文|药渡
近些年来，制药公司对于发现能带来下一个10亿美元的药物的关注点似乎发生了转移，它们从关注治疗常见疾病的药物转移到了关注治疗罕见疾病的新药开发上，在一项最近发表的研究论文中，研究者发现，制定立法来激励制药公司投资罕见疾病疗法的开发或许会给这些公司带来盈利，而这也是未来多个制药公司在药物研究上的一个新的领域。
畅销药物往往依赖于大量的处方，烧心症疗法药物洛赛克(Losec)就是药物奥美拉唑的商标，截止到2000年，该药物为制药公司Astra带来了60亿美元的收益；辉瑞公司开发的用于降低机体胆固醇的药物阿托伐他汀(立普妥)每年也为公司带来120亿美元的收益，截止到2011年该药物的累计销售额已经达到了1310亿美元了，然而药物的单价并不低，患者每天的人均花费为2美元。
相比较而言，如今制药公司的商业模式渐渐地开始转移到重点关注罕见疾病上来了，制药公司不得不以较高的药物单价来应对较低的处方量从而确保其投资收益，那么为何会发生改变呢？罕见病往往会被很多制药公司所忽视，从而就导致了1983年罕见病药物法案。
(Orphan Drug Act)在美国的制定，与此同时欧洲议会也商议制定了罕见病药物的管理规定，当然在全世界还存在其它相关的药物规定，这些法案规定无疑中就刺激了很多制药公司去开发治疗罕见疾病的药物，也就是罕见病用药(orphan drugs)。
这些激励措施包括在美国七年的市场独占权、在欧洲十年的市场权(在儿科使用中或许时间更久)，同时还包括减少或放弃监管费用和税收抵免等；截止到目前为止这些政策都非常成功，而且自从美国法律生效以来，FDA已经批准了超过500种药物治疗罕见疾病了，在前10年治疗罕见病的药物或许不到十种。
低需求衍生出高价格
利基药物往往会制定出较高的价格，然而比如，吉利得公司的丙肝药物索非布韦在为期12周的治疗过程中成本为8.4万美元，Vertex公司的囊性纤维化药物Kalydeco对于患者每年的售价为31.1万美元；实际上世界上十大最昂贵的药物之一就是罕见病药物。
Soliris(依库珠单抗)就是一种用于治疗多种超罕见疾病的定价超高的药品，该药物通常用于治疗某些类型的血液疾病，患者每年的成本费用为40万美元，尽管这些药品主要治疗很少一部分患者，但其高昂的价格往往会使得其给公司带来的盈利同长效药物相当。
制药公司实际上对此非常清楚，制药公司Shire前行政总裁Angus Russell 2013年表示，大型的制药公司都会将时刻注视着那些开发罕见病药物的小型制药商，因为罕见病药物的开发会为小型制药公司带来数百万甚至是数十亿美元的销售以及后期的一些潜在效益。
比如2011年，制药巨头赛诺菲-安万特就花费了200亿美元从制药公司Genzyme手中购买了罕见病药物的专利。
如今几乎三分之一的罕见病药物的年销售额都超过了10亿美元，全球的罕见病药物市场预计在2020年会达到1760亿美元，而且会占到总的处方药物销售额的19%。当然这无疑就会引发很多关注了，其中值得一提的就是前美国民主党人韦克斯曼(Henry Waxman)，他引入了孤儿药法案，而且这项方法也能够被一些高利润的药物制造商所利用来增加公司的盈利并且规避竞争的发生。
采纳孤儿药
对市场上将近200种罕见病药物的分析或许就能够提供更多的证据，相比通过尺寸、国家地区、研究以及投资开发控制公司规模而言，罕见病药物市场或许能够为公司带来5倍的盈利以及10%至15%的较高市场价值，此外随着每一种额外的罕见病药物被开发出来，这些盈利还能够增加11%。
这就表明，直接指向罕见病药物开发的激励性政策或许应当不断扩大能够获利的公司数量，但这或许会带来一定的不良后果，会让制药公司的研发资源不断偏离其它未满足的临床需求的研究领域，比如说新型抗生素的开发。
那么现在我们能做些什么呢？对罕见病药物的状态或许应当被重新定义，同时也应当减少激励性措施并且控制药物价格，然而制药企业或许也会反对这些举措，由于罕见病药物往往针对的是一些严重且危及生命的罕见病的治疗，因此其同治疗常见病的药物或许还存在一些差别，比如说药物伊马替尼(格列卫)，其已经获得了欧洲药品局罕见病药物的地位用于治疗7种不同类型的癌症。
当然市场排他性的持续时间或许也和每种罕见病药物的创收潜力直接相关，在欧盟罕见病药物监管制度之下，欧盟成员国或许就会针对单个产品的盈利能力来将药物的垄断能力限定为6年，这或许就能够使得其它制药公司进入市场，促进了竞争，同时也会相应地降低药物价格。
成本控制措施当然也包括偿还公司药物的价格，该价格能够密切反应药物的价值，同时包括对公司的利润率进行直接控制。
无论下一步该怎么走，政府部门还需要制定合适的政策，在保证罕见病药物被真正所需要的患者使用时，还能够保证制药公司的利润。
近期热门文章：
点击上方蓝色标题，阅读精选文章！
福利
回复『资料』
到医药生
速速获取
15G医药大学生资料
点击阅读原文
购买苯宝宝白大褂