12月10日，《新英格兰医学杂志》在线发表了Loyola大学医学中心的CAR-T关键ZUMA-1临床研究的数据。
据悉，试验时采用Kite的Yescarta（axicabtagene ciloleucel）治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。这些患者曾接受了至少两次其他治疗，但没有出现缓解，或是疾病出现复发。
101例患者的客观应答率
共有111例患者参与试验，其中有110名患者（99%）成功制备了Axicabtagene ciloleucel，有101名患者（91%）接受了治疗，ORR为82%，CR为54%，中位随访15.4个月，42%的患者维持缓解，40%的患者维持完全缓解，18个月总生存率为52%。治疗期间3级或以上的最常见不良事件为中性粒细胞减少（78%）、贫血（43%）和血小板减少（38%）; 13%的患者经历了危及生命、可引起发热和流感样症状的细胞因子释放综合征（CRS），28%的患者有神经系统的问题。治疗期间有3名患者死亡。血液中较高的T细胞水平与反应有关。其他副作用包括昏迷、严重感染、低血细胞计数和免疫系统功能减弱。
采用Kaplan–Meier 算法对反应持续时间、无进展生存率和总生存率的估计
研究发现，CRS和严重神经系统疾病的发病率在研究过程中有所下降，可能是由于这些中心获得了更多的经验，不过这种趋势还在继续。参与的临床试验的Patrick Stiff博士说，随着其治疗淋巴瘤和其他恶性血液疾病患者的经验不断丰富， CAR-T疗法将越来越安全，他们还正在开发一个系统来治疗那些精心挑选可能受益于治疗的患者，这些患者理论上获益最大，毒性最小。
资料来源：Landmark CAR-T cancer study published