来自诺华的全球首个CAR-T治疗面临的障碍不仅仅是美国FDA的审核，还有定价和患者购买渠道。这种新型的一次性治疗药物很有可能价格不菲，因此目前诺华正积极地开展该药物的定价策略和付款方式等工作。
▲诺华全球药物开发负责人兼首席医学官Vas Narasimhan博士（图片来源：彭博社）
诺华首席研发官纳拉辛汉告诉彭博社称，“诺华CTL019正在接受FDA的审查，提交的适应症是治疗儿童和年轻成人复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。在审核期间，公司将以干细胞移植作为定价的基准，并结合支付/成交率，以便促进药物最终能够付款，促进更多的患者获得该药物”。
CAR-T全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，它通过基因转导的方法转染患者的T细胞，使其表达嵌合抗原受体(CAR)，是极具治愈潜力的一种个体化治疗方法。与基因疗法一样，由于具有一次性治疗的特性，该类药物有望成为世界上最昂贵的药物之一。诺华公司正与KITE制药展开激烈该领域的竞争，其他药企的CAR-T产品也紧随其后。
今年早些时候，英国的NICE成本监管部门对该药物的价格进行了测算，假设患者可以通过服用该药物延长10质量/调整生命年的生存期，那么CAR-T药物的价格将可能达到649,000美元。对此，诺华发言人评论称：“这个结论还为时过早，价格问题我们将在审批通过后公布。”
当被要求确认纳拉辛汉对定价和付款策略的消息时，诺华发言人重申，“现在评论定价太早”。干细胞移植和后续治疗费用超过约80万。
根据其网站上的生产线来看，诺华公司计划今年提交弥漫性大B细胞淋巴瘤的申请。本周三，诺华发布了中期调查结果，该药物在45％的复发/缓解型弥漫性大B细胞淋巴瘤的患者中显示了3个月总反应率。药物试验达到了其主要终点。
今年四月份的一份世界最昂贵的药物排名中，uniQure制药基因治疗药物Glybera荣登榜首，售价为120万美元，但最终该药物因需求低迷而最终遭公司放弃。最近推出高价药物包括百健艾迪公司脊髓性肌萎缩药物Spinraza（第一年750,000美元和以后几年每年375,000美元）以及BioMarin公司治疗CLN2的药物Brineura（售价702,000美元）。
在突破性的CAR-T领域，诺华公司正与KITE制药、JUNO和其他药企展开激烈竞争。FDA在去年11月29日接受了KITE的axicabtagene ciloleucel的审核申请，该药物可用于难治性非霍奇金淋巴瘤的治疗。有分析师认为，KITE旗下的KTE-C19将会成为2017年排名前10位的药物。
图文参考：
How will Novartis price its groundbreaking CAR-T med? R&D exec offers some clues , from Fiercebiotech
编译：范东东
编辑：Kerr、zoe
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