新药研发融资创新（七）：好莱坞明星光环下的肿瘤新药研发

笔者曾撰文借鉴好莱坞融资模式，突破新药研发资金瓶颈，阐述好莱坞电影拍摄过程中常用的“项目组实体”（PFO）模式在新药研发中的运用。其实，除了商业模式借鉴之外，好莱坞跟新药研发之间还存在很多盘根错节的关系，推动着新药的研发。

笔者一直认为，生物制药产业的成熟和成功需要培育优质的生态圈，这个生态圈的意义不仅仅是研发、融资，还应该包括将正确的理念和意识传播出去。就传播而言，生物制药产业显然是缺乏这种因子的，而作为时尚风向标的文化娱乐产业（包括电影、音乐、时装、媒体等）则是完成这项工作的绝佳路径。如果能够充分利用其优势，会对生物制药产业的发展产生巨大的推动作用。问题的关键是如何让这两个产业之间建立起通道并发挥协同效应。

好莱坞是娱乐界的标杆，追求曝光率和时尚；新药研发是制药业的重头戏，需要潜心实验。一动一静，一个向外追求，一个向内求索。常人看来，两者之间缺乏结合点。但回头仔细想想，二者都需要创新和超出常人的付出才能最终修成正果，只是创新路径不一样而已。恰恰因为这种不一样，如果能够有效结合，会给新药研发工作带来意想不到的效果。

本文重点分析一家由好莱坞明星跟科学家联合发起的非盈利机构——Stand Up to Cancer（SU2C）对肿瘤药研究的推动作用，这是明星科学家跟影视明星之间合作的典范，非常值得国内机构进行借鉴。

2016年9月9日，两年一次的好莱坞SU2C筹资晚会在沃尔特·迪士尼音乐大厅举办。可以说，这是一场好莱坞巨星、歌坛明星、牛掰科学家集聚一堂的表演秀。

对于制药界的人来说，对好莱坞的熟知程度肯定弱，甚至还不如对各种功能团和分子式的熟知程度。因此，我觉得有必要列举两个大人物，让大家知道这场秀到底有多牛：其中之一是主演过《阿甘正传》、《费城故事》、《荒岛余生》、《西雅图夜未眠》、《拯救大兵瑞恩》等多部巨牛影片的奥斯卡影帝汤姆·汉克斯；另外一个是多届格莱美“最受欢迎女歌手”——席琳·迪翁，很多人一听这个名字，“My Heart Will Go On”的旋律一定会在耳边响起。

同时，还有两件事也可以体现这场秀的影响力：（1）美国和加拿大共有超过60个广播电台和有线电视网络捐出一个小时来转播该晚会，包括ABC、CBS、FOX和NBC等大牌媒体；（2）在该晚会举办的当周，美国和加拿大有90多个标志性建筑物和地标会亮灯1周，并打上SU2C标志，包括尼加拉瓜瀑布。

图1 2016年好莱坞SU2C筹资晚会

对科研人员来说，一般都会比较排斥这样的晚会，甚至会说，就是一场秀而已，能有什么效果？

对此，我们不妨来看看这场秀及其背后的运作机构的行为逻辑、演进以及给科研带来的效果。

从2008年创立至今，SU2C筹集的资金已经超过3.7亿美元，资助了140多个研究机构、1200多名科学家、160多项临床实验，入组患者超过9000例。诺贝尔奖得主菲利普·夏普博士说，“SU2C是我们国家支持肿瘤研究和患者权益最有效的资金使用方式。”

SU2C资助的科研“梦之队”的研究工作已经促成了两个新药获批，其中一个是辉瑞的Ibrance（palbociclib），一个是Abraxane（紫杉醇）和gemcitabine（吉西他滨）联用治疗胰腺癌。

Ibrance（palbociclib）是全球首个上市的CDK4/6抑制剂，2015年2月以“突破性疗法”的身份获得FDA批准上市，联合来曲唑治疗HR+/HER2-的绝经后女性的晚期乳腺癌。根据市场调研公司GlobalDate的预测，2023年Ibrance的销售额将达到18.5亿美元。

图2 Ibrance的2023收入预测

除此之外，SU2C资助的科研“梦之队”还取得了如下成就：

CRI免疫学“梦之队”：利用患者自身的免疫系统攻击肿瘤，推动FDA批准检查点抑制剂Keytrude（pembrolizumab）用于治疗晚期黑色素瘤；另外，还开发了一种新的检测方法，用于筛查能够从pembrolizumab和其他检查点抑制剂治疗中获益的患者。

