由于药物治疗后增加了患者的存活率，如何评价未来的非医疗成本以及以病人为中心的研究方法值得深入研究。
“药品的价值”这一问题，不仅关系到药品的治疗效果，还涉及到药品的定价、性价比和货币价值等问题。这也是2017年国际药物经济学与结果研究大会的重要议题之一。本文将从不同利益相关者的角度来探讨“药品价值”。
由于本次会议在美国波士顿召开，因此，较多观点是代表美国的看法且更符合美国国情。近年来，美国启动了“价值评价体系框架”的研究。因为美国的卫生保健系统已走向以价值为驱动(value-driven)的方向，聚焦在以健康结果为基础的，包括以患者价值为基础的评价各种治疗方法的选择。因此，需要有一个透明的、高质量的、无偏倚的价值评价框架，需要一个吸收不同利益相关集团意见的决策过程，以确定主要的研究方法为卫生保健资源的配置做出决策。
为此，国际药物经济学与结果研究组织（ISPOR)组织了一个特别工作组，对此进行成果和进展的研究，并发布了白皮书。
美国价值评估框架的建立有一个发展过程。
首先，在去年9～10月，ISPOR在美国华盛顿举办了价值评估框架的利益相关者和思想领袖会议，并成立了特别工作组(Special Task Force，简称STF)，对价值评估框架的定义和应用进行描述，并撰写政策白皮书。
会议建议有必要在卫生保健领域中转向以价值为基础的定价，不仅对患者的临床决策有作用，而且是建立临床指南和价格制定以及以价值为基础的支付模式的基础，以促进高品质驱动的医疗保健系统的建立。公正的价值评估框架将侧重于健康结果治疗方案与其他潜在的治疗方案的比较，给病人带来的价值。
目前，美国已有五个组织建立了其主要的价值框架体系，因此，需要回顾和综合不同的价值框架结构。这五个组织分别是临床和经济评论研究所（ICER）、美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心、美国临床肿瘤协会（ASCO）、美国国家综合中心网络（NCCN）和美国心脏病学和心脏协会。ICER传统地应用成本效果分析，收集的指标包括对卫生保健部门的影响，着重了解健康结果、医疗成本；对非卫生保健部门的影响，包括患者的时间成本、未支付的家属照护者的时间成本、交通费用；对社会的影响，包括对生产、消费、社会服务、教育、住房、环境、立法及其它方面影响。
后四个医疗服务组织的价值框架均集中在具体疾病方面。如ASCO的价值框架中，采用评分法对肿瘤晚期病人的状况进行评分：如临床方面的指标为0~100分值（包括死亡、总存活时间OS、疾病的进展）；药品毒性方面分为1~2级和3~4级，为0~20分值。此外，还有很多加分项目，如能否延长生命周期曲线的尾部时间，可加0~20分；有无姑息疗法、有无治疗间期以及生活质量因素，均可增加0~10分值；净健康效益可加0~170分。此外，还要考虑成本因素等。
美国也参考了欧洲卫生技术评估指南, 如Eunetha Core Model。这些框架在方法学上有很大不同，这些不一致的方法可能导致不同的治疗评价结果的差异。因此，需要建立一套标准的、强大的、透明的且在方法学上可靠的，并涉及到所有关键的利益相关者的意见去指导价值评估框架的发展，为卫生保健做出决策。
其实，欧洲很多国家已经应用不同类型的价值评价来做决策，也曾考虑如何进行价值评价的方法学问题。所以，美国需要考虑欧洲所采用的哪些方法是值得采纳并改进的。同样，美国不同机构的价值评价框架也有很大的不同，尽管在医生与患者共同做出临床决策方面具有共性，但在利用成本效用分析方面考虑的因素并不完全相同。
不同利益相关者对特别工作组撰写的价值框架初稿意见不同。如美国药物研究和制造商协会（PhRMA）支持高质量的和以病人为中心的价值评价体系，且希望美国将来建立以价值为驱动的卫生保健体系。患者群体组织的观点则认为，应先考虑以患者为中心的价值模型的规定和病人直接提出的意见。此外，还要考虑到治疗方法对患者短期和长期的经济影响，要保证评价过程的透明性，患者之间也可建立以网络为基础的交流平台。而支付方（医疗保险组织）认为，成本和效益的平衡是合理的。一个透明的、可应用的经济学模型是改进效用和建立相关价值框架的关键。很多患者组织和支付方提出的各种因素值得考虑，譬如如何发展由患者和医疗服务者共同做出临床决策、评价不同价值因素的优缺点以及如何收集以患者为中心的资料、从随机对照试验到真实世界的研究的不确定性等。美国临床肿瘤协会的价值框架则认为，应将临床效益整合到净效益的测量，通过多标准决策的分析方法(MCDA) 为患者遴选适宜的肿瘤药物。美国心脏病学和心脏协会(ACC)提出需要有高质量的以价值为基础的卫生经济学研究。
