CAR-T细胞疗法重要突破!FDA授予诺华CTL019首个BLA优先审查资格

来源: 新浪医药/sinayiyao


瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理CAR-T细胞疗法CTL019(tisagenlecleucel-T)治疗复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)儿科患者及年轻成人患者的生物制品许可申请(BLA),同时还授予了优先审查资格,其审查周期将由常规的10个月缩短至6个月


值得一提的是,此次BLA也是诺华提交的有关CAR-T细胞疗法的首个BLA。此前,FDA已授予CTL019治疗复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)的突破性药物资格。


CTL019 BLA的提交以及FDA授予优先审查资格,是基于首个全球性CAR-T临床研究ELIANA的数据。该研究是一项II期研究,所招募的患者来自横跨美国、欧盟、加拿大、澳大利亚、日本的25个治疗中心。数据显示,CTL019输注后3个月,82%(n=41/50)的患者实现完全缓解或伴有不完全血液计数恢复的完全缓解。


该研究中,48%(n=24/50)的患者经历3-4级细胞因子释放综合征(CRS)。CTL019输注患者体内后,这种重编程的细胞被激活并在患者体内增殖,这一过程中可能引发CRS。在发生CRS时,患者通常会经历不同程度的流感样发热、恶心、肌肉疼痛,某些情况下还会出现低血压和呼吸困难。研究中,未发生CRS导致的死亡病例。


诺华计划今年晚些时候向美国和欧盟提交CTL019额外的监管申请文件,包括向FDA提交CTL019治疗复发性/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)成人患者的BLA,以及向欧洲药品管理局(EMA)提交CTL019治疗复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)儿科患者及年轻成人患者和r/r DLBCL成人患者的上市许可申请(MAA)。


与传统的小分子或生物疗法不同,CTL019是专门针对每个病人量身定制。其制备过程包括从患者血液中分离T细胞,然后在实验室内被重编程,之后回输至患者体内,用于对抗表达CD19的癌细胞及其他B细胞。


嵌合抗原受体-T细胞(CAR-T)疗法代表着当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术,在该领域,诺华处于领先地位,其研发管线中有开发用于多种类型癌症的实验性产品,包括白血病、淋巴瘤、间皮瘤和胰腺癌等。


参考:Novartis announces first CAR-T cell therapy BLA for pediatric and young adult patients with r/r B-cell ALL granted FDA Priority Review


编译:newborn

编辑:Kerr、zoe


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