（作者：yuzhiyong 来源：生物谷）
随着名为JULIET的二期临床试验结果的公布，诺华正着手为其CAR-T疗法制定付款策略，而“按疗效付款”的方式也在考虑范围。
JULIET试验主要验证诺华CAR-T疗法CTL019的有效性和安全性，共招募51名复发或难治性弥漫型大B细胞淋巴瘤患者(relapsed or refractory Diffuse Large B-Cell Lymphoma，DLBCL)。实验过程中，45%的患者对治疗产生响应，其中37%的患者对治疗完全响应，经过三个月的治疗，肿瘤完全消失。但CTL019的副作用同样不可忽视，57%患者发生了细胞因子释放综合症，其中26%达到三级或者四级。幸运的是，没有病人因此死亡。除了严重的副作用，阻碍CTL019推广的最大障碍，可能是其高昂的费用，整个治疗费用最高可达80万美元。如此高昂的费用，以及治疗效果的不确定性，使很多患者望而却步。
基于上述原因，诺华考虑对其CAR-T疗法采用“按疗效付款”的策略。诺华药物开发部总裁Vas Narasimhan表示，诺华对CTL019的定价策略正在制定当中，公司对此持开放的态度，目前多种付费方式都在考虑当中。
约克大学健康经济学的专家表示，对于CAR-T疗法的费用，采用“按疗效付款”或者在患者有生之年采取“月结付费”的方式，可以使患者得以承受如此高昂的费用。
不过，无论最终采用哪种付款方式，对于CAR-T这样最前沿的疗法而言，诺华都将面对一定的风险，不过也给Kite等竞争者提供了借鉴。
原文出处：Novartis considers “pay-for-performance” for CAR-T
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