近日，知名医药咨询公司Igeahub推出“2018年最畅销10大孤儿药”排行榜单，利妥昔单抗、来那度胺、依库珠单抗位列前三。Igeahub预计2018年，孤儿药领域市场值将达到1270亿美元，约占总处方药销售总额的16%。
目前，全球已有近400种孤儿药上市，另有450种药物在研发中。2015年年初，路透社相关数据显示，过去10年间孤儿药销售的年均增长率优于非孤儿药，并且其中不乏已经成长为“重磅炸弹”的药物，例如Soliris，一种治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的药物，它是吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药，平均每年每人约需要409,000美元。2010年它的销售额达到5.41亿美元。
PHN属于罕见病。罕见病又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病。参考世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病是一类患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病统称，包括软骨发育不良、苯丙酮尿、白化病、戈谢氏病……。
虽然罕见，疾病种类却高达7000多种，约占人类疾病的10%。其中80%以上属于遗传疾病，绝大部分属于先天性、慢性病。同时，罕见病患者的基数也非常大，中国预估有超1000万病患。遗憾的是，针对罕见病，全球有效治疗药物不到5％。中国已经上市的孤儿药不到100种（有罕见病适应症的是92种），这也意味着绝大多数患者都无药可医。
过去，考虑到研发难度大、适用患者少等因素，多数制药企业都不太愿意大量投资该领域。此外，招募足够的患者参与临床试验同样面临着困难。
现在，随着社会认知度提高、支持政策出台、诊断及治疗手段增多，罕见病领域风向正在转暖。不少医药企业愿意为之冒险，他们将罕见病视为潜力股，有望带来可观的收益，譬如2015年全球10大最畅销药物有7个属于孤儿药。
来源：生物探索
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