【独家】日本孤儿药政策及品种分析
来源: 飞易达医药/fyd-yy
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罕见病因患病人数少而得名，医学上明确诊断的罕见病约8000种，而治疗罕见病的孤儿药在各国有着不少的优势政策。近年来受到高度重视，不少国内医药企业和研究机构也积极着手孤儿药的研究和开发。各国对于罕见病没有形成统一的认定标准，大多根据当地人口和流行病学研究结果制定罕见病认定标准。罕见病有两个特征：其一为患者人数少。美国为影响人数少于20万人的疾病；日本为少于5万人的疾病；欧盟为患者人数少于5/10000的疾病。另一个特征是危及生命和健康的严重疾病。为了为罕见病患者提供新的治疗手段，各国政府陆续通过立法来激励孤儿药的开发。美国在1983年率先立法激励开发孤儿药，应对罕见病。当然，本文的主角——日本，也于1993修订了药事法，规定了孤儿药的认定标准。截至目前，日本已经认定了300多个孤儿药。厚生劳动省规定，孤儿药申请需要满足3个条件：A、患病人数少于50000人（4/10000）；B、孤儿药的适应症是没有其他合适治疗手段的罕见病（包括艾滋病）；C、开发计划基于合适的理论基础，有较高的开发成功率。日本孤儿药认定和协助机构有三个，厚生劳动省（MHLW）、医药品医疗器械综合机构（PMDA）和日本医药研究院。当然，日本政府为了鼓励孤儿药开发，给予了一些激励政策。包括：A、财务激励，包含资金补贴，减少申请费、减税补贴；B、行政激励，包含开发协助，加速审批和市场独占期。其中，日本的市场独占期长达10年。受到政策红利，企业对孤儿药的研发投入也逐年增加，下图为日本近10年孤儿药认定数量。可见，近三年孤儿药的认定又进入一个小高峰。 根据罕见病定义可知，并不是所有类型的药品都会有孤儿药，统计发现，2006-2016年日本认定的孤儿药中，抗肿瘤药物以73个居于榜首，具体分类请看图2，本表按照日本药品分类方法统计。最后，我们再分析一下，日本2006-2016年认定孤儿药的申请人总体情况。图3、日本2006-2016认定孤儿药各申请公司持有数量以上是笔者对日本孤儿药市场的简要分析，不够全面细致，望读者海涵！原创申明：本文系药智网原创稿件，欢迎转载，转载请注明来源和作者，谢谢！
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