美国食品和药物管理局（FDA）近日公开表示，在美国开展“三亲婴儿技术”研究属于违法行为。这是一种新的辅助生殖技术，名为“线粒体替代技术（MRT）”。去年9月，一位因携带罕见的致死性Leigh综合征（Leigh syndrome）基因缺陷并且多次流产的母亲接受这种新技术在墨西哥顺利产下一个健康的男婴。
Leigh综合征是一种罕见的、累及中枢神经系统的线粒体疾病，是由于细胞的供能结构——线粒体存在缺陷导致神经系统紊乱。据相关报道，这位母亲在就医前已经因为该病失去了2个孩子。
据《新科学家》（New Scientist）网站报道，美国纽约新希望生殖中心（New Hope Fertility Center）的美籍华人医生张进博士和其团队从这位携带线粒体遗传缺陷母亲的一个卵细胞中取出了细胞核，并将其移植到了已去除细胞核的捐献者卵细胞中，由此产生的卵子包括了来自母亲的核DNA和来自供体的线粒体DNA。然后，再采用体外人工授精技术，让新的卵细胞与父亲的精子结合，形成受精卵，并将受精卵移植到这位母亲的子宫内受孕，生出了一个没有线粒体遗传缺陷的健康男宝宝。
该美国团队之所以选择在墨西哥进行研究，是因为相比某些国家（如英国或美国），墨西哥对人类胚胎改造的监控薄弱。
事实上，在这例男宝宝出生之前，美国国家科学院、国家工程院、国家医学院（NASEM）下属医学研究所（IOM）就曾发布一份报告，详细说明了它认为FDA应该如何监管MRT试验。
FDA在上周五明确表示，尽管使用MRT是治疗线粒体遗传缺陷疾病的一种很有潜力的方法，但该技术也“引入了基因修饰，并可能引发安全问题”。
自2015年12月以来，美国国会在其年度联邦拨款法案中指出，FDA被禁止接受采用MRT进行临床研究的申请。“因此，采用MRT开展人体临床研究不能在美国合法进行。”FDA在一次关于使用MRT向供体细胞引入生殖细胞的法律限制咨询中表示。
FDA向张进发出一封无标题信件
除了法律限制相关咨询，FDA也向张进发出了一封无标题信件，批评其继续营销MRT避免线粒体疾病遗传以及治疗不孕不育，甚至在FDA拒绝了其关于一项临床调查的新药临床试验申请前会议之后仍在营销。FDA在信中指出，FDA拒绝了你的pre-IND会议请求，因为你提议的人类课题研究将包括意图创造一个基因修饰的胚胎。
该机构指出，张进团队利用MRT技术须遵守《公共卫生服务法》(Public Health Service Act)第361条授权下发布的《联邦法规21章》第1271款关于人体细胞、组织、或基于细胞和组织的产品（HCT/Ps）的相关规定。
MRT产生的HCT/P不属于经批准的生物制剂许可申请（BLA）范畴，事实上也不属于IND范畴。此外，如上文所述，FDA不能接受一个涉及HCT/P临床调查IND申请，这种人类研究在美国不能合法地进行。信中说，除非符合适用出口豁免的相关规定，否则出口也不被允许。
截至目前，新希望生育中心尚未回复记者的置评请求。
关于无标题信件：
一般来说，当发现违反美国《食品、药品与化妆品法案》及其他相关法规的活动时，FDA会给公司或个人发出监管信件作为表达其关注的一种方法。根据信件严重程度，可以将其分为2类：无标题信件（untitled letter）和警告信（warning letter）。无标题信件一般要求（非硬性要求）在合理的时间范围内给出书面回复，警告信则是因为存在较为严重的违反规范的行为而发布。警告信是FDA启动实施强制措施前的最严重的交流方式，对企业而言，收到警告信意味着较大损失，甚至是场灾难。与警告信相反，无标题信件中并不包括不能及时纠正就会采取强制措施的警示性声明。（新浪医药编译/newborn）
文章参考来源：
FDA：US Clinical Research Using Three-Parent Baby Technique is Illegal
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