安进12月1日宣布，FDA已经批准Repatha（evolocumab）的补充生物制品许可申请，可用于降低伴有心血管疾病的成人患者的心脏病发作（心肌梗死）、卒中和行冠状动脉重建术的风险。Repatha是第一个取得该适应症的PSCK9单抗。
FDA此项批准是基于一项代号为FOURIER的涉及27564例患者的大型心血管结局研究的结果。FOURIER研究显示，Repatha联合最佳剂量他汀类药物可使关键次要复合终点（主要心血管事件，包括首次心脏病发作、卒中、心血管死亡）的风险降低20%，使主要复合终点（因不稳定心绞痛、冠状动脉重建术、心脏病发作、卒中而住院以及心血管死亡）的风险降低了15%。
此外，无论是主要终点，还是次要终点，在随访期的第6个月就能显示出临床获益，而且随着随访时间的延长（至中位随访期2.2年），这种临床获益明显极大。在FOURIER研究中，Repatha使心脏病发作风险降低了27%，使卒中风险降低了21%，使行冠状动脉重建术的风险降低了22%。
安进研发副总裁Sean E. Harper指出：“即便使用当前最好的治疗药物，仍有很多患者有较高的心血管事件风险。很高兴FDA能以优先审评方式批准Repatha新适应症，可以使更多患者免于遭受心脏病发作和卒中这类重大疾病的侵袭，特别是那些对高剂量他汀耐受却仍需要进一步降低LDL的患者。”
安进全球商务运营副总裁Anthony C. Hooper表示：“美国每40秒就有一个人心脏病发作或发生卒中，这些患者中有1/3会发生其他次生事件，每年造成的社会经济损失大约6000亿美元。Repatha新适应症的获批可以降低心脏病发作和卒中风险，我们将和付费者密切合作，让最需要接受Repatha的患者尽可能被覆盖到。”
FDA同时批准Repatha 单独或联合其他降血脂药物（比如他汀类）作为饮食控制的辅助疗法，用于治疗原发性高脂血症患者，以降低其低密度脂蛋白胆固醇的水平。
相关阅读：