里程碑!明星公司Moderna公布mRNA疫苗第一项人体研究结果

来源: 医药魔方数据/iyiyaomofang

总部位于美国马萨诸塞州剑桥的Moderna Therapeutic是2011年成立的一家初创公司,成立后一直默默无闻,但2015年1月忽然宣布成功拿到制药巨头阿斯利康4.2亿美元的投资,创下生物技术公司融资记录。在此之后,默沙东、Alexion、Vertex等知名生物制药巨头纷找上门来,Moderna的账上资金迅速超过10亿美元,成为生物制药行业最具明星光环、风险资金支持最大的私有公司(见:从Genentech到Moderna,看美国生物技术的四十年传承 | 疑夕)。


Moderna基于信使RNA技术平台开发了一系列预防性疫苗和治疗性生物药物,但产品管线一直在2017年初的JP摩根大会上才公开亮相,共包括12个mRNA项目,具体介绍可见:传奇公司Moderna终揭神秘面纱,pipeline惊艳亮相


mRNA公司12个mRNA项目及研发阶段


4月27日,高贵又神秘的Moderna公布了其中一个产品mRNA-1440一项正在进行的I期研究的中期结果。这项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增研究在201例健康受试者中考察了预防甲型H10N8流感病毒感染的免疫原性和安全性。H10N8是甲型流感病毒的一个亚型,目前尚无针对此型流感病毒的疫苗批准上市。

 

在100μg剂量组的队列中,31例受试者(23例给予mRNA-1440,8例给予安慰剂)分别在第1,22天完成两次肌内注射。第43天时,采用血凝抑制实验(HAI)和微量中和实验(MN)检测发现给药组的免疫保护率分别为100%(n=23)和87%(n=20),安慰剂组为0%。

 

研究中最常见的不良反应包括注射部位疼痛、肌肉疼痛、头痛、疲劳、类感冒症状,大多为轻至中度。其中有3例(13%)受试者发生的4例不良事件被定义为严重不良事件,包括注射部位反应和常见的类感冒症状。这些不良事件均在预期之中而且可控可逆。

 

总体来看,mRNA-1440可诱导产生较高的免疫应答,且安全性和耐受性良好。该研究结果4月27日发表于Cell出版社旗下的Molecular Therapy杂志,既是Moderna公司基于mRNA技术平台所开发的革命性治疗药物的第一个人体概念性验证(proof-of-concept)数据,也是首次公开发表的可证明预防性mRNA疫苗能在人体中诱导产生较强免疫保护效力的数据。

 

这篇文章还提供了mRNA-1440以及用于预防H7N9流感的第2代mRNA疫苗mRNA-1851在小鼠、雪貂和非人灵长类动物模型中的临床前数据,说明Moderna公司的mRNA 技术平台相关产品的疗效不受物种的影响。



Moderna首席科学官Tal Zaks表示:“我们对上述数据感到很兴奋,因为这个研究提供了早期证据,证明mRNA疫苗诱导人体细胞表达病毒抗原蛋白并产生高水平免疫保护这一技术是安全有效的,也为我们的mRNA技术平台进行了关键验证,这将激励我们将更复杂的癌症疫苗以及其他治疗性mRNA产品更快推向临床”


Moderna公司CEO Stéphane Bancel表示:“这个研究结果是Moderna公司的关键里程碑事件,我们会继续推进mRNA疫苗和其他治疗产品的临床开发工作,希望这一技术能够为那些医疗需求未得到满足的患者带来临床治疗的巨大获益。更重要的是,这个研究结果体现mRNA科学技术的不断进步,我们将会继续探索这一新兴疗法的各种可能性”。


Moderna公司正在进行4项mRNA疫苗和1项mRNA治疗药物的I期研究,截至目前共入组了450例健康受试者。其他7项与阿斯利康、默沙东、Alexion、Vertex等公司合作开发的项目正在积极推向临床。



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