前 言
2017年4月1日至5日，AACR（美国癌症研究学会）2017年年会在美国华盛顿特区隆重举办，众多重磅研究结果在期间被披露。
明天，2017年6月2日开始，一年一度的ASCO（美国临床肿瘤学会）年会将在美国芝加哥市盛大举办。年会汇集了来自全球各地的数万名肿瘤专业人士，他们将在现场讨论世界上最先进的治疗方式，不乏深入的科学争论。
2017年5月17日，ASCO年会官网公布了会议摘要，吸引了全球行业人士的关注。每个人都有自己特别关注的ASCO焦点、热点。 Loncar癌症免疫治疗ETF的创始人、独立投资者Brad Loncar先生已经为此准备了一年，列出的热点清单非常长。我们一起来看看他的清单，这对参加ASCO盛会的朋友们应该有不小的帮助。
IDO 抑制剂
目前已有1000个基于PD-1/PD-L1的组合试验持续进行中，但到目前为止，似乎只有CTLA-4已经接近成为成功的+1。 IDO会成功吗？
令人惊讶的是，Incyte的IDO项目的估值在100-150亿美金的范围内。 高峰销售额估计高达40亿美金。 但是我们看到有很少的数据来支持这一点。 这是不合理的繁荣还是基于现实的实力彰显呢？
Incyte与默沙东公司的非小细胞肺癌研究摘要看起来令人鼓舞，但是我们需要看到更长的时间、反应的耐久程度以及PFS的出现情况。
2017年年底之前，Incyte将与默沙东合作开展5项关键性研究，与BMS开展至少1项关键性研究，因此我们需要查看更多数据以评估Incyte目前的股票价值以及这些试验和这个IDO项目的潜在成功率。
NewLink本质上是一个纯粹的IDO公司，有三个IDO资产，却只有约5亿美元的估值。
虽然有许多原因（领先多年、更多的试验、更好的合作伙伴、更多的信誉等），Incyte值得拥有高得多的估值，但是至于高达20-30倍吗？
NewLink和罗氏的IDO / PD-L1摘要看起来并不HOT。 为什么？ 患者人群不对、数据太早期、治疗癌症类型、IDO不是很棒吗？
我认为Incyte被高估了，或者NewLink被低估了。 我不完全确定是哪一个，也许是两者都有一点。 如果IDO通路真的有效，我很难相信一个价值100亿元+，另一个只有5亿美元。
Incyte和默沙东的关键黑色素瘤结果将成为明年的一个巨大事件。
一般来说，我对IDO持积极的看法，因为我不认为这些公司是以猜测为基础开始所有这些关键性的试验。 但是，革命尚未成功，同志们仍需努力。
CAR-T
CAR-T去年起起伏伏，但很可能会在两个适应症方面获得批准。 诺华在儿科ALL和KITE在侵略性NHL（DLBCL）。 这意义非常重大！
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我们知道由于CD19靶点是低垂的果实，容易命中，因而CAR-T可以在这些类型的白血病和淋巴瘤中起作用。
人们寻找的CAR-T的下一个进展：是否可以攻击更多的癌症靶点和癌症类型。
多发性骨髓瘤中的BCMA（B细胞成熟抗原）成为下一次成功受到高度的期待。 这是否有十足的把握呢？
2016年11月，Bluebird在BCMA CAR-T方面有非常令人鼓舞的数据，（Bluebird公布了其针对治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的bb2121的临床1期试验中期数据 ，显示了这个以BCMA为靶点的CAR-T疗法新产品的良好应用前景。尤其令人高兴的是，在整个临床试验中，没有出现剂量限制性毒性，也没有非常严重的细胞因子风暴和神经毒性发生。该项结果在诺华与Juno这两大CAR-T疗法巨头纷纷受挫之际，给CAR-T治疗领域带来新希望。），但只有少数患者，数据非常初期。 ASCO期间展示的基于更多的患者和更长的随访的数据又将如何呢？
一家中国公司也将展示他们的BCMA CAR-T数据。
Durable remissions with BCMA-specific chimeric antigen receptor (CAR)-modified T cells in patients with refractory/relapsed multiple myeloma
在成年急性淋巴细胞性白血病 （ALL）中，JUNO由于毒性和病人死亡而必须在去年停止临床试验。 KITE将在ASCO中展示最新的成人ALL临床数据。 JUNO和KITE都使用CD28共刺激域（有些人将JUNO的临床试验事故归咎于CD28）。
KITE的成人ALL数据是否比JUNO的看上去更安全或更好呢？ 对于成人ALL，我们是否获知用CAR-T治疗癌症太难了，还是JUNO有特别的问题呢？
我认为细胞疗法一般是一个冉冉升起的明星和一个非常有趣的故事。 但是随着时间的流逝，我们会看到很多起伏曲折。
PD-1/PD-L1
默沙东的Keytruda显示膀胱癌方面的生存优势，罗氏的Tecentriq失利了。 到目前为止，我们假设PD-1/PD-L1都基本相同。
即使是BMS的新任研发负责人在他们最近一次盈利电话会议中表示，他不认为这些药物之间差异很大。 但这是在Tecentriq失利之前。
为什么Tecentriq失利而Keytruda成功呢？ 是否因为（1）默沙东的临床试验设计更佳；或（2）因为PD-1/PD-L1是真正不同的，Keytruda更好（或Tecentriq较差）？
如果是因为Keytruda比别的同类药物更好（或者Tecentriq较差），那么这将对该领域意义重大。
Keytruda中国临床试验招募患者 | 晚期肝癌
没有具体的摘要可以查看来寻找这方面的答案，但是一般来说，如果存在PD-L1/PD-L1的差异，我非常有兴趣更多了解这些差异。 我们将仔细观察所有PD-L1/PD-L1试验中的数据差异，这将是与会者的讨论话题。
此外，Tecentriq在膀胱癌方面的III期临床试验失败，FDA将如何处理呢了？撤回之前的加速批准？罗氏对在这样一个重要领域中拥有一个较差资产是否感到紧张呢？
CRISPR
2017年5月31日，在《自然》子刊《Nature Methods》上发表的一篇只有1页出头的论文却发现，在小鼠的体内实验中，CRISPR技术会引入数百种意料外的基因突变。这则爆炸性的研究迅速成为了生物圈关注的热点。
所以我们药时代决定在原文的基础上再添加一个新热点，那就是讨论关于CRISPR的这一重要发现、它的影响和可能的对策。
医药研发不易，
让我们一起珍惜每一个演讲带给我们的信息！
我们将继续关注ASCO2017年会，
及时报道！
欢迎朋友们关注！
参考资料：
* Prepping for ASCO? Investor Brad Loncar offers his own breakdown of what to watch for
* ASCO官网
* Bluebird公司anti-BCMA CAR-T临床数据喜人，一扫CAR-T“死亡风暴”阴霾
* 药时代已发布的文章
药时代，新时代！我们共创精彩的未来！