提案 | 促进临床试验发展，夯实我国医药创新基础

本文来源：搜狐健康 文/冯丹龙委员

　　搜狐健康 文/冯丹龙委员

　　案由：

　　创新驱动发展是国家十三五的核心战略，医药创新不仅可以为经济发展提供长久动力，同时也是解决民生的根本要求。纵观全球，具有生命力和竞争力的医药创新产业一定来自于健康的、良性循环的创新生态系统。

　　在药物开发的基础研究和药物发现、临床前开发、临床试验、注册及上市四个阶段中，临床试验是创新药研发的关键环节，也是创新药研发过程中无法替代的一步，投入时间和资金最多。审评审批加快之后，临床试验的机制和能力问题变得愈发突出，可能会制约在研新药的临床价值和上市速度。加速临床试验的发展，夯实我国医药创新的基础，可以助力我国成为全球医药创新领域的领军者，同时病患亦可早日受益于创新的药物和治疗，增加民众对医疗卫生服务的获得感。

　　案据：

　　临床试验指任何以人类受试者为对象（包括使用人类样本）的有责任的科学探索，是拓展人类医学新知的重要手段。从全球经验来看，临床试验从启动到完成一般需要4-6年，平均成本高达10亿人民币，时间和资金投入占整个新药研发70%左右的比例。目前，临床试验的挑战集中表现在临床试验质量参差、数量偏低（尤其是早期临床数量）以及高水平临床试验机构资源紧张。

　　具体建议:

　　1.充分重视临床试验，推动临床试验理念变革、体系完善和能力提升。

　　建议充分认识临床试验的根本目的和重要性，加强临床试验政策的顶层设计。临床试验能力的提升涉及对试验机构和医生的职责定义、绩效评价、激励机制、能力培养和政策监管等，需要各部委之间（包括卫计委、食药监总局、科技部等）密切配合，协调相关政策的制定和落实。

　　此外，建议对社会民众开展有关临床试验的宣传工作，加强其对临床试验流程、受试者安全和权益保障以及风险管理的了解，帮助患者认识到参加临床试验的益处，从而提升民众的认知度和积极性。

　　2. 明确临床试验是医院的重要职责之一，并改进考核和人事制度以提高医院和医生从事临床试验的积极性

　　建议将参与临床试验的时间和质量纳入对医院的常规考核，同时提升临床试验在医院级别评定中的比重；在此基础上完善临床试验所需的配套服务，如财务管理、数据信息管理、受试者病理检测及分析等。

　　对于医生，医院应明确界定临床试验的合理收入水平，所收取的临床试验服务费专款专用，并与临床试验的工作量和质量挂钩并及时发放，确保执行人员获得合理报酬；同时，强调研究者作为临床试验主要参与方的责任，将参与临床试验的数量和完成质量与医生绩效和职称评定挂钩。

　　3. 有效放开临床试验机构GCP认证，建立多层级的临床试验机构体系，优化临床试验资源配置，同时引入竞争

　　有效放开临床试验机构GCP认证，同时加强过程监管：监管部门应逐步放开对临床机构的GCP认证，允许其它有能力的三级和二级医院开展临床试验，从而充分释放市场中的临床资源。但取消GCP认证可能面临一系列风险和挑战，应加大对违反GCP行为的处罚力度，建立不良行为记录和“黑名单”制度。

　　建立多层级的临床试验机构体系，优化临床试验资源配置，同时引入竞争。建议推动建立多层级的临床试验机构体系，优化资源配置。包括：支持建立一批具有国际水准早期试验能力的临床试验机构，开展高风险的I期临床试验；以研究型医院为中心，下属医联体单位为支撑，中心伦理委员会制度为依托的多中心临床试验联合体，开展大规模II、III和IV期临床试验。此外，希望国家应考虑开放单独的商业化临床机构，进行低风险试验（如生物等效性试验），缓解三甲医院的试验压力。

　　4. 提升伦理能力，设立中心或区域伦理委员会

　　加强伦理能力的建设，试点中心或区域伦理委员会制度，形成多层级伦理委员会体系，以满足不同类型临床试验的伦理审查要求。另外，在GCP认证放开后，可为不具备伦理审查委员会规模和实力的医疗机构提供支持。

　　5. 多种方式提升临床试验参与各方综合能力

　　研究者和申办者临床试验能力的提升需要长期积累。建议政府起到政策引导和搭建平台的作用，建立健全的人才培养理念和体系。可充分利用跨国公司人才和研发活动的溢出效应，通过简化临床试验审批流程，提高审批效率，出台激励措施（例如财税优惠）等方式，鼓励有实力的跨国公司在中国进行早期临床试验，带动国内研究人员能力的提升。针对当前能力差距较大的CRO行业，政府应引导和规范产业的健康有序发展，充分发挥行业协会的作用，制定行业内标准文件，促进CRO行业标准化。同时，针对监查员从业人员专业素养参差不齐的问题，建议探索建立监查员资格认证制度，同时由CRO或行业协会组织定期的业务培训，提高其专业能力。

