【焦点】2017这些药物聚焦全球目光

　　2017年，哪些药物将频繁成为医药行业新闻头条？First Word网站对此进行了梳理。

　　再生元（Regeneron）与赛诺菲（Sanofi）的Dupixent（Dupilumab）的审批期限是3月底，该药用于治疗中度至重度的过敏性皮炎，其与罗氏（Roche）的Ocrevus原以为2016年会上市。分析师预测，2022年Dupixent将产生超过40亿美元的销售额。

　　Ocrevus被美国FDA延迟批准，是罗氏用于治疗多发性硬化症（MS）的新药，原来预计在2016年12月上市，这也是2016年新药批准数量下降的原因之一。预计其会在未来三个月内得到审批，审批延迟是由于罗氏提交了新的生产数据，而非Ocrevus的安全性或有效性问题。该药用于治疗复发缓解型MS，随着积极的Ⅲ期数据公布，该药也将成为首个用于治疗原发性进展型MS药物。

　　分别由再生元/赛诺菲和安进（Amgen）销售的PCSK9抑制剂Praluent和Repatha在年度销售明星预测名单中多次出现，但到目前为止，两者的成绩并不理想，从中也看出支付方对这类药物的严谨态度。不过，将于2017年晚些时候公布的积极的心血管研究数据将有望降低其应用障碍，扩大使用范围。

　　FDA于2016年12月批准了百健（Biogen）和Ionis制药的Spinraza用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA），比计划提前了约4个月。Spinraza是2017年最受瞩目的新药之一，受到FDA快速审批以及Spinraza可以用于SMA所有亚型的治疗作用的鼓舞，Spinraza的定价比预期高得多，这个大胆的决策在美国争论不休。

　　2017年， PD-(L)1抑制剂在肿瘤免疫治疗领域将继续受到关注，尤其是在默沙东（Merck）的Keytruda越来越多地用于早期非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线治疗的背景下。同时，阿斯利康（AstraZeneca）的durvalumab联合CTLA-4抑制剂tremelimumab用于早期NSCLC的MYSTIC研究将吸引更多的关注。MYSTIC研究结果预计在2017年上半年公布，若结果为阳性将促进阿斯利康在肿瘤免疫治疗市场占据领先地位，若为阴性，则会让人怀疑该公司在这个市场的前景。

　　默沙东与罗氏将于2017年年底公布PD-(L)1抑制剂联合化疗用于早期非小细胞肺癌的第一批Ⅲ期数据，通过这些数据能够更清楚地看到在未来几年如何通过不同的治疗方案来瓜分这个特殊疾病的市场。百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）也透露，可能会在2017年年底之前提交PD-1抑制剂与CTLA-4抑制剂（即 Opdivo和 Yervoy）联合用于非小细胞肺癌治疗的申请。

　　随着Kite Pharma与诺华（Novartis）向FDA分别提交KTE-C19（用于复发性 /难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤）和CTL019（用于儿科和年轻患者复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病）的申请，2017年CAR-T疗法会继续成为焦点。FDA对这种前沿疗法的评估将受到CAR-T领域竞争者之一Juno Therapeutics公司近期病人死亡事件的影响。

　　2017年PARP抑制剂的上市产品数量将增加到3个：FDA在2016年12月批准了Clovis Oncology的Rubraca用于治疗三期BRCA突变的卵巢癌；Tesaro公司一直期待niraparib能够获得批准用于与生物标志物状态无关的卵巢癌的二线治疗。2016年12月，Tesaro确认其申请处于优先审查状态，表明FDA将在今年6月底前做出审批决定；在后期研究阳性数据的支持下，阿斯利康已经在推广PARP抑制剂Lynparza用于卵巢癌的3线治疗。

　　Acadia制药在2016年被批准用于治疗帕金森患者幻觉和妄想的药物Nuplazid，似乎有望用于治疗阿尔茨海默氏病，2016年年底该公司报告了Ⅱ期研究中获得的早期阳性数据。由于Acadia常常被作为大型制药公司或生物技术公司的潜在收购目标，外界非常渴望知道这个研究和其他试验的数据，包括Nuplazid对阿尔茨海默氏病躁动的潜在疗效研究。

　　GW制药也可能被收购，主要由于其主打产品Epidiolex在两种罕见的癫痫症——Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征（LGS）临床研究中的成功。2016年12月发布的Dravet综合征的Ⅲ期数据比预期效果低，数据显示Epidiolex可以减少癫痫总次数，但与基线比较没有显著减少。不过，该药物的期待值仍然很高。2017年将全面公布前期部分公开的数据，还有其它适应症的早期结果，并且GW制药准备在美国和欧盟同时申请Epidiolex用于治疗LGS和Dravet综合征。

　　随着针对阿尔茨海默氏症改善药物研究的继续深入，2017年年中将公布默沙东的BACE抑制剂verubecestat的Ⅲ期数据。虽然对这一类型药物的期望仍然相对较高，但verubecestat也被认为是高风险的药物，因为参加关键阶段EPOCH研究的患者没有预筛选β-淀粉样蛋白斑块水平。该药的数据将对BACE抑制剂的研发热情产生极大影响。

　　在未来几年，肿瘤治疗领域中生物类似药对原研药的市场威胁将逐渐加强，罗氏迫切需要Herceptin与Perjeta联合用于HER2阳性乳腺癌（来自APHINITY试验）的阳性研究结果，股东们对此的期望更高。在转移性乳腺癌治疗中，Herceptin与 Perjeta联合应用已经相当大程度地改善了治疗结果。

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