总部设在美国南旧金山的生物技术公司MyoKardia开展的小规模但具有潜在开创性的心脏病研究获得了公司期望的概念验证疗效数据（the proof-of-concept efficacy data）。 现在，该公司将探索绕开开发计划中的一个环节，争取获得FDA批准而立即开始关键研究，该研究可使公司提前18个月申请药物上市。
Tassos Gianakakos
MyoKardia的股价飙升，上涨了81％。因为投资者看到了其雄心勃勃的新药开发计划和该药物巨大的前景。
目前该领域由几个主要的药物主导，这些药物期望影响大量心脏病患者的发病过程。FDA对心脏病药物在安全性和疗效方面的要求进一步提高成为该领域所面临的“障碍”，是很难被大型制药公司以外的其它公司所跨越的，MyoKardia正在探索一种改变游戏规则的分子策略来攻击心脏病。
MyoKardia最初对心脏病的研究主要集中在被称为阻塞性肥厚性心肌病的疾病，心脏蛋白质发生突变，使得心脏挤压更大，心脏肌肉变厚，产生可能导致颤动和死亡的一系列影响和症状。
MyoKardia公司首席执行官Tassos Gianakakos先生解释说：“通过靶向心脏中的运动蛋白，消除突变，您将使挤压的力量恢复正常。心脏松弛，阻塞就没有了...通过抑制突变效应，心脏重塑。我们很想看到治疗后的心脏看起来像一颗正常的心脏。”
取得该领域的成果的花费很高，MyoKardia公司聚焦运动后达到峰值的左心室流出道，简称LVOT，从基线到第12周的梯度。11名患者参加本项研究。其中一例患者由于心房纤维性颤动而被迫出院，可能与第一批队列中的患者被要求冲洗出用于保持病情的β受体阻滞剂有关。
完成试验的10名患者的基线测量值从124.9下降到18.9％，低于10例患者中8例患者的诊断阈值，而VO2峰值下降幅度比公司之前提醒分析师关注的数值还要低10％至15％。
Gianakakos先生说：“试验只有10名患者，但治疗效果巨大。”
基于这些数据以及作为关键终点的峰值VO2功效，Gianakakos先生现在计划与FDA会面，看看他们是否可以绕过IIb临床试验直接进行注册研究，减少开发时间长达18个月。
MyoKardia公司希望以基因为基础在心脏病研发方面有所突破。Gianakakos先生估计大约40万患者有这种特殊情况，其中约65,000人有明显症状。这是一家小型、重点突出的生物科技公司可以用小型销售队伍攻击的一种目标。而且他认为，如果美国FDA批准，他可以在今年晚些时候开始他们的关键计划，预期需要两年时间。
下面是MyoKardia公司的研发管线。药时代将继续关注、报道。
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参考资料及重要声明：
* A small, groundbreaking cardio study pushes MyoKardia to a pivotal showdown — shares soar（作者：John Carroll）
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