到2020年，卫生与健康科技创新在国家科技创新体系诸领域中位居前列，中国特色的卫生与健康科技创新体系的整体效能显著提升，科技实力和创新能力大幅跃升，有力支撑“健康中国”建设目标的实现。
全面加强临床医学研究。依托国家临床医学研究中心和协同研究网络，充分发挥医疗机构在需求提出、研究组织、成果转化应用和人才培养中的核心作用。组织多中心临床研究、协作攻关研究和临床药学人才培养基地建设；定期开展重要疾病本底流行病学研究，为重大疾病防治研究提供依据。加强诊疗规范技术标准研究，成为国际规范和指南的依据。选择创新药物及疗效确切的重大产品技术联合协同攻关，在部分应用关键技术上形成突破。积极推进药物临床综合评价体系建设。结合临床医学研究中心等创新基地建设，努力打造临床研究创新团队。
加大稳定支持临床研究投入力度。积极争取设立专门面向临床研究的科研计划和项目，探索设立自主创新的临床研究项目。积极支持临床研究基础性工作，采取多种形式稳定支持临床医学多中心研究和大规模队列研究，推动建设开放共享的国家健康医疗大数据中心和规范化生物医学标本库，建立满足临床研究需要的基础性平台。
进一步丰富和发展中医理论，组织编纂《中华医藏》，系统继承、整理和挖掘中医药古籍。充分发挥中医药在重大疾病防治领域的优势特色，加强对重大疑难疾病、常见病、多发病、慢性病和传染病的中医药防治研究，重点解决中医药临床难题以及制约中医药疗效发挥和提高的瓶颈问题。健全中医治未病技术与服务体系，提升中医康复服务能力和规范化水平，加强具有自主知识产权的中医医疗器械研发。进一步提升民族医药科技创新能力，加速完善中医药科技成果的评价和转化体系。
推进中药保护和发展。加强中药资源保护和利用。建立中药种质资源保护体系。开展第四次全国中药资源普查，建立覆盖全国中药材主要产区的资源监测网络。促进中药工业转型升级。提高中药资源保障水平和新药研发能力。推动民族医临床医疗规范化与标准化，保障民族药资源与适生生态环境安全、保障临床用药的质量与稳定供给。实施中药标准化行动计划，持续推进中药产业链标准体系建设，加快形成中药标准化支撑服务体系，引领中药产业整体提质增效，切实保障百姓用药安全有效。
推动卫生与健康科技成果的开放共享。研究制定卫生与健康科技成果信息汇交管理办法，建立卫生与健康科技成果转移转化报告制度，推动卫生与健康科技成果的开放共享。依托专业机构建设国家卫生与健康科技成果转移转化和适宜技术推广应用信息平台，加强科技成果转移转化服务工作。建立卫生技术评估体系，制定卫生技术评估实施意见，发展循证医学，加强卫生与健康技术评估。
加强科技成果转移转化机构和队伍建设。引导医疗卫生等机构和企业联合建设科技成果转移转化机构；支持医疗卫生等机构建立健全内部成果转移转化机构，设立专门部门，完善内部技术转移功能；引导一批公益类科研院所转制为非营利性科技服务机构，鼓励社会资本或企业参与科技服务机构建设，采取多种形式大力培育和发展卫生与健康科技创新服务、科技成果转化评估评价、知识产权和专利服务等机构；发挥科技社团促进成果转移转化的纽带作用。建设一支专业化的科技成果转移转化队伍，依托有条件的地方和机构建设一批技术转移人才培养基地。