DIA中国第三届药物研究创新大会：首次人体试验和“无缝”临床试验——杨见松博士

近期，由DIA主办，生物探索、药渡网、制药在线等媒体联合举办的DIA中国第三届药物研究创新大会在苏州福朋喜来登酒店盛大召开。500多位来自药政法规、药物研发以及健康产业的与会者出席了本次学术盛宴。

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 大会背景：转化医学——

新药研发的助推器 

如今，中国新药研发在资本的助力下如火如荼。如何将基础研究与解决患者实际需求结合起来？将基础研究的成果“转化”到临床实践，用于疾病预防、诊断、治疗及预后评估，使之为临床实际应用的理论、技术、方法和药物，在实验室到病房（Bench To Bedside）之间架起一条快速通道。这一主题成为了最近几年转化医学研究的主要方向。转化医学越来越受到世界的关注，已经成为世界医学研究的一个新的起步点和着力点，其研究成果正成为推动新药研发的强大引擎。

此次大会延续了前两届大会优良传统，结合中国药物研发现状，围绕转化医学过程中大家最关心的早期研究创新、人才教育体系规划、重点疾病领域进展、早期临床研究设计、创新审评、MAH实施以及本土创新如何联盟等热点问题进行探讨。

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 临床试验新概念——

设计解决问题的试验方案 

上海谋思医药科技有限公司首席执行官杨见松博士就首次人体试验和“无缝”临床试验主题发表了演讲。

杨博士指出，传统的序贯式临床试验（I、II、III期）已经是一个过时的概念。现如今，为了更有效地进行药物的临床开发，各期临床试验的界限将不再明显。以索非布韦（抗丙肝神药）为例，在递交美国FDA的NDA申请中，共有23个主要临床试验，其中包括4项III期试验、 6项II期试验和13项I期试验。I、II和III期研究有很多是平行进行的。因此，个性化的临床试验计划将在药物的临床开发中起到指导作用。

随后，杨博士提到，最近两三年美国FDA提出一个较新的概念——“无缝”临床试验。其更多运用在肿瘤类产品中，即随着试验的进行逐渐扩大人群，到某个阶段延长试验周期，通过使用一个大型的连续试验，可以节省时间和降低成本，还减少了需要参加试验的患者的数量。

然后，杨博士分享了恩格列净（降糖药物）和奥西替尼（3代替尼）两个药物的临床研发思路。“I期临床试验的目的，不仅仅是传统观念上的安全性和PK”，杨博士指出，“通过这两个案例的整体临床研发过程，我们可以看到它们的I期临床试验为确定最佳给药剂量奠定了坚实的基础。”

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 广受好评的演讲要点：

全新的方案设计思维模式 

演讲的最后，杨博士为在座嘉宾总结了两大要点：

1、从整体角度看待首次人体试验在临床开发中的意义和作用。首次人体试验不仅仅是探索安全性和PK（Pharmacokinetic,药物代谢动力学），而且需要尽可能地探索药效（或生物标志物）。

2、个性化临床开发计划（CDP）的重要性。根据产品的特点，制定个性化的临床开发计划。并且根据产生的临床试验结果，对临床开发计划进行调整。  

转化或转换医学（Translational Medicine）是将基础医学研究和临床治疗连接起来的一种新的思维方式。建立在基因组遗传学、组学芯片等基础上的生物信息学，同系统医学理论与自动化通讯技术之间的互动密切，加快了科学研究向工程应用转变的产业化过程，应用于医药学也将导致基础与临床之间的距离迅速缩短。

医学III部 孙丹云|供稿

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