丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）长效凝血因子IX产品Refixia（nonacog beta pegol，N9-GP）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）发布积极意见，推荐批准Refixia用于B型血友病青少年及成人患者的治疗。
具体而言，CHMP推荐批准Refixia作为一种预防性药物和按需治疗药物，用于12岁及以上青少年和成人B型血友病患者，预防和控制出血事件，以及围术期（手术）管理。
Refixia是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX，具有显著延长的半衰期，同时具有显著改善的药代动力学（PK）属性，该药旨在作为一种替代疗法用于B型血有病的治疗。糖基聚乙二醇化是一种有效延长半衰期的技术，在A型血液病及其他治疗领域已被证明安全有效。
CHMP推荐批准Refixia，是基于Paradigm临床项目的数据，该项目涉及115例重度或中重度B型血液病患者。临床数据显示，Refixia用于B型血友病成人、青少年、儿童患者的常规预防性治疗、出血发作控制、围手术期管理均非常有效，同时耐受性、安全性良好。
与标准的凝血因子IX产品相比，Refixia的半衰期延长了5倍之多。在Paradigm临床项目中，尽管Refixia给药的频率较低，但患者血液中Refixia却达到了较高的水平。在III期临床中，每周一次用药40 IU/kg Refixia所维持的因子IX活性水平高于15%，同时将平均年出血率（ABR）降低至1.0，并且表现出预防目标关节出血的潜力。此外，这些患者在整个研究过程中生活质量也得到了显著改善。
诺和诺德执行副总裁及首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示，非常高兴Refixia获得了欧盟CHMP推荐批准的积极意见，这标志着该公司在致力于扩大血液病患者治疗选择方面所取得的一个重要里程碑。该公司相信，Refixia所具有的强大临床证据，将帮助B型血液病患者群体更好地预防出血以及预防关节受损。
B型血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，患者体内先天性缺乏凝血因子IX，导致凝血障碍。据估计，全球范围内大约有2.6万例B型血液病患者。目前，该病的治疗需要反复静脉输注血浆来源的或重组的因子IX，来控制和预防出血发作。
诺和诺德表示，Refixia作为一种新的长效因子IX产品，具有较高的因子IX活性水平、较低的用药频率、同时可减少出血率，该药有望大幅改善B型血液病患者及其家庭成员的生活质量。（新浪医药编译/newborn）