○ 这是近20年来首个获FDA批准的用于治疗体内含有VIII因子抑制物的A型血友病的新药。
○ 两项大型关键临床试验HAVEN 1和HAVEN 2表明，Hemlibra可显著降低成人和儿童患者的出血率。
○ 同时，Hemlibra也是唯一可以每周一次皮下注射的药物。
瑞士罗氏集团今日宣布，旗下药物 Hemlibra®（emicizumab-kxwh）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于体内已产生VIII因子抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防治疗，以防止或减少出血事件。
大约三分之一的严重A型血友病患者，体内会产生针对因子VIII替代疗法的抑制物，从而面临更大风险的严重至威胁生命的出血或反复出血，并由此引发长期的关节损伤。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning 博士表示：
此次Hemlibra获批，对于体内含有VIII因子抑制物的A型血友病患者来说意义重大。这是他们近20年来期盼到的首个新药。我们相信Hemlibra能够改善对于出血的保护，并降低患者给药负担。我们正在努力帮助他们获得这一药物。
一位7岁患者的母亲Amber Hill说道：
以前，我儿子需要每周至少注射三次，每次注射长达两个小时。但有了Hemlibra后，他每周只需注射一次，并且他还学会了自己给自己注射。和以前的治疗相比，他不仅出血更少，而且有了更多的时间享受童年，我们全家也可以一起度过更多的欢乐时光。
HAVEN1研究表明，12岁及以上的体内含有VIII因子抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra预防治疗后，与没有接受预防治疗的患者相比，出血率降低87%（95%CI: 72.3; 94.3, p<0.0001）。同类首个患者内分析表明，与非介入性研究（NIS）中接受BPA 预防治疗的患者相比，接受Hemlibra预防治疗的患者的出血率显著降低79%（95%CI: 51.4, 91.1, P = 0.0003）。
HAVEN2研究的中期结果表明，12岁以下的体内含有抑制物的A型血友病儿童患者，在接受Hemlibra预防治疗后，有87%未出现出血（95% CI:66.4; 97.2）。在参加NIS的13名儿童患者的患者内分析中，Hemlibra预防治疗与BPA治疗相比降低出血率99%。
2015年，Hemlibra曾获FDA授予的优先评审资格和突破性疗法认定，用于治疗12岁及以上的体内含有抑制物的A型血友病患者。欧洲药物管理局（EMA）也正在加速评估HAVEN 1和HAVEN 2的试验数据。