FDA新官未上任，已烧三把火！

2016年FDA只批准了22个新药，包括15个新分子实体和7个新生物制品。这令业内嘘声一片，各种评论猜测见诸媒体、自媒体。进入2017年，特朗普于2017年1月20日就职美国新任总统，入主白宫，之后发布了一系列的政策，往往令世界震撼，也影响到生物技术行业。这些政策包括旅行禁令、对NIH、NSF等科研机构的财政预算大幅度削减，削减幅度高达19%。这些招来了美国乃至世界医药研发行业的反对。2017年4月22日，美国多个城市举行了以科学的名义举办的游行活动，旨在捍卫科学。

令人感到欣慰的是，特朗普做出的一项决定得到了美国乃至世界医药研发界大多数人的肯定和支持，那就是提名Scott Gottlieb先生为下一任美国FDA局长。我们药时代在过去几个月里发表了多篇文章，对这一重大事件进行跟踪报道。

中国俗话说，“新官上任三把火！” 这位FDA新官还没有正式走马上任，但FDA近期的审评审批等活动已经令人感受到了“三把火”的火热。我们现在简单转载汇总一下2017年1月到4月里美国FDA的审评审批结果，希望对中国医药研发界的朋友们有点滴帮助。仁者见仁，智者见智，热烈欢迎朋友们讨论！

今天是个好日子！FDA一举批准了三个新药！

（1）美国FDA今天加速批准了武田（Takeda）集团的子公司ARIAD Pharmaceuticals研发的Alunbrig（brigatinib），用于治疗罹患间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌，且在crizotinib治疗后病情出现进展或不耐受的患者。

（2）诺华迎来喜讯——美国FDA宣布批准其药物Rydapt（midostaurin）上市，与化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病初治患者。值得一提的是，在该适应症上，midostaurin是25年来的首款新药，也是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia，AML）的靶向疗法。

（3）位于马萨诸塞州的Radius Health宣布，美国FDA批准其新药TYMLOS（abaloparatide）注射液上市，治疗患有骨质疏松症风险的绝经后女性，这些女性有很高的骨折风险。作为近15年来美国上市的针对这一患者群体的首款成骨类合成代谢药物，abaloparatide有望给广大的妇女群体带来福音。

今天也是个好日子！FDA批准了两个新药！

（1）美国FDA传来重磅消息——拜耳（Bayer）药物Stivarga（regorafenib）获批扩大适应症，治疗那些已使用过肝癌药物sorafenib进行治疗，但疾病依旧出现进展的肝细胞癌患者。值得一提的是，这是美国FDA在近10年来批准的首款肝癌药物。

（2）美国FDA批准了BioMarin Pharmaceutical公司的Brineura（cerliponase alfa）作为一种特定形式Batten病的治疗方法。Brineura是第一个通过FDA批准的治疗方案，针对晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)，以缓解3岁及以上呈现症状儿科患者行走能力的丧失，CLN2也被称为三肽基肽酶-1（TPP1）缺乏症。

Silvergate Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准XATMEP（甲氨蝶呤）口服溶液上市，这是首个经FDA批准的甲氨蝶呤口服溶液。XATMEP用于治疗儿科患者的急性淋巴细胞性白血病（ALL）和多关节性青少年特发性关节炎（pJIA）。

罗氏（Roche）集团公司基因泰克（Genentech）公司宣布，其药物Lucentis（ranibizumab注射液）已获得了美国FDA的批准，用于治疗所有类型的糖尿病性视网膜病变。值得一提的是，这是目前美国FDA批准的唯一一款能治疗所有类型糖尿病性视网膜病变的药物。

位于圣地亚哥的Neurocrine Biosciences传来喜讯——美国FDA宣布批准Neurocrine的新药INGREZZA（valbenazine）上市，治疗成人迟发性运动障碍（tardive dyskinesia）患者。值得一提的是，这是美国FDA批准的首款治疗成人迟发性运动障碍患者的药物。

美国FDA宣布，批准Gilead的两款抗丙肝药物Sovaldi与Harvoni治疗12到17岁的儿童患者，它们能针对所有六种不同亚型的丙肝。值得一提的是，这是首批治疗儿童与青少年丙肝患者的直接抗病毒疗法（direct-acting antiviral treatments）。

23andMe传来喜讯，FDA批准了由其研发的用于检测10种疾病风险的个人基因组服务遗传健康风险（Genetic Health Risk, GHR）测试进入市场。这是FDA批准的第一款直接针对消费者（DTC）的遗传测试，可以为消费者提供某些疾病的个体遗传倾向，从而帮助他们对生活方式做出选择，或与医疗专业人士进行讨论。

