○ HAVEN 3 研究达到主要终点和关键次要终点。
○ 在已有的研究数据基础上，这些数据进一步表明，Hemlibra 将使所有的 A 型血友病患者获益，不管他们是否体内含有抑制物。
○ 患者内对比表明，Hemlibra 预防治疗优于此前的 VIII 因子预防治疗。
瑞士罗氏集团宣布，HAVEN 3 III 期研究评估 Hemlibra®（emicizumab）用于治疗体内不含 VIII 因子抑制物的A型血友病成人和青少年（12岁及以上）患者取得阳性结果。
这一研究达到主要临床终点，研究表明：与没有接受预防治疗的患者相比，每周接受一次 Hemlibra 预防治疗的患者可在临床上显著减少接受治疗的出血事件。这一研究同时也达到关键的次要终点，包括：与没有接受预防治疗的患者相比，每两周接受一次 Hemlibra 预防治疗的患者可在临床上显著减少接受治疗的出血事件。
重要的是，每周一次的 Hemlibra 预防治疗优于 VIII 因子预防治疗。患者内对比分析表明，与此前接受 VIII 因子预防治疗相比，患者接受 Hemlibra 预防治疗在临床意义上显著减少接受治疗的出血事件。
最常见的不良事件是注射部位反应，没有观察到新的安全性信号。研究中也没有发现血栓性微血管病（TMA）或血栓事件（TE）。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：
Hemlibra 是首个疗效优于 VIII 因子预防治疗的药物。这些针对不含 VIII 因子抑制物的A型血友病患者的研究数据，代表了我们临床试验项目的进一步前进，包括 HAVEN 1研究和 HAVEN 2中期研究针对体内含有抑制物患者的阳性数据。我们期待与全球各地的卫生监管部门合作，尽快将这一治疗方案带给所有的A型血友病患者。
南非威特沃特斯兰大学健康科学学院、国家卫生实验室服务（NHLS）的 Johnny Mahlangu 教授表示：
我们都知道，预防治疗是A型血友病患者的首选治疗方式，但是这需要频繁的静脉注射，而且一些接受预防治疗的患者仍然会出现出血事件，还有一些患者则会倾向于按需治疗。考虑到 Hemlibra 仅需每周或每两周皮下注射一次，Hemlibra 可以为更多A型血友病患者提供更加有效的预防治疗选择，并帮助患者减轻给药负担。
HAVEN 3 研究数据将在不久后的一次医学大会上公布，并提交至全球各地的卫生监管部门。HAVEN1 和 HAVEN 2 研究数据，是近日 Hemlibra 获 FDA 批准用于治疗体内含有抑制物的A型血友病成人和儿童患者的依据，同时也正由欧洲药品管理局加速审评。