 表观遗传学“梦之队”：证实表观遗传学治疗可以让肿瘤更加敏感，在此基础上进行其他治疗，肺癌患者的治疗效果会更好；同时，还在开展一个白血病药物的III期临床试验。

 循环肿瘤细胞芯片“梦之队”：开发了一个仪器，通过一勺血从10亿个细胞中找到肿瘤细胞。这将让医生可以实时监测肿瘤患者的治疗效果。

 MRA“梦之队”：已有产品获得FDA的批准，可以快速进行黑色素瘤的基因展示，这样，就能根据不同的肿瘤基因特性进行个性化用药。这是FDA批准的第一个类似产品。

SU2C是娱乐产业基金会（Entertainment Industry Foundation，EIF）旗下的一个非盈利公益项目，在2008年由电影和媒体界的领袖利用娱乐产业界的资源发起，开创了娱乐界支持肿瘤研究的崭新协作模式，包括筹集资金，资助跨机构、跨学科学术合作等，其宗旨是为了提高肿瘤预防意识和加快抗击肿瘤的进度；同时，通过科学界和娱乐界的合作，教育民众，传播正确的肿瘤知识。最终目的就是让肿瘤成为慢性病，使更多患者更长久地生存下去。

图3 SU2C的管理架构

这种资助形式得到了很多机构的认同，吸引了若干重量级的捐赠者，包括美国职棒大联盟、美国肿瘤治疗中心、万事达、西德尼肿瘤研究基金会、基因泰克、百时美施贵宝、西门子、前列腺癌基金会、美国肿瘤学会、西韦夫基金会、KWF（荷兰癌症协会）、福克斯家族基金会、黑色素瘤研究联盟等。

因何而建？

SU2C的创建者认为，在我们所处的这个时代，科学家拥有了足以对抗肿瘤的知识和技能。但是在传统研究机制下，科学家各自为政，在各自的实验室埋头研究，跟其他科学家进行竞争，而不是建立协作关系。肿瘤的研究需要跨机构和跨学科的知识和技能，传统的机制显然不适合。为了改变这种现状，需要两个关键要素：（1）不同机构的研究者进行协作，（2）为这些协作提供资金支持。

这就是SU2C希望完成的事情：筹集资金，建立协作机制，把肿瘤研究领域最聪明的“大脑”聚集在一起，投资他们的项目，推动相互之间的协作，一起对抗肿瘤。

在这种机制下，数据在机构之间进行分享，习惯了竞争的科学家被鼓励进行协作；SU2C及其支持的科学家，就像激光一样聚焦，快速从实验室开发出临床产品。

图4 SU2C“梦之队”合作机制

钱从哪里来？——用好莱坞明星的影响力筹资

SU2C是由娱乐界明星们发起设立的非营利性组织，娱乐界的影响力在整个运作过程中起到了难以置信的作用。

在筹资方面，好莱坞明星担任SU2C的形象大使，众多好莱坞明星参与和出席筹资活动，起到了非常意想不到的效果。

图5 SU2C的形象大使

SU2C筹资来源包括如下几个方面：（1）事件型筹资：包括2年一度的好莱坞慈善晚会，以及SU2C峰会上的好莱坞筹资活动；（2）网络认捐；（3）商品出售；（4）其他创新的筹资模式。其中，绝大部分来自于有好莱坞明星参与和出席的事件型筹资活动。

在这里，笔者重点讲述一下事件型筹资和一些更加创新的筹资模式。

（1）事件型筹资

两年一度的好莱坞筹资慈善晚会在最开始我们已经提及，笔者在此讲讲2015年SU2C峰会上的好莱坞筹资活动。

SU2C峰会的主要议程是项目进展报告以及对新项目的审评和讨论，其中会穿插好莱坞筹资活动（Holleywood Stand Up to Cancer foundraising event）。

图6 2015年SU2C峰会上的好莱坞筹资活动

2015年SU2C峰会上的好莱坞筹资活动于2015年1月29日召开。本次活动上，SU2C给予万事达（MasterCard）以“SU2C Visionary”的荣誉；此外，在本次活动中，万事达认捐了1000万美元，The Lustgarten Foundation认捐了600万美元。

除了作为主持人出席本次活动的钢铁侠扮演者——小罗伯特·唐尼之外，还有《星际穿越的》主演马修·麦康纳（Matthew McConaughey）以及其他众多好莱坞明星出席了这次活动。

