谁说是辅助用药？美国临床试验：神经节苷脂可早期改善帕金森氏病症状

专家共识

脑损伤神经功能损害与修复专家共识[1]

中国神经科学学会神经损伤与修复分会

神经节苷脂类：具有保护细胞生物膜，阻断“损伤循环” 的作用。目前应用的药物有神经节苷脂(monosialotetrahexo sylganglioside，GM1)、胞二磷胆碱等。GM1 可以促进创伤等引起的中枢神经系统损伤的功能修复，其作用机制是促进“神经重构”，包括神经细胞的生存、轴突再生和突触生长。

GM1治疗脑、脊髓损伤患者的专家共识[2]

中华医学会创伤学分会神经损伤专业组

适应证：GM1主要用于治疗急性脑、脊髓损伤，也用于其他原因导致的中枢神经系统损伤，包括：脑卒中、缺氧缺血性脑病、脑脊髓手术和脑脊髓放疗等导致的脑、脊髓神经损伤。

用法用量：急性期为GM1 100 mg／d，静脉滴注(GM1 100 mg+等渗盐水250 m1)，2~3周后改为维持量20-40 mg／d，维持6～10周。可以根据药典及药物说明书调整药物剂量及疗程。对于10周后脑、脊髓神经功能仍处于恢复过程的患者，可以适当延长使用时间。

文献索引：

[1]徐如祥. 脑损伤神经功能损害与修复专家共识[J]. 中华神经创伤外科电子杂志, 2016, 2: 011.

[2]向勇. 单唾液酸四己糖神经节苷脂钠盐注射液——治疗脑、脊髓损伤患者的专家共识[J].中华创伤杂志，2010,26(1).

临床研究

神经节苷脂（赛捷康® 西南药业股份有限公司生产）是一类含唾液酸的糖鞘脂，为细胞膜组成成分，是内源性物质，安全性高，可通过血脑屏障，嵌入到神经细胞膜双分子层，对神经细胞起到保护以及修复重塑作用，其科室应用广泛，包括神经外科、神经内科、肿瘤科、骨科和儿科等。

近期，“医脉通”发表了一篇由美国托马斯杰弗逊大学完成，关于神经节苷脂治疗帕金森氏病的文章（医脉通：神经节苷脂GM1可早期改善帕金森病症状）。帕金森病是一种缓慢进展的神经系统变性病，以黑质多巴胺能神经元缺失和前脑多巴胺减少为特征。虽然目前的药物治疗可以暂时改善症状，但神经功能会随着时间的推移而恶化。研究显示长期使用神经节苷脂GM1对于帕金森病氏病患者是安全有效的，可改善早期临床症状，并在两年内可以减缓病情进展。现转载如下：

神经节苷脂GM1可早期改善帕金森病症状

文章来源：医脉通神经科

（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT00037830）

一项由美国托马斯杰弗逊大学完成的临床研究结果显示， GM1（单唾液酸四己糖神经节苷脂）对帕金森病可能具有改善症状和潜在的延缓疾病病程的作用。

帕金森病是一种缓慢进展的进行性的神经系统变性病，以黑质多巴胺能神经元缺失和前脑多巴胺减少为特征。虽然目前的药物治疗可以暂时改善症状，但神经功能会随着时间的推移而恶化。神经节苷脂GM1是细胞膜信号区域的重要组成成分，在神经细胞发育、存活和调节细胞活性上起着重要的作用。大量研究证明GM1具有神经营养或神经保护的作用，并在细胞膜和胞内水平上影响多种细胞活性。

由于GM1对帕金森病可能同时具有改善症状和延缓疾病病程的作用，本试验选用了一种之前被认为可能区分两种不同药物作用的研究设计方法，受试的帕金森病患者在“关”期和在“开”期分别进行评估。

研究结果

在第I阶段，GM1治疗组“关”期和“开”期UPDRS运动评分及总UPDRS评分具有显著的改善，D-S组有轻度但有统计学意义临床症状的恶化，这是与接受标准治疗的对照组比较得出的。有趣的是，运动迟缓这一临床症状被认为是纹状体黑质多巴胺的不足的最典型表现，似乎对GM1的治疗最为敏感，而震颤和姿势/平衡/步态则敏感性较低。

在第II阶段，E-S组继续保持了大多数GM1治疗的初始获益，在研究结束时，他们的评分保持低于基线评分水平。D-S组在改用GM1治疗后症状显示改善。在研究结束时，他们的评分低于接受安慰剂治疗阶段结束时（症状恶化阶段）。这些数据提示E-S组的持续受益，并且两个治疗组的结果都优于对照组。这一结果似乎并不单独来自缓解症状的作用，因为两组症状改善的曲线在研究结束时仍然未重叠，提示GM1有潜在的延缓疾病进程的作用。

在洗脱期，所有受试者的症状均显著恶化，可能与残余多巴胺能神经元失去GM1诱导的多巴胺合成和释放作用，以及缺少了由GM1刺激产生的代偿反应和/或中断了营养支持有关。

目前，这个小样本研究的结果提示在帕金森病患者中长期使用神经节苷脂GM1治疗是安全的，有早期改善症状的作用，并且在2年内有延缓疾病进展的作用。后者需要大型的多中心的研究来证实。另外，同样需要评估用神经节苷脂GM1治疗早期的未经药物治疗的患者的疗效。

文献索引：Gollomp S M, Sendek S. A randomized, controlled, delayedstart trial of GM1 ganglioside in treated Parkinson's disease patients.[J].Journal of the Neurological Sciences, 2013, 324(1-2):140-148.

产品优势：

1、GM1是唯一能通过血脑屏障并对中枢神经系统修复的神经节苷脂；

2、大量循证医学证明GM1疗效显著，为临床治疗型药物；

3、人体神经细胞膜的天然组成成分，为内源性物质；临床报道日剂量1000mg仍显示耐受良好；

4、适应症广泛，用药科室多；适用于神经外科、神经内科、老年科、儿科、骨科等;

5、多省市中标，入医保、新农合或基药目录。

产品简介：

单唾液酸四己糖神经节苷脂钠注射液

规格：2ml:20mg

批准文号：国药准字H20093712

生产厂家：西南药业股份有限公司

全国总代理：珠海赛隆药业股份有限公司

中标区域：安徽、北京市、甘肃、广东、广西、贵州、海南、河北、河南、黑龙江、湖南、江苏、江西、内蒙、青海、山东、山西、四川、新疆、上海、云南、浙江、重庆等23省市中标

适应症：适用于血管性或外伤性中枢神经系统损伤；帕金森氏病

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