近日，Bio Products Laboratory(BPL)公开了一项名为TEN02的3期前瞻性临床研究的最新数据。该研究旨在评估Coagadex(人源凝血因子X)用于预防12岁以下患有中度到重度遗传性凝血因子X缺乏症(hereditary factor X deficiency)儿童的出血症状。这些数据于近日在德国柏林举行的国际凝血和止血学会（International Society on Thrombosis and Haemostasis）2017年大会上公布。
遗传性凝血因子X缺乏症是一种罕见的出血障碍，在美国大约有300-600名患者。血液循环中的凝血因子X是凝血系统的一个重要组成部分。它的缺乏会导致患者的出血风险增加，并需要进行类似对血友病患者一样的疾病管理。
▲凝血因子X缺乏症的疾病机理（图片来源：Coagadex官方网站）
Coagadex已经于2015年10月经FDA批准，用于治疗成人和儿童（12岁以上）遗传性凝血因子X缺乏症患者，用于按需治疗和控制出血事件，以及轻度遗传性凝血因子X缺乏症患者围手术期的出血管理。Coagadex是唯一经FDA批准的治疗遗传性凝血因子X缺乏症的产品。
“由于反复出血的长期伤害，一种含有单一凝血因子的预防性治疗方案被认为是治疗此类出血性疾病的最佳方法，”英国剑桥大学医院（Cambridge University Hospitals）的儿科血液学顾问，TEN02临床试验的研究员之一Michael Gattens博士说：“我们第一次有了使用Coagadex作为减少和预防出血的预防性治疗方案的有效性和安全性数据，以及治疗患有遗传性凝血因子X缺乏症儿童的潜在剂量指导。”
参考资料：
[1] Bio Products Laboratory Presents New Phase III Data Demonstrating Prophylactic Coagadex (Coagulation Factor X, Human) Dosing Prevents Or Reduces Bleeding Episodes In Children With Moderate To Severe Hereditary Factor X Deficiency
[2] FDA官网