的一部分。在最后一次用药之后，这种效果持续了两个多月，基于结果的强度，Alnylam 表示该公司打算于 2016 年中期将 ALN-AT3 直接推进到一项 3 期试验中。

健赞首席执行官 Meeker 表示，该公司已决定根据 1 期数据的强度行使其选择权，并补充称 ALN-AT3「代表了血友病潜在治疗的一种独特并有前景的新方法。」

注

ALN-AT3 是自两家公司于 2014 年成立罕见病联盟以来的首个选择性加入的产品，但总体上来说，这是第三个选择性加入产品，因为健赞之前已选择许可了 Revusiran 和 Patisiran，目前这两款药物在试验中均被测试用于淀粉样变性。健赞与 Alnylam 自 2012 年以来一直在合作。

根据联盟条款，Alnylam 仍保留产品在北美与西欧的权利，而健赞获得 Alnylam 基因药物研发线上某些项目在其它地方的权利。健赞将在明年初负担 ALN-AT3 全球开发 20% 的费用。在 Alnylam 第二季度财务简报中，首席医疗官 Vaishnaw 评论该项目时称：「我们的 ALN-AT3 项目作为血友病一种潜在的革命性方法正日益获得认可。」

如果在后期试验中证明有效，ALN-AT3 可能对那些使用血栓因子 VIII 和 IX 标准治疗药物时出现抑制性抗体的血友病患者产生激动人心的影响。大约有 5% 的血友病 B 患者及 30% 血友病 A 患者属于这一类。1 期研究的其它数据将在今年底报告，最有可能的是在 12 月份的美国心脏病协会上。