总之，需要对“价值”(value)有一个明确的定义，预算影响分析是价值的一种测量方法。另外， 由于药物治疗后增加了患者的存活率， 如何评价未来的非医疗成本以及以病人为中心的研究方法值得深入研究。
药品的另一个价值是观察它的QALY（质量调整生命年）值。目前国际上判别QALY阈值大约有以下四种方法：
1.通常用的世界卫生组织提出的QALY值应该在1~3个人均GDP范围以内。如果一个新药的QALY值在1个人均GDP以下，具有明显的成本效果。如果一个QALY值在1~3个人均GDP范围内，也可以接受。若一个QALY值大于3个人均GDP，该药就会被拒绝纳入保险报销范围以内。这是阈值反映了社会的意愿支付水平；
2.个人的意愿支付。一般为一个人的2倍年收入（工资）；
3.用反映卫生系统的机会成本，如在英国和一些拉丁美洲国家，确定为1倍的人均GDP：
4.用增量成本效果比值（ICER）来表示。如美国根据不同疾病的最高ICER的绝对值，每个QALY可以在10万~15万美元范围内。
在新药的定价方面，可以采用HTA为基础的多目标决策定价，它是一种综合卫生技术评估结果的定价。当然，也可以根据增量成本效果比值来定价（成本/ QALY），还可根据英国NICE组织的生命终末期的原则来确定药品价格，可分为能延长生命3个月或以上的，或能延长期望寿命2年或以下的，即使有较高的ICER值也可被接受。许多治疗罕见病的孤儿药的QALY阈值便是以此为考虑的。
药品的价值一般采用广义的价值框架来表示，包含两个方面：一是药品的成本（费用），二是临床的结果。Garrison和Neumman曾提出药品的广义价值包括8个方面的具体内容：公平性、已知的价值、对未来希望的价值、科学的溢价、对医疗保险带来的效益药物的剂量和疗程、与现实采用其他不同治疗方法比较的价值以及对其他方面带来的影响。
从上述内容来看，价值框架应先以“患者为中心”，凡是影响到患者或是非患者的福利因素均应考虑，如治疗效益和危害，患者情感上对治疗后生活的满意度，对社会成员带来的影响，从全社会公共政策和政府角度要关心项目的外延效益影响，对政策和医疗决策者带来的效益和危害、社会公平性等。
价值框架的应用对全社会来讲，是决定对总预算配置的影响；对卫生系统，则是决定于资源的配置决策；对医疗服务提供者来讲，有利于指导临床实践，制定临床指南和决策共享；对广大人群来讲，可以比较不同医保项目的效益；对患者而言，应支持价值的概念，并使决策共享。
ISPOR的“价值框架”特别工作组的专家们已撰写了一份建议书，主要内容有：
（1）首先要建立成本效果分析方法，价值的评价框架着重在卫生系统的资源配置决策上应当考虑健康结果的获得，通过QALY值来测量，但也要看清它的局限性；
（2）阐明价值观点的重要性和价值决策的内容；
（3）保险部门要应用传统的成本效果分析和补偿的决策；
（4）进一步细化QALY研究，支持将来发展一个更加综合的成本效果分析方法，增加保险的价值，真正的选项价值和科学溢价。最后可以提供卫生部门的最佳资源配置，以及在卫生和非卫生方面的费用；
（5）价值的评价要考虑应用多标准的决策分析方法(MCDA)，并与传统的成本效果分析方法比较，用可靠的方法来确定各价值因素的权重；
（6）在采纳每个QALY的成本阈值时，美国的公立和私立保险部门可以采用不同的阈值；
（7）要注意管理预算的限制和可负担性，可以通过调整降低成本、替代已有的技术或延缓新技术的应用，比较新老技术的成本效果比值，随着时间的推移，新技术将会越来越多地应用；
（8）改进价值评价框架的特异性，满足群体和个体的决策需要。对群体决策的原则是最优化配置卫生资源从而获得最大的QALY值，减少不确定性和风险。此外，要考虑公平性（包括疾病的严重程度），需要很好地设计考虑患者水平的框架要求和患者的偏好和权重。从现有情况来看，美国的药物经济学专家从原来反对QALY方法转向了接受，在价值框架体系中也被纳入考虑，但以病人为中心的价值框架应该超越仅仅考虑QALY值，走向以患者为中心的价值评价。
传统的价值框架，主要是优先使用成本效果(CEA)的分析方法，认为 “价值”就是“经济价值”，迄今仍然认为QALY的测量方法是“金标准”。目前推荐采用“以病人为中心”的价值评价是以偏好为基础的测量。价值框架中还要注意政策和社会方面的内容，如公平性问题。60%的美国人仍然认为政府应该负责全民卫生服务的覆盖。
■编辑 慕欣
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