12月7日，CRISPR Therapeutics宣布提交CTX001在β-地中海贫血中的临床试验申请（CTA）。 CTX001是一种研究性CRISPR基因编辑的自体造血干细胞疗法，拟开发用于患有β-地中海贫血和镰状细胞病的患者。
CRISPR公司首席执行官Samarth Kulkarni博士评论说：“公司正在开发一种新型药物，CTX001是首个进行CRISPR基因编辑疗法临床试验的产品。我们致力于将CRISPR平台的突破性科学转化为治疗，从根本上改变患有β-地中海贫血和镰状细胞病等严重疾病患者的生活质量。”
据悉，CTX001的I/II期试验旨在评估其在成人输血依赖性β-地中海贫血患者中的安全性和有效性，预计将于2018年在欧洲开始。公司还计划2018年向FDA提交CTX001治疗镰状细胞疾病的IND。
“β-地中海贫血是一种需要严重和慢性医疗干预的破坏性疾病，”CRISPR研究开发主管Tony Ho博士说。 “使用CRISPR对患者自身血细胞进行高效精确的编辑，为患有β-地中海贫血和镰状细胞病的患者提供了一次性治疗的可能性。”
资料来源：
CRISPR THERAPEUTICS SUBMITS FIRST CLINICAL TRIAL APPLICATION FOR A CRISPR GENE-EDITED THERAPY, CTX001 IN Β-THALASSEMIA-Phase 1/2 trial in β-thalassemia expected to begin in 2018