Teva Pharmaceutical Industries宣布，美国FDA已经批准了该公司新药产品AUSTEDO（deutetrabenazine）片剂用于治疗与亨廷顿舞蹈症相关的“舞蹈病症状“（chorea）。AUSTEDOTM是FDA批准的第一个氘代产品，也是获得FDA批准的针对亨廷顿舞蹈病的历史上第二个药物。该产品以前曾由FDA授予孤儿药资格认定。

罗氏集团成员Genentech公司宣布，美国FDA批准OCREVUS（ ocrelizumab）作为首个被批准用于治疗复发性及原发性进展型多发性硬化症的新药。绝大多数的多发性硬化症患者在确诊时都会伴随复发性和原发性进展型硬化症的症状。

美国FDA批准了Dupixent（dupilumab）注射治疗中度至重度湿疹（特应性皮炎，atopic dermatitis）的成年患者。Dupixent适用于经局部治疗仍不能充分控制的湿疹，或那些不适合使用局部治疗的病人；Dupixent可以单独使用或与局部皮质类固醇同时施用。Dupixent是首个获批针对上述适应症的靶向生物药剂。赛诺菲（Sanofi）的全球业务部门Sanofi Genzyme和Regeneron公司将在美国市场化Dupixent。

TESARO迎来重磅喜讯——其PARP抑制剂niraparib （商品名ZEJULA）获得了美国FDA的批准上市，用于复发性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌女性患者的维持治疗。这些患者先前接受过铂类化疗，并出现完全响应或部分响应（complete or partial response）。值得一提的是，niraparib是美国FDA批准的首个无需BRCA突变或其他生物标志物检测，就可用于治疗的PARP抑制剂。

美国FDA宣布，加速批准由德国默克公司与辉瑞共同研发的免疫疗法新药Bavencio（avelumab）上市，治疗罹患转移性梅克尔细胞癌（metastatic Merkel cell carcinoma）的成人与12岁以上儿童，未经先前化疗治疗的患者也同样适用。值得注意的是，avelumab是FDA批准的首个治疗这一疾病的疗法，同时也是第二个得到美国FDA批准的抗PD-L1抗体药物。

中枢神经疾病治疗领域传来重磅喜讯。美国FDA宣布，由Newron Pharmaceuticals研发的帕金森病新药Xadago（safinamide）获批上市，作为levodopa/carbidopa治疗外的附加疗法。值得一提的是，这也是美国在十多年来首个获批用于治疗帕金森病的新化学实体（New Chemical Entity）。

（1）默沙东宣布其著名免疫疗法药物KEYTRUDA已获美国FDA批准，治疗罹患难治性经典型霍奇金淋巴瘤（classical Hodgkin lymphoma），或经三次以上主要疗法后病情出现复发的成人与儿童患者。这也是KEYTRUDA首度获批治疗血液癌症。supplemental Biologics License Application：BLA 125514/S-015。

（2）美国FDA批准了诺华公司新药Kisqali（ribociclib，以前称为LEE011）与芳香酶抑制剂联合作为初始内分泌类治疗方案，用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体-2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者。

施维雅（Servier）、辉瑞（Pfizer）和Cellectis公司联合宣布，美国FDA批准了通用型CAR-T疗法UCART19 IND（Investigational New Drug)资格，可在美国进入临床发展，用于治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病适应症。

雅培（Abbott）公司宣布匹配传感器的FlexAbility消融导管获得美国FDA批准，旨在提高心脏消融手术治疗心房扑动（一类不规则心跳）的多功能性和精确度。经过此次批准，该公司进一步扩大了其电生理学组合，造福那些患有异常心律（心律失常）的患者。

（1）FDA批准了Serenity Pharmaceuticals公司开发的Noctiva，用于治疗夜间多尿（nocturnal polyuria）。值得一提的是，这是首个经美国FDA批准用于治疗该疾病的药物。

（2）ViewRay公司近日宣布，已获得美国FDA批准，向市场推出MRIdian Linac系统。这是该公司开发的基于下一代直线加速器的核磁共振(MRI)导向放疗系统。

（3）FDA批准首款牙科机器人导航系统。

这款名为Yomi的机器人导航系统，用于牙齿的种植手术，是第一款赢得FDA批准的用于此类工作的辅助系统。Yomi来自于一家名为Neocis的私人控股公司，总部位于佛罗里达州迈阿密。Yomi是一个计算机化的导航系统，设计用来帮助外科医生进行手术前和手术中的牙齿种植。该系统通过触觉机器人技术操作，对手术器械进行导航指引。触觉机器人技术可以对钻头的位置、方向和深度提供物理指导，并允许对手术部位可视化操作，并满足手术过程中医生动态改变计划的灵活性。

