记者13日从南开大学获悉，该校药物化学生物学国家重点实验室最新创制一种抗脑胶质瘤的新药为全球脑胶质瘤患者带来福音。目前，此拥有完全自主知识产权的新药已进入澳洲进行临床试验，并获得了十余个国家的专利保护。
脑部胶质瘤是一类最常见的颅内恶性肿瘤，其因恶性程度高、发展速度快、复发周期短、手术放疗难以根除而成为世界性医学难题。治疗这类癌症最大的困难是，药物很难进入脑部。这也使脑胶质瘤患者不得不面对“无药可用”的绝望。
南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年，自主研发了一例可突破血脑屏障，进入脑部，对癌症干细胞具有选择性杀灭效果的抗脑胶质瘤新药——ACT001。该药物具有完全自主知识产权，原料提取、药物制备等领先国际，有望成为人类对抗脑胶质瘤的“新武器”。
越来越多的科学研究发现：癌症干细胞是大多数癌症产生、发展、复发、耐药和转移的根源。目前临床使用的药物治疗与放疗手段，均只针对普通癌细胞，而不能选择性杀灭癌症干细胞。国际顶级学术刊物《自然》杂志报道的一项研究指出，一种名叫“小白菊内酯”的化合物对癌症干细胞具有选择性杀灭作用。
“看到这个文献之后，我就想能不能对这个化合物进行化学修饰，研发靶向癌症干细胞的药物。事实上，小白菊内脂成药十分困难。”陈悦告诉记者，原料来源困难，价格高昂，小白菊内脂稳定性差、易降解，水溶性差，很难溶入人体血液，都极大限制了它的药物制备。
面对这些困难，陈悦团队展开了深入研究。通过海量实验分析，他们最终发现中国特有植物——山玉兰的根皮可替代杭菊提取小白菊内脂，且提取率稳定在5%—6%，成本约为每公斤5000元。这项工作不仅大幅降低了小白菊内脂的国际价格，其制备技术更领先国际。
随后，陈悦团队通过全合成与半合成的手段对小白菊内脂进行了化学结构改进。修饰后的化合物水溶性良好，可口服进入血液；稳定性也提高了7倍，并实现了药物在人体内的缓慢释放，很好地控制了药物浓度，解决了安全性和有效性的问题。
受到西欧传统草药Feverfew(小白菊)和《本草纲目》中有关“辛夷”(玉兰)药效记载的启发。陈悦团队尝试将改进后的化学药用于动物脑部癌症试验。结果显示，该化合物抑瘤率高达87%，生存期延长超过172%。
最令人惊喜的是，该药物在脑部的浓度是血液中浓度的1.8倍。而此前治疗脑胶质瘤最好的药物——替莫唑胺，在脑部浓度也仅为血液中浓度的40%。这就意味着，ACT001成为目前十分难得的可以进入脑部的抗肿瘤药物。
陈悦透露，目前，ACT001已在澳大利亚进入临床一期试验，并获得了十余个国家的专利保护。中国在该领域药物研发的优势反超，并牢牢占据主导。ACT001的创制有望为解决脑胶质母细胞瘤这一世界性医学难题提供一种新的治疗手段。