在今年6月份的ASCO2017大会上，Bluebird/新基公布了靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法bb2121在多发性骨髓瘤患者中的I期CRB-401研究的临床数据，当时共入组了18例接受过3~14种疗法、预期寿命只有大约8个月的高度晚期多发性骨髓瘤患者，其中15例接受了高剂量（≥150*106）bb2121的治疗，3个月时的客观缓解率达到100%，其中27%为完全缓解。考虑到患者的病情严重程度，这个疗效数据可谓相当惊人了。
11月16日，Bluebird宣布FDA和EMA分别授予bb2121治疗复发或难治性多发性骨髓瘤“突破性药物资格”和“优先药物资格”。
在12月10日召开的ASH2017大会上，Bluebird公布了令人期待的CRB-401研究更新结果。
截至2017/10/2，共在美国9个中心入组21例重度多发性骨髓瘤患者，分为4个队列，先予以环磷酰胺和氟达拉滨预处理，再分别给予50*106，150*106，450*106，800*106剂量bb2121治疗。
中位随访40周（6.6~69周）的结果显示，在18例接受高剂量（≥150*106）bb2121治疗的患者中：
94%（17/18）产生应答
89%（16/18）产生较好的部分应答。
56%（10/18）实现完全缓解，其中7例为已确认CR，3例为未经确认CR。
10例可检测微小病变残留的患者中，9例为MRD阴性。
中位PFS数据尚未成熟，6个月和8个月无进展生产率分别为81%和71%。
接受剂量递增治疗并产生应答的患者中，有3例出现疾病进展。
bb2121在全部21例高度晚期多发性骨髓瘤患者中实现了86%的总应答率，高剂量治疗的完全缓解率高达56%。这个数据在本届ASH2017年会上连同诺华Kymriah 以及吉利德/凯特Yescarta的超高比例完全缓解数据一起吸引了众多人的目光。
bb2121的耐受性良好，不良反应与其他CAR-T疗法类似。14例患者发生细胞因子释放综合征，大多数都为1或2级，2例患者为3级以上CRS。5例患者发生神经毒性，均为1或2级。
受此消息刺激，Blurbird股价在盘前交易阶段大涨近30%，达到222美元/股。
随着优效药物的出现，多发性骨髓瘤患者的中位生存期从3年提高到了8~10年，但仍是一种很难治愈的疾病，bb2121为晚期多发性骨髓瘤患者提供了一个新选择。
截至目前，全球共有两个CAR-T产品获批上市，分别是来自诺华的Kymriah （tisagenlecleucel）和Kite制药的Yescarta（KTE-C19）。两者的适应症并不相同。Kymriah 获批用于治疗儿童和年轻成人（2~25岁）的急性淋巴细胞白血病（ALL），定价47.5万美元。Yescarta获批用于治疗特定类型大B细胞淋巴瘤，定价37.3万美元。
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