MotleyFool评选：2016年医药领域年度12大突破性进展

2016年结束了，让我们来回顾一下这一年中医疗保健行业都取得了哪些成就。美国食品和药物管理局（FDA）在2016年通过了19种新药的审核，这些新药的治疗疾病范围从银屑病到丙型肝炎再到癌症。与此同时，监管机构在2016年也为25种新型医疗设备亮了绿灯。全球每年投入研发的资金达数百亿美元，因此在看到投入的资金带来了这些可以改善我们的生命健康的药物和设备时，也倍感欣慰。

当然，也有一些非常吸睛的突破性医疗进展，他们有的已经获批，有的正在进行临床试验。为此，是著名多媒体金融服务机构MotleyFool对2016年医疗健康领域最瞩目的12大突破性进展进行了盘点。动脉网（微信：微信vcbeat）为你做了详细的梳理。

2016年最振奋人心的进展之一就是是美国食品和药物管理局（FDA）于9月批准了美敦力公司的产品MiniMed 670G人工胰腺，它是世界上首个针对1型糖尿病患者的人工胰腺 。该装置被FDA批准用于14岁及以上的患者，可每五分钟测量一次患者的血糖。它使用具有突出针的传感器，因此探测到皮肤下以测量胰岛素水平，同时患者还需在腹部佩戴一个的胰岛素泵，该胰岛素泵可以根据患者的需要输送适量的胰岛素。

人工装置可以在很大程度上的减轻糖尿病患者出现低血糖的情况，并且他们不再需要24小时连续不断的检查自己的血糖，因此也有效改善了1型糖尿病患者的生活质量，为他们提供了便利。

此外，在9月（9月份是1型糖尿病患者的幸运月，Lexicon制药公司（纳斯达克股票代码：LXRX）宣布其实验性双重抑制剂SGLT-1和SGLT-2在1型糖尿病的3期临床试验中达到了一级终点。该药物 - sotagliflozin在其200mg每日一次的剂量和400mg每日一次的剂量下显示平均A1C减少量分别为0.43％和0.49％。相比之下，安慰剂的AIC减少量只有0.08％。的首个双重抑制剂 Sotagliflozin-SGLT-1（在肠中起作用）和SGLT-2（在肾中起作用） 也具有与的SGLT-2相同的减肥以及降低血压的积极性副作用。

当谈到丙型肝炎病毒（HCV）时，Gilead Sciences （纳斯达克股票代码：GILD）就成了“创新”的代名词。 6月，Gilead获得了Epclusa的批准，添加了第三种特殊的HCV药物。然而，Epclusa并不是传统意义上的的典型基因型特异性药物，它是第一个获批的泛基因型药物，顾名思义泛基因型表明它能够治疗所有六种基因型的肝炎。对于那些没有肝硬化或轻度肝硬化的患者来说，在完成治疗后12周，就可以使95％至99％的病毒被清除，而对于那些已经中度至重度肝硬化的患者来说，Epclusa与利巴韦林的联合使用可以使患者在接受治疗后的12周时病毒清除率达到94％。

选择性杜氏肌营养不良症（DMD）的患者是一种极为罕见的疾病，该疾病一般是由于缺乏性肌营养不良蛋白产生导致骨骼肌衰退萎缩。在2016年，该病症的治疗也收获了好消息。9月，FDA批准Sarepta Therapeutic（纳斯达克股票代码：SRPT）的Exondys 51疗法。该疗法是专门设计用于治疗外显子51- skipping DMD的疗法，约8名DMD患者中的就有约1名患者被影响。在由其2b期研究更新而来的的多个扩展研究中，与FDA批准用于治疗DMD的第一种药物placebo相比，Exondys 51在6分钟步行测试中的结果有很大的改善 。

一般提到大麻，大家首先想到的是瘾君子，根本无法想象其医用价值。无论相信与否，大麻确实被批准了用于医疗研究。4月，美国药品执法机构敲定了第一次临床试验，在改试验其中患者吸食了大麻。 DEA驳回了在8月重新安排大麻的请求，但在4月，它对正在进行试验的多学科协会的迷幻剂研究亮起了绿灯，该研究旨在确定吸食大麻是否能为创伤后压力紧张症候群患者带来积极的治疗效果。以往的临床研究都只允许用大麻的植物的提取物进行测试。大麻似乎在以前的临床试验中已经显示出了对很多疾病的积极效果，因此DEA的松口可能意味着该研究会在目前的水平上有进一步的发展。

尽管百时美施贵宝公司（纳斯达克：BMY）的癌症免疫治疗Opdivo已经被批准用于治疗晚期黑素瘤，但是它是一项在之前1期研究后的历时五年的后续研究 。在美国癌症研究协会年度会议上，Bristol-Myers Squibb宣布，在经历了1期临床试验的患者中有34％的患者在5年后仍然存活了下来。虽然表面看来这个数字并不算多但在引入癌症免疫疗法之前，晚期黑素瘤患者的平均存活期仅为11个月。

