制药巨头辉瑞公司最近宣布与美国湾区生物技术公司Sangamo达成了一项总价值最高达5亿4千5百万美元的合作协议用于共同开发后者用于治疗A型血友病的基因疗法SB-525。
按照协议，辉瑞公司将先向Sangamo支付7000万美元预付款，而Sangamo将利用这笔资金完成SB-525的临床I/II期研究以及一些生产管理方面工作。此后，辉瑞公司将全权负责后续的临床研究、生产、商业化工作以及与其有关的其他产品开发。作为回报，Sangamo公司将获得最高达4亿7千5百万美元的里程碑奖金，其中3亿美元为SB-525顺利商业化的里程碑奖金，另有1亿7千5百万美元为开发其他A型血友病基因疗法的里程碑奖金。此外，Sangamo还将可以获得SB-525上市后的销售分成。未来，Sangamo公司还将继续与辉瑞公司在病毒载体为基础的基因疗法开发方面展开合作。受此影响，Sangamo公司股价由4.4美元飙升至6.42美元。
辉瑞公司负责全球研发的主管Mikael Dolsten表示，辉瑞公司在过去几年中在基因疗法领域投入了大量财力并建立起了行业领先的重组腺病毒载体平台。辉瑞公司认为SB-525有潜力成为治疗A型血友病的领先疗法。Sangamo公司CEO Sandy Macrae表示公司希望借助辉瑞公司在该领域丰富经验来帮助SB-525顺利完成临床研究。
SB-525是一种重组腺病毒载体基因疗法，这种疗法将凝血因子VKKK基因输送到患者的肝脏细胞，按照研究人员设想，这种疗法能够帮助提升患者血液中凝血因子水平。
有分析人士表示，这一协议有助于辉瑞公司在血友病疾病领域追赶BioMarin。BioMarin公司最近刚刚公布了在A型血友病领域的研究结果并正在全力推动其产品BMN270进入临床IIb期研究。
此前，辉瑞公司还与美国费城的Spark Therapeutics签订合作协议，共同开发后者用于治疗B型血友病疗法SPK-9001。今年三月份Spark Therapeutics宣布SPK-9001获得了欧盟EMA下属的PRIME项目支持。此外，该疗法还分别在2015年9月和2016年7月获得FDA授予的孤儿药和突破性疗法认证。
然而也有分析人士认为，血友病基因疗法的上市并不表明医药公司会获得阶段成功。市场对该药物的接受程度是该领域中各大医药公司要考虑的重要原因。以UniQure公司的Glybera为例，该疗法是世界上首个基因疗法，但是因为需求较少的原因，UniQure上月刚刚宣布将把治疗价格高达100万美元的Glybera退出欧洲市场。（来源：生物谷）