“满月”特朗普医药改革背后的美国优先

唐纳德·特朗普(Donald Trump)于2016年11月9日赢得了美国大选，2017年1月20日宣誓就职成为美国第45任、第57届总统。就职尚未“满月”的特朗普便推出系列新政，使其成为一个十足的网红。特朗普在竞选中提出了七个医疗保健议程，其中包括降低可提供安全、有效、便宜产品的制药商进入美国市场的门槛，从而减小美国药价问题的压力。他在竞选中希望对于联邦医保里的处方药直接开展药价谈判，并支持医疗系统价格透明化，也支持允许从国外进口药品。上任“不足月”便紧锣密鼓地提出药品降价、加速审批、FDA法规裁减等。美国是世界最大的药品市场，不管药物在哪里生产，制药公司必须符合美国的法律法规，才能进入美国市场。FDA也一直是神一样的存在，其改革对世界医药行业影响巨大。不能用简单的“疯子”来贴标签，也不能用观感看待即将发生的如此重大历史事件，应该有更深入的解析。

对于美国药价高昂(药渡提供优质低廉的参比制剂)的指责之声一直以来不绝于耳。对于制药巨头研发费用高昂、高风险的回应，媒体与社会也并不买账。对于奥巴马医疗法案，特朗普说就是一场灾难，我们必须纠正。美国众议员议长保罗·瑞安表示，我们将利用一切方法，通过立法、法规，废除奥巴马医疗法案并用新的法案取而代之。让这混乱的一切结束。第115届美国国会2017年1月4日开议，美国参议院预算委员会主席恩兹公布2017年预算决议，为部分废除奥巴马医改法案奠定基础。美国参议院发布预算决议，以加快废除奥巴马医改计划进程。

特朗普呼吁要大幅降低药品价格，要求联邦医疗保险就药品价格与制药公司进行深度谈判。特朗普对制药巨头CEO们说：“美国药物公司取得了非凡的成绩，但药品定价对于我国来说已是天文数字，我们必须得到更好的创新，我希望你们把你们的公司迁回美国。必须停止世界上其他国家免费享受美国医药开发的成果，我们将要结束这种全球性的不劳而获的局面。要求其他国家承担药物开发的合理开支。并承诺在未来贸易谈判中断绝其他国家药价控制的可能。台湾学者李敖说：特朗普当选，象征着粗犷的美国横行。美国新总统上台，发言的高度竟低到「美国优先」，连救世界的大话都不说了。美国历来总统吃了四方还会说点有高度的话，特朗普如今全免了。

高药价除了给患者带来高的支出以外，还会使药物开发成本以外产生许多不必要的支出。较小规模生物技术公司为了完成临床2期3期试验，不得不寻求医药巨头的资助。虽然FDA已经努力降低药物开发成本，并鼓励制药公司开发低利润的药物，如孤儿病，许多业内人士认为，这些措施并没有产生重大的财务影响。

在过去的八年里，美国债务几乎翻了一番，接近了20兆美元。特朗普政府计划通过削减10%的自由联邦开支来解决预算问题。2017财年，赤字、债务和利息支出作为强制性支出预算，创历史纪录，强制性开支几乎占联邦预算的一半。最大的组成部分是社会保障，大约9500亿美元，即将达到1兆美元。其中医疗保险和医疗补助支出约为6800亿美元。这就是为什么美国国会预算局将联邦成本上升归咎于与年龄有关的疾病的增加和日益增长的老年人口的医疗费用。

药物成本占总体医疗费用的份额越来越大，超过3500亿美元，占美国国家卫生支出的10%，药品销售占其GDP的2%。美媒说除非降低社会保障和医疗费用否则特朗普将不能平衡预算。但特朗普在竞选承诺中称将不做这些削减。立法者将不得不使用税收和支出政策来应对意想不到的挑战。如果债务问题没有解决，财政危机的可能性就增加了，而且它将是前所未有的危机。

但是也不会过度限制药价，鼓励药厂获取利润开发新药，提倡引进海外进口药品从而拉低药价，间接给原创医疗制药行业创造机会。在竞选中，特朗普便提出要求医疗保险，政府保险计划，涵盖了65岁以上和其他残疾人，与药物公司谈判，以降低成本，以及从国外进口药品价格管制。特朗普提出的另一种从国外进口药品的建议方案可能是削减成本的有效和现实的一步。印度制药行业人士认为，印度贡献了在美国销售药品的三分之一，此消息对于印度药企是一利好消息，Sun Pharma与Dr Reddy's的股票也当日大涨四到五个百分点。Trump的核心是保护美国本土工业，从中长远来看，他应该会采取措施保护美国本土的仿制药制造业，印度药企在美国市场的身份并非仅是出口商，同时也是投资商。

特朗普与美国药物研发与生产组织(PhRMA)、Merck、Novartis、Johnson & Johnson、Celgene等公司的CEO举行了会面。特朗普承诺将优化药品的审批程序，简化流程，当药企开发出一款新药时，政府监管需要尽快的批准，而不是一等再等好多年。快速审查和批准建立或扩大生产设施，限制监管负担对国内生产的影响，支持美国制造业的扩张。在未来十年为生物制药领域赢得增长，由此换回多达350000个新的就业机会。