Opdivo有了长期的晚期黑色素瘤数据，但百时美施贵宝公司的关键扛癌药物在一线晚期非小细胞肺癌（NSCLC）研究中失败。但是其竞争对手癌症免疫治疗Keytruda并没有出现这种情况。Keytruda由默沙东公司开发，是美国FDA批准的第一个PD-1免疫检测点抑制剂。作为新一类肿瘤疗法，Keytruda证实在包括肺癌、肾癌、黑色素瘤、头颈癌、膀胱癌、乳腺癌、肝癌、胃癌、食管癌、脑胶质瘤、结肠癌、霍奇金淋巴瘤等晚期癌症治疗方面有显着疗效，有望实质性改善患者生存期。

在一线晚期NSCLC患者中，其肿瘤具有至少50％的PD-L1被表达，与化疗相比，Keytruda的进展或死亡风险降低了50％，死亡风险降低了40％ 。此外，总体反应率从化疗的28％增加到了45％。对于肿瘤具有高PD-L1表达的患者来说，Keytruda已经成为了他们新的希望。

Keytruda还在默克尔细胞癌（MCC）患者在临床试验中显示出了首个阳性结果。 MCC是一种罕见的皮肤癌症，死亡率大约是黑色素瘤的三倍。在26例患者的研究中，Keytruda的总体反应率为56％。

值得注意的是反应的持续时间。目前还没有通过了FDA审批的MCC治疗方法，因此该疾病通常用化疗治疗。即使化疗会带来约55％的反应率，并且大多数患者在三个月内病情复发。但Keytruda并没有出现这些情况，其在许多患者中表现出持久的药效。

虽然急性偏头痛很难治疗，但CoLucid制药（纳斯达克股票代码：CLCD）lasmiditan 9月通过其后期SAMURAI研究展现了惊人的结果。Lasmiditan是一种新化学血管收缩药物，旨在为久治无效的偏头痛提供治疗。

它是所谓的“ditans”（一种新型的穿透中枢神经系统类药物） - 通过5-HT1F受体选择性靶向作用于三叉神经。在SAMURAI中，100mg和200mg剂量分别使得28.2％和32.2％的患者在服药两小时后不再偏头痛，这基本上是安慰剂（15.3％）的两倍。Lasmiditan不仅达到了这个试验的初级终点，次级终点也达到了100mg（40.9％）和200mg（40.7％），相比之下安慰剂仅为29.5％。假设在剩余的晚期研究中一切顺利，CoLucid的lasmiditan可以成为偏头痛的关键药。

晚期肾细胞癌（RCC）患者的治疗在以前的治疗方案基础上取得了新的进展，截至2016年4月，出现了一个新的、有效的治疗方案：Exelixis（纳斯达克股票代码：EXEL）的Cabometyx。在METEOR研究中，主要终点是无进展生存期（PFS），375个患者参与研究，PFS的中位数分别为 7.4 个月（cabozantinib）和 3.8 个月（everolimus），[HR 0.58 (95% CI: 0.45, 0.74); p<0.0001]。总体存活率（OS）的中位数分别为 21.4个月（cabozantinib）和 16.5 个月（everolimus）， [HR 0.66 (95% CI: 0.53, 0.83); p=0.0003]。经证实的反应率分别为17%（cabozantinib，95% CI: 2, 6）和 3%( everolimus ，95% CI: 2, 6)。 通过第二阶段CABOSUN研究的鼓励数据可以使Cabometyx更早更快的提高肾癌患者的生活质量。

银屑病关节炎也是一种慢性免疫介导的炎症性疾病，其特征主要表现为关节炎症和与银屑病相关的皮肤损伤。强生公司（纽约证券交易所代码：JNJ）实验性银屑病药物guselkumab也给患者带来了希望，即在临床3期VOYAGE 1研究中击败了安慰剂。Guselkumab是靶向白细胞介素（IL）-23的人源单克隆抗体，IL-23在免疫介导的炎性疾病的发展中起关键作用。

银屑病是一种由于皮肤细胞过度产生而导致的慢性自身免疫性炎症疾病，其特征表现为鳞状突出的红色炎症的损伤或斑块，可引起瘙痒、不适和疼痛。据估计，全世界有多达1.25亿的病人患有银屑病，包括了患有不同程度银屑病的750多万美国患者群体。近四分之一的患病人群具有中度至重度的病情。

与仅有6.9％的安慰剂患者相比，皮下使用的IL-23-靶向药物具有85.1％的患者在16周后达到了痊愈或减轻病情的效果。此外，73.3％的使用guselkumab的患者种有90％的患者皮肤清除功效，相比之下，安慰剂的仅为2.9％。在24周时，80.2％的guselkumab患者中有90％皮肤清除率，相比之下，目前世界上最畅销的银屑病药物 Humira arm仅为53％。 不言而喻。，guselkumab将可能对银屑病患者的生活做出巨大的改变。

5月，FDA批准了一种用于阿片依赖性治疗的丁丙诺啡植入物， 称为Probuphine的植入物。丁丙诺啡，为阿片受体部分激动剂，也可作戒瘾的维持治疗。其由Titan Phar公司和Braeburn 公司设计，以向那些稳定到可以低剂量的丁丙诺啡来进行治疗的患者提供持续的低剂量的长达6个月的丁丙诺啡治疗。这种新的种植体非常方便，因为它不需要时刻谨记服用药片，在美国这是安全结束阿片类流行病的另一个步骤。