近年来，儿童用药短缺受到社会的极大关注。为解决这一问题，2015年以来，相关鼓励政策频繁发布，儿童用药专业化发展已成必然趋势。国家药品审评中心（CDE）对市场短缺儿童药给予优先审评审批资格，截至目前，已有24个儿童用药被纳入优先审评目录。
其中，全球首个用于治疗全身型幼年特发性关节炎(sJIA)的托珠单抗注射液已于2016年10月获批上市；全球唯一用于治疗罕见病C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊已于2016年11月获批上市。
量身定制势在必行
据我国第六次人口普查统计，0-14岁人口占总人口的16.6%，为2.3亿。据预测，我国全面“二孩”政策实施以后，中国每年新生儿数量将达2000万左右，2016年将比2015年增加约340万人。而这段时间出生的新生儿将成为未来10-15年儿童用药市场的需求主体。
2016年9月，首届儿童安全用药传播与发展大会上发布了《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》。《白皮书》显示，中国儿童药物不良反应率是成人的2倍，新生儿更是达到4倍，而我国儿童专属药品却不足2%，儿科医生缺口20万。
数据显示，目前我国儿童患病人数占患病总人数的19.3%，在现有的3500多种药品中，专供儿童使用的只有60多种，约占整个药物制剂品种的1.7%。95%以上的药品没有儿童用药安全包装，不配备专用量器；全国6000多家药厂中，专门生产儿童用药的仅10余家，有儿童药生产部门的企业也仅30多家。
除种类紧缺之外，儿童用药的剂型和规格也较少。儿童常用处方药中，使用最多的3种剂型为注射剂、片剂和口服溶液剂，适宜儿童的剂型，如粉末吸入剂、栓剂、糖浆剂、滴剂、气雾剂，品种极为有限。由于适宜儿童的品种、规格、剂型缺乏，造成儿童用药大多以成人药品分剂量或不得不超说明书使用，这为儿童用药安全带来了不小隐患。
政策红利持续释放
2015年2月，国务院办公厅出台《关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见》，明确提出妇儿药物直接挂网采购，目前已有多个省跟进。也有专家指出，可参考《WHO儿童基本药物标准清单》，建立中国的“儿童基本用药目录”，对不同药物不同剂型规格适用于不同年龄段的儿童做出清晰划分。
2016年5月，国卫办等部门发布《首批鼓励研发申报儿童药品清单》，以进一步做好保障儿童用药工作，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，鼓励研发国内缺乏的儿童用药剂型和规格。今年5月，又发布了《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》。
2016年11月，国家药品审评中心发布《成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则》（征求意见稿），其目的是鼓励研制儿科用药，突破儿童用药难以获得临床数据的难点。
2017年1月，国务院办公厅发布了《关于进一步改革完善药品生产流通使用政策的若干意见》（以下简称《意见》）。在优化药品审评审批程序方面，《意见》明确指出，对临床急需的新药和短缺药品加快审评审批，新药审评要突出临床价值，仿制药审评严格按照与原研药质量和疗效一致的原则进行。同时借鉴国际先进经验，探索按罕见病、儿童、老年人、急（抢）救用药及中医药等分类审评审批方式。而对防治重大疾病所需专利药品，强调必要时可依法实施强制许可。
2017年2月，人社部公布新版国家医保药品目录，其中儿童用药数量的增加彰显了新版目录对薄弱环节的重视。新版医保药品目录新增91个儿童药品种，目录中明确适用于儿童的药品或剂型达540个，加大了儿童用药保障力度。
预计2020年均增14.4%
据样本医院数据统计，2015年国内样本医院儿童用药市场规模为205.3亿元，医保目录儿童用药市场规模为125.5亿元，占全国儿童用药市场的61.14%。2016年样本医院医保目录儿童用药规模达137.2亿元，增长率为9.3%，高于整体儿童用药市场增长率。据专业人士预测，2020年中国儿童用药市场规模将突破1300亿元，年均增长14.4%。
畅销品种TOP 5
