儿童缺铁性贫血是婴幼儿时期最常见的一种贫血。其发生的根本病因是体内铁缺乏，致使血红蛋白合成减少而发生的一种小细胞低色素性贫血。临床上除可出现贫血外，还可因缺铁而降低许多含铁酶的生物活性，进而影响细胞代谢功能，使机体出现消化道功能紊乱、循环功能障碍、免疫功能低下、精神神经症状以及皮肤黏膜病变等一系列非血液系统的表现。
世界卫生组织（WHO）将铁缺乏列为与死亡有关的十大危险因素之一，估计全世界有40%以上的人口（>20亿人）患缺铁性贫血，即使在发达国家也存在铁缺乏的人群，如孕妇缺铁性贫血发生率发达国家为18%，发展中国家为56%；学龄前儿童缺铁性贫血患病率发达国家为17%，发展中国家为42%；学龄儿童缺铁性贫血患病率发达国家为9%，发展中国家为53%；男性缺铁性贫血患病率发达国家为5%，发展中国家为33%。WHO规定人群贫血是指血红蛋白低于贫血标准的现患率>5%，如人群贫血发生率<15%为低度公共卫生问题，人群贫血发生率15%~40%为中度公共卫生问题，人群贫血发生率>40%为严重公共卫生问题。因此，发展中国家缺铁性贫血是严重的公共卫生问题，妇女和儿童是铁缺乏的高危人群。
缺铁会导致贫血已是众所周知了，然而对贫血以外的一些表现却并不十分了解。 患儿起病大多缓慢，常常在婴儿6个月以后开始发病。最初小婴儿仅是面色显得苍白；而大一点的孩子在活动时易感累，身体没劲。病情继续发展就会出现孩子不活泼、不爱玩，为一点小事哭闹不止，常和小朋友发生冲突的情况，很多孩子在做事情时注意力不能集中，反应较慢及记忆力减退，同时可有食欲不好、消化不良及 腹泻 症状。当出现中重度贫血时，面色苍白会更明显，口唇和眼结膜、指甲、手掌缺乏血色；患儿因免疫力的下降而常常感染细菌和病毒；有些孩子表现出“异食癖”即吃土块、墙皮等不能吃的东西，指甲变得薄而脆，中间凹陷似小勺，更为严重的出现心脏扩大及肝脾肿大。
由于参与人体代谢的很多酶含有铁，所以当人体患缺铁性贫血时，会使体内很多酶的活性降低，导致人体多种代谢紊乱，从而影响了多个器官的功能。如影响消化系统的消化和吸收功能、肌肉运动功能、智力发育障碍和免疫功能下降，婴儿体弱，极易患感染性疾病。尽管胎儿在母体内最后3个月，体内储存了大量的铁，足够婴儿出生后4个月内应用，但婴儿长到6个月时，体内储存铁已经基本用完，如果不注意从辅食中添加含铁量高的食品，弥补奶类食品含铁量的不足，就很容易造成体内铁的缺乏。
研究已证明婴儿期铁缺乏对认知功能和行为发育有较长期、不可逆的损害，可持续至儿童期，且铁剂治疗亦不能完全恢复损害的认知行为。部分家长认为轻度贫血可“食物补充”，对铁缺乏和缺铁性贫血的后果不了解，即使治疗也不能坚持完成疗程。加之目前铁剂品种少、口感差，儿童服用的顺应性低，也是影响治疗效果的原因之一。
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