药企在临终患者身上进行临床试验，旨在唤起FDA的慈悲之心，以扩大药物的审批通过率。随着FDA以各种绿色通道提前批准这些药物，又有专家站出来说这些药物在临终患者身上试用的困难，实际上其中有些患者已经完成了整个治疗方案，有些患者还没有开始。很多情况下(99%的扩大适应症申请)，在FDA还未正式批准使用试验药物时，公司早已让患者进入了临床试验。

一期临床大约要花费约一千五百万美元，历时约21个月，成功率约30%；二期临床大约要花费约两千三百万美元，历时约26个月，成功率约14%；三期临床大约要花费八千六百万美元，历时约30个月，成功率约9%。

FDA局长候选人之一吉姆奥尼尔曾公开提出取消2期和3期临床试验，以降低药物开发成本。但取消2期和3期临床试验将是不明智之举。其中最主要的是，在一个典型的1期临床试验中，对少于100名健康志愿者进行药物检测是不足以确定目标人群的健康风险的。此外，除针对肿瘤外的临床2期试验，费用并不昂贵，因其涉及患者数量有限。相比之下，临床3期随机对照试验费用高昂，因其需要招募成百上千的患者，这些患者往往跨越多个州和国家，并且需要大量的时间来评估药效。

FDA可以探索在临床前研究中减少对于动物模型的使用。目前，在进入人类研究之前，FDA需要大量昂贵的动物试验。虽然这些实验经常发现不必要的副作用，许多疾病的动物模型很难转化为成功的人体试验。随着人类组织化技术的不断发展和完善，这些迷你人体器官可能被证明是一个更好的和更便宜的模型系统，而不使用昂贵的和经常不准确的动物模型药物的效果试验。

美国食品和药物管理局(FDA)在2016年只有近22个新的药物被批准,创近5年来新低, 大幅下降了57%。制药企业获批一种新药需花费26亿美元与10年的时间，因此以提高药价抵消低的生产力。处方药是增长最快的医疗保健费用，成本从2014至2015上升了9%。Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS)报道。在旁观者眼中，这些仅仅是几个数字，可是对于药企来说，这意味着后续的产品急速减少。

对制药巨头CEO说政府将cutting regulations at a level no one has ever seen before。特朗普表示：为了使美国的商业变得更加友好，可以削减75%甚至更多的规定。关于FDA的规则、指导意见、法规等，将不再现在的9000页，而应当是100页，大概75%-80%的FDA法规会被裁撤。这一吼震惊了全世界，毕竟，以美国FDA的监管作为参考和模版的国家，将如何面对后续药品监管的政策沿革，瞬间成了一件紧迫的事。

特朗普说："We're gonna be cutting regulation massively," "The problem with the regulation that we have right now is that you can't do anything. You can't, I have people that tell me they have more people working on regulations than they have doing product.""Now we're gonna have regulation," "and it's gonna be just as strong and just as good and just as protective of the people as the regulation we have right now." “It’s very unfair what other countries are doing to us, a lot of that has to do with regulation,” “Other countries have no regulation and you go there for that reason.”

唐纳德·特朗普总统想重建食品和药品管理局。而他恰好想做一个“了不起的人”。对此，卡托研究所经济学家、自由市场智库Van Doren回答NPR关于‘特朗普削减75%FDA法规的声明是真实的还是有其他意义’的提问时说：特朗普是告诉他的支持者他是认真的。没有总统已经能够撤销如此多联邦法规。它不会是75%甚至大规模。我认为它可能会在中度到小范围内的文件。降低美国FDA对药物审批的重要性，及引入right-to-try bill (尝试的权利法案)。

政府科研经费投入可能会减少。学术机构和制药公司应要求公布所有临床试验的结果，在一年内的试验的主要完成日期，使他们的病人水平的数据提供给所有研究人员和医生。目前，只有57%的新药试验注册，只有65%的公开披露结果。培育更多的开放科学可能节省资金和鼓励创新，为研究人员借鉴别人的经验教训，避免重复的昂贵的试验。更大范围得采用和整合电子健康记录，以辅助实现老药新用，使研究人员能够获得更多数据。

更大的采用和整合电子健康记录与研究协议，可以帮助确定新的用途，现有的药物，使研究人员能够整理数据，关闭标签的使用，例如，并加快批准这些迹象。来更新现有的药物可以节省戏剧性：沙利度胺，最初批准在欧洲在上世纪50年代作为一种镇静药和美国1998治疗麻风病，获得美国FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤2006低于8000万美元。

生物制药业内人士、医生、华尔街分析师，以及FDA人士评论：特朗普的计划听起来像是寻找问题的解决方案。加快强大的新治疗方法的发展是一个值得称赞的目标，但病人接触昂贵的，无效的，并有潜在危险的药物可能是灾难性的。

特朗普的美国优先、小政府、削减预算，到底能有哪些措施、进行到何种程度。对世界医药市场又将产生哪些影响呢？让我们拭目以待------