（2）以某人命名的专设基金

在父亲因肺癌而去世后，好莱坞的经纪人吉姆·托斯（Jim Toth）积极参与EIH和SU2C的活动，并在2014年向SU2C捐赠了600万美元，设立了吉姆·托斯突破肺癌研究奖（The Jim Toth Sr.Breakthrough Lung Cancer Research Award）。

（3）创新的筹资手段

2011年，Sheree Solt和Adam Doss结婚的时候，决定不收结婚礼物，而是让亲朋好友向SU2C进行捐赠。通过这次婚礼，共捐赠了1万美元。

钱流向何处？——让顶尖肿瘤科学家用好资金

SU2C基金主要资助如下团队开展的项目：（1）跨学科、多机构开展的转化研究和临床研究的“梦之队”项目，（2）高风险的创新研究资助，这些项目未来可能成为新的“梦之队”。

SU2C的资金由全球最古老和最大的肿瘤研究组织——美国癌症研究学会（American Association for Cancer Research，AACR）进行管理。

SU2C对于资助的审核相当灵活、快速和透明，由“蓝丝带”科学顾问委员会和执行管理委员完成。前者由造诣很高的临床学者、高级实验室研究员、患者倡导代表组成，后者由科学顾问委员会的副总裁、临床研究者、美国癌症研究学会的代表以及SU2C行政领导会议成员，以及其他代表组成。

我们可以举一个例子来看看SU2C资助的方向。

针对目前全球肿瘤研究领域的大热点——肿瘤免疫疗法，SU2C也有一个专门的“梦之队”，其名称为“SU2C-CRI免疫学梦之队”。SU2C和免疫疗法研究机构的领头羊——肿瘤研究所（Cancer Research Institute， CRI）合作了一项“肿瘤治疗中的免疫检查点抑制剂及过继细胞转移”（Immunologic Checkpoint Blockade and Adoptive Cell Transfer in Cancer Therapy）的项目。该项目的带头大哥是德克萨斯MD安德森肿瘤中心的詹姆斯·P·艾莉森博士（James P. Allison）和加州大学的安东尼·里瓦斯博士（Antoni Ribas）。SU2C为该项目提供的资助总金额为1000万美元

这个“梦之队”的任务是对检查点抑制剂和过继细胞转移这两种治疗手段进行优化或联用，以便在更多肿瘤类型、更庞大的患者群中取得更持久的效果。通过该“梦之队”的努力，2014年，FDA批准了两个检查点抑制剂——pembrolizumab和novilumab。

目前，这个“梦之队”正在分析肿瘤样本，以发现检查点抑制剂如何发挥作用，同时也试图通过检查患者的血液、肿瘤样本或者其他生物标本，来找到某些生物标志物，以确定哪些患者对免疫疗法有响应。

就笔者所知，国内民间对于生物制药研究的资助并未形成像SU2C这样系统性、大规模的模式。但是近两年也初现一些雏形，在此举一个例子来说明。

今年9月9日，“中国社会福利基金会联合劝募中心”在腾讯公益平台上发起了“919肿瘤精免计划”，共欲筹集资金99.75万元，用于肿瘤患者的精准医疗和免疫治疗，以及肿瘤精免科研项目的开展；其中研究方面涉及发病机制、临床诊断、治疗、药物研发和数据平台建设，每年资助课题1-5项，每项5-10万元。号称国内第一个以慈善资金进行肿瘤精免治疗和多学科诊疗模式的尝试。其筹资机制是在众筹募捐的基础上，由中国福基会爱心企业联盟按照1:1进行配比，腾讯基金会进行随机配捐。

虽然该项资助对于肿瘤科研来说是车水杯薪，跟SU2C项目来比显得非常稚嫩，但这是一种尝试，是我国民间对于肿瘤研究进行资助的有益尝试。

美国的创新不仅体现在科研方面，更体现在制度和机制上，他们更懂得如何搭建更好的生态圈，更有效地配置资源。

在对新药研发进行民间资助这件事情上，国内玩家虽然理解“众人拾柴火焰高”，但是，却忽视了明星的影响力在引导民众方面的重要作用，也忽视了产业认知以及相应机制设计在整个过程中的重要性。

因此，对于国内的民间筹资支持新药研发来说，我们需要更宏大的视野、更开阔的胸怀，以及更全面合理的机制设计。

其实，民间资助存在的这种差异性也反映在政府资助基金的设计和执行层面，下一篇，笔者将分析美国NCATS（国家转化研究促进中心）的运作机制。

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