（1）近日，美国FDA批准了Lexicon Pharmaceutical公司开发的XERMELO™（telotristat ethyl），与生长抑素类似物（SSA）联用，以治疗在接受SSA疗法后病情未得到充分控制的类癌综合征腹泻患者。

（2）近日，美国FDA批准了默沙东新药Odactra用于治疗18岁至65岁之间、由房尘螨（HDM）诱发的鼻炎（过敏性鼻炎）、伴有或不伴有眼部炎症（结膜炎）的患者。

糖尿病患者福音！近日，FDA批准了一款治疗2型糖尿病的新型复方药Qtern，结合饮食运动，用于改善血糖控制，适用人群是针对：既往加用过“达格列汀和/或沙格列汀”药物控制血糖仍不理想的患者。Qtern是美国FDA在2017年批准的首款糖尿病复方药，不过它先前于2016年7月在欧盟已获批上市。

（1）Seventh Sense Biosystems（7SBio）公司宣布，由他们生产的一款叫做“TAP”的新型采血设备获得美国FDA批准。该技术代表着采血行业一个里程碑式的创新。

（2）美国FDA批准了两项与细菌或真菌感染相关的检测手段，将显著提高医护人员选择使用抗生素方案的有效性。

近日，位于美国加利福尼亚州的生物技术公司Cepheid宣布FDA已经批准了公司针对流感病毒和呼吸道合胞病毒的两个分子诊断测试Xpert Xpress Flu和Xpert Xpress Flu/RSV。这是Cepheid公司基于Xpress快速诊断技术的第一批产品，它们可以在30分钟内获得诊断结果。

美国FDA批准Siliq（brodalumab）注射给药，用于治疗中度至重度斑块性银屑病的成人患者。Siliq由位于新泽西州Bridgewater的Valeant Pharmaceuticals公司销售。

美国FDA宣布批准Marathon Pharmaceuticals的Emflaza（deflazacort）上市，治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。这也是首个经FDA批准，用来治疗杜氏肌营养不良症的皮质类固醇药物。

安进（Amgen）公司宣布美国FDA批准其新药产品Parsabiv（etelcalcetide）用于治疗继发性甲状旁腺功能亢进症（HPT），针对那些接受血液透析治疗的成人慢性肾脏疾病（CKD）患者。Parsabiv是12年来首个被批准用于治疗这种疾病的疗法，也是血液透析疗程结束时，由透析医疗护理人员每周三次静脉注射的唯一钙剂。

近日，雅培（Abbott）宣布美国FDA批准磁共振（MR）条件标签，适用于该公司产品Assurity MRI™起搏器和Tendril™MRI起搏导联。如有需要，植入这些低电压装置的患者将具有进行全身磁共振成像（MRI）扫描的安全可能性。经过此次批准，Assurity MRI起搏器现在是世界上最小、待机最长时间的无线MRI兼容起搏器。

近日，罗氏（Roche）宣布，其用于诊断心脏病发作的新型血液测试Elecsys troponin T Gen5 STAT （TnT Gen5 STAT）获得FDA批准上市。这是在美国获批的第一个新一代的基于肌钙蛋白（troponin）的体外测试方法，用于帮助医生更准确的诊断心肌梗死发作的患者。

（1）近日，Synergy Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经批准其新药TRULANCE（plecanatide）用于治疗慢性特发性便秘（Chronic Idiopathic Constipation，CIC） 。这是2017年被美国FDA批准的首款新药。

（2）近日，位于美国亚利桑那州的医疗设备公司CyMedica Orthopedics宣布，FDA批准了其产品e-vive，这是第一个由手机应用程序控制的、数据驱动的肌肉复健疗法和患者参与解决方案，它致力于帮助那些接受了前交叉韧带或全膝关节置换手术的患者在术后进行肌肉强化训练。

取代医生？FDA批准人工智能分析心脏图像。总部位于美国旧金山的Arterys是一家在基于云的医学成像软件行业领先的公司，其致力于通过强大的云计算工具来处理大量的数据以改变现有的诊断流程，帮助医生更快和更准确地决定治疗方案。

信息来源/参考资料：

（1）药明康德公众号（微信号: WuXiAppTecChina）（绝大部分信息的来源。我们谨表诚挚谢意！）

（2）美国FDA官网

（3）知识分子（微信号：The-Intellectual ）

（4）Endpoints（https://endpts.com）

（5）图片取自Endpoints，网络

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点击下方“阅读原文”，欣赏谢雨礼博士的文章《药品监管倒退的忧虑：专家评论特朗普的新FDA局长》