　　6. 改进临床试验申请审批流程，充分调动临床研究者积极性

　　区分研究者发起的临床试验（IIT）和以注册为目的的由制药企业发起的临床试验(IST):可从法规入手，明确定义研究者发起的临床试验和注册用临床试验，建立起适应特殊性的完整监管体系。比如，研究者发起的临床试验准入机制可以尝试采用备案制；明确该类临床试验的监管方，比如是由食药监总局统一监管，还是尝试放权到地方一级食药监局进行监管等；也应建立起适应研究者发起的临床试验的过程监管体系，有效跟踪记录该类临床试验，保证受试者权益及试验质量。

　　进一步优化以注册为目的的制药企业发起的临床申请的流程。首先，监管流程上应区分临床申请和上市申请的要求，遵循“宽进严出”的原则，在早期临床阶段，应当在满足基本安全的前提下，简化临床申请的数据要求和申请流程。其次，应增加审评灵活度，对临床试验过程中的非重大变更实行备案管理，不要求企业重新提交申请并排队等待审评。第三，建议加大资源投入，缩短审评时间，严格规定审批的完成时限并确保执行。第四，可探索取消部分临床试验的审批，按照风险分级，对风险较低的临床试验（如生物等效性试验）实行备案制管理。

　　冯丹龙委员简介

　　冯丹龙，女，汉族，1959年3月生，安徽巢湖人，爱国将领冯玉祥将军孙女，管理学博士，教授研究员级高级经济师。现任中国人民政治协商会议第十二届全国政协委员，全国政协港澳台侨委员会委员，第四届中国经济社会理事会理事，九三学社第十三届中央委员，中国控烟协会第五届理事会常务理事、辉瑞中国企业事务部总监。

　　冯丹龙博士拥有近三十年著名跨国医药公司工作经历，曾担任人力资源总监、亚太区公共事务总监、企业事务总监等职。工作领域涉及企业管理、产品开发、战略发展计划、战略合作项目、企业社会责任、公共事务及政策等。工作区域覆盖中国、亚洲区和美国。2000年5月，冯丹龙博士作为中国的游说“大使”代表在华投资的美国制药企业在美国国会山发表演讲，力促美国国会批准对中国永久正常贸易关系地位。

　　冯丹龙博士担任众多重要社会职务，历任中国人民政治协商会议大连市第十届/十一届常委、上海市第十三届/十四届人民代表大会代表、中国红十字会第八届理事会理事、中国控烟协会第四届理事会常务理事、上海市归国华侨联合会委员、上海市静安区侨联副主席等。冯丹龙博士在做好企业日常本职工作之外，关注社会热点问题，积极履行政协委员和人大代表职责，为政府谏言献策；结合自己在医药行业的丰富经验，就热点民生问题开展调研并提交多项高质量、有建设性的议案及提案，包括烟草控制、慢病管理、常见癌症筛查、大病患者的特药救助机制、产前遗传病筛查、建立药品上市许可持有人制度、促进创新药物发展、推动加速康复外科理念、医药代表职业化管理等，有效地传递了行业的呼声，以促进公共卫生事业的发展和医药行业的健康发展。

　　多年来，冯丹龙博士坚持不懈地推动烟草控制，呼吁推动立法实现公共场所禁烟，保护公众的健康权益。在2008年提出的“实现无烟世博，加快上海市公共场所控烟立法”议案，引起上海市人大及政府相关部门的高度重视，借助上海世博会的历史契机敦促控烟立法的出台；“无烟世博”理念得到了世界卫生组织的高度认可，为世博会留下了宝贵的文化遗产。

　　2014年冯丹龙博士向全国政协提交“建立药品上市许可等持有人制度的提案”及相关调研报告，呼吁鼓励创新发展，调动药品研发积极性，提高药品质量和疗效，更好地满足人民群众用药需求。该提案得到了国家食品药品监督总局等政府部门的重视，为国家制定药品管理的改革方案以及相关政策提供可参考的依据。在各方的努力下，推动药品上市许可人制度于2015年取得了实质性的进展，全国人大通过了关于授权国务院在部分地方开展药品上市许可持有人制度试点和有关问题的决定，为推进相关改革提供法律依据和支持。

　　冯丹龙博士获得山东大学文学士学位、美国纽约州立大学布法罗商学院工商管理硕士及大连理工大学管理学博士，她是中国改革开放后最早获得MBA的中国学生之一。

欢迎参加药时代主办的活动！