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根据一项英国研究，伴有一种罕见基因突变所致的新生儿糖尿病患者接受磺脲类药物治疗可取得安全、有效的治疗效果且可保持至少10年。
这也是探究磺脲类药物治疗KCNJ11所致永久性新生儿糖尿病有效性的首个大型国际队列研究。这些患者血糖控制良好、生长正常、体重没有增加且没有发生其他严重副作用。这与2型糖尿病患者对磺脲类药物治疗的反应存在显着不同。
KCNJ11基因突变所致的永久性新生儿糖尿病是单基因糖尿病、遗传性糖尿病或青少年发病的成人型糖尿病（MODY）的一种，因常发现于年轻人和/或被误诊为1性或2型糖尿病儿得名。
磺脲类药物剂量不增加，HbA1c保持良好
来自英国埃克塞特大学医学院的研究人员Pamela Bowman表示，KCNJ11基因突变之所以导致永久性新生儿糖尿病与胰岛素无法从β细胞释放相关。以前的小型研究表明，近90%的KCNJ11所致永久性新生儿糖尿病患者在将胰岛素转换为口服磺脲类药物治疗后血糖控制显着改善。
这与2型糖尿病患者的治疗形成鲜明对比，约一半的2型糖尿病患者在服用磺脲类药物5-6年后不再保持良好血糖控制。
为探究磺脲类药物治疗KCNJ11所致永久性新生儿糖尿病患者的长期有效性和安全性，研究人员对55例伴有该疾病且在2007年开始将胰岛素改为磺脲类药物治疗的参与者数据进行了分析。研究人员在中位10.2年的随访中共获得了49例参与者代谢控制、磺脲类药物剂量、不良反应、低血糖、并发症和生长情况数据。
94%的患者在治疗10年后仍保持胰岛素的释放，且血糖控制“良好”。
45/49（92%）的参与者在最近的随访中仅接受磺脲类药物治疗， 4/49（8%）的参与者接受磺脲类药物和每日胰岛素治疗。参与者长期血糖保持良好控制，转换治疗之前、治疗1年及10年时参与者中位HbA1c分为 8.0%（7.3–8.9）、5.9%（5.5–6.2）、6.3%（5.8–7.4）。随访期间参与者磺脲类药物所需剂量下降，治疗1年及10年时的所需剂量分别为 0.36 （0.15–0.54）mg/kg/天和0.24 （0.14–0.35）mg/kg/天（P=0.049）。
磺脲类药物治疗10年后参与者生长率正常，身体治疗指数评估显示参与者体重合理。研究人员同时强调，参与者并未出现严重副作用、严重低血糖和严重大血管并发症且无参与者因不良事件停止磺脲类药物治疗。
共有六例患者发生微血管并发症（主要是视网膜病变），研究人员强调出现微血管并发症的参与者在胰岛素转为磺脲类药物治疗时的中位年龄为22.1岁，而没有出现任何并发症的参与者在胰岛素转为磺脲类药物治疗时的中位年龄为4.3岁。这表明在胰岛素治疗过程中会出现并发症问题。
研究人员总结到，94%的患者10年没有应用胰岛素。这些参与者代谢控制良好且并未增加磺脲类药物应用剂量，期间也没有严重副作用或严重低血糖事件发生。某些并发症的发生可能与转换为磺脲类药物应用之前胰岛素的长期用药相关。
原始出处：
P Bowman, MH Shepherd, et al. Sulphonylureas are a highly effective long-term treatment for KCNJ11 neonatal diabetes: the first 10 year follow-up study of a large international cohort. Diabetic Medicine.8 March 2017.