【潜力股】默克BACE1抑制剂verubecestat有望治疗阿尔茨海默病

▲阿尔茨海默症，图片来自pharmatimes

该试验是一组机、双盲、安慰剂对照的多剂量临床试验，总共入组了32例轻度至中度的疾病患者。试验主要评估了药物的安全性、耐受性、药代动力学以及药效学特征。

BACE1是脑中毒性β淀粉样蛋白产生过程中的一种关键酶，因此它是治疗性干预的潜在靶标，进而可以减缓疾病进展。临床研究的数据发表在同行评审期刊《科学转化医学》（Science Translational Medicine）上，结果表明在12mg、40mg和60mg的verubecestat剂量下，能引起脑脊液中β42淀粉样蛋白水平剂量依赖的持续降低，从基线水平开始测量的BACE1活性分别为57％、79％和84％。

默克公司也提到，在安全性方面没有出现因不良事件而中断研究的现象，而生命体征和包括肝功能测试的实验室评估分析结果也显示，没有和verubecestat给药相关联的统计学意义的变化。

默克研究实验室神经科学临床开发部门副总裁Michael Egan博士指出：“长期以来，开发有效的疾病改善疗法来治疗阿尔茨海默病，一直是生物医学研究的重点，我们认为这项研究有可能提供关于淀粉样蛋白假说的重要证据，淀粉样蛋白假说是目前阿尔茨海默病病因的主要科学理论，同时我们也期待看到正在进行的III期临床试验的数据。”

目前默克公司在两个关键的III期临床试验中评价verubecestat的有效性和安全性，这两个临床试验是EPOCH和APECS，分别用于治疗轻度至中度AD和早期AD。而后续的药物实验结果，我们一起期待。

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