2016年，国内儿童用药市场排名前5位产品分别是：葵花药业的小儿肺热咳喘口服液占5.68%；江中药业的健胃消食片占5.63%；山东达因海洋生物制药的维生素AD滴剂/胶囊占4.37%；济川制药的小儿豉翘清热颗粒占2.28%；韩美药品株式会社的桔草杆菌二联活菌颗粒占2.64%。
2016年，医保儿童用药排名前5位分别是：葵花药业的小儿肺热咳喘口服液占8.82%；济川制药的小儿豉翘清热颗粒占5.38%；默沙东制药的孟鲁司特咀嚼片占5.20%；山东泰邦生物的静注人免疫球蛋白（PH4)占4.41%；美国安士制药的小儿碳酸钙D3颗粒占3.23%。
三大类儿童处方药国产为主
数据显示，儿童处方药最大的三类分别是抗感染用药、呼吸系统用药以及消化和胃肠用药，总体上以国产药物为主。儿童呼吸系统疾病患病率高居榜首，其中以感冒发烧、咳嗽、支气管炎、哮喘、肺炎等疾病最为常见。位列第二的常见疾病类型是儿童消化系统疾病，最常见的疾病种类主要包括消化不良、儿童腹泻、肠胃炎等。这两类是儿童常见病用药的主要构成部分。
纳入优先审评品种
目前CDE已发布18批拟纳入优先审评注册申请目录，有24个儿童用药被纳入优先审评目录。
2015年涉及1批，第一批产品共5个，分别是：氯法拉滨注射液、左乙拉西坦口服溶液、盐酸克林霉素棕榈酸酯颗粒、盐酸普萘洛尔口服溶液、儿童用法罗培南钠干糖浆。
2016年共涉及7批，其中：第一批涉及儿童产品4个，分别是氯法拉滨及氯法拉滨注射液、枸橼酸咖啡因注射液、盐酸普萘洛尔口服溶液、儿童用法罗培南钠；第五批涉及儿童产品3个，分别是盐酸右美托咪定鼻喷剂、盐酸托莫西汀口服溶液、麦格司他胶囊；第九批涉及儿童产品2个，分别是甘精胰岛素注射液、托珠单抗注射液；第十批涉及儿童产品4个，分别是左乙拉西坦及左乙拉西坦注射液、注射用米法莫肽钠脂质体、沙美特罗替卡松粉吸入剂；第十一批涉及儿童产品1个，即小儿麻龙止咳平喘颗粒；第十二批涉及儿童产品1个，即口服五价重配轮状病毒减毒活疫苗（Vero细胞）；第十三批涉及儿童产品3个，分别是重组人血小板生成素注射液、度拉糖肽注射液、盐酸利多卡因粉末无针经皮注射给药系统；第十四批涉及儿童产品2个，分别是小儿法罗培南钠颗粒、注射用拉布立海。
近期上市品种
近期获批的儿童药主要产品有，托珠单抗注射液新适应症全身型幼年特发性关节炎(sJIA)于2016年10月获批；麦格司他胶囊已于2016年11月获批上市。
托珠单抗是一种抗白介素-6 受体的人单克隆抗体，是全球首个针对 IL-6 受体的人源化单克隆抗体，2013 年底正式在我国上市，主要用于类风湿关节炎的治疗。
2010年，托珠单抗被美国FDA批准用于治疗sJIA，是全球首个获批的活动性sJIA治疗药物。sJIA是一种罕见的、可能危及生命的、会导致全身性严重炎症的在儿童中发病的疾病。sJIA与其他类型幼年特发性关节炎（JIA）的区别在于其全身性的炎症特征突出。
2016年7月，CDE公布罗氏的托珠单抗sJIA适应症的申请拟纳入优先审评；2016年10月，托珠单抗注射液获批上市，商品名为“雅美罗”，剂型为注射液，规格有3个，分别为80mg/4ml、200mg/10ml、400mg/20ml。
麦格司他胶囊是葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂。C型尼曼匹克病是一种罕见的常染色体隐性遗传的溶酶体贮积症，主要发病时期为晚婴期和少年期，以神经系统的症状为主要表现，包括垂直性核上性凝视麻痹、小脑性共济失调、发音困难等症状。这些症状的进展严重影响患儿的生长发育和成长，且症状恶化速度快。
该产品于2006年被欧洲药监局认定为治疗C型尼曼匹克病的孤儿药，2009年获准用于治疗成年及青少年C型尼曼匹克病患者的进行性神经症状，随后，本品相继在澳大利亚、加拿大、瑞士、日本等30多个国家获准用于治疗C型尼曼匹克病。该产品为目前全球唯一批准治疗C型尼曼匹克病的药物。
2016年6月，爱可泰隆公司的麦格司他胶囊拟纳入国内优先审评申请；2016年11月，麦格司他胶囊获批上市，商品名为“泽维可”，剂型为胶囊剂，规格为100mg。麦格司他胶囊的上市，为我国罕见疾病C型尼曼匹克病患者提供了第一个有效的治疗药物。
■编辑 封翠芸
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