首个CRISPR产品将于2018年开展β-地中海贫血I/II期临床试验

来源: 医药魔方数据/iyiyaomofang

12月7日,CRISPR Therapeutics宣布提交CTX001在β-地中海贫血中的临床试验申请(CTA)。 CTX001是一种研究性CRISPR基因编辑的自体造血干细胞疗法,拟开发用于患有β-地中海贫血和镰状细胞病的患者。

CRISPR公司首席执行官Samarth Kulkarni博士评论说:“公司正在开发一种新型药物,CTX001是首个进行CRISPR基因编辑疗法临床试验的产品。我们致力于将CRISPR平台的突破性科学转化为治疗,从根本上改变患有β-地中海贫血和镰状细胞病等严重疾病患者的生活质量。”

据悉,CTX001的I/II期试验旨在评估其在成人输血依赖性β-地中海贫血患者中的安全性和有效性,预计将于2018年在欧洲开始。公司还计划2018年向FDA提交CTX001治疗镰状细胞疾病的IND。

“β-地中海贫血是一种需要严重和慢性医疗干预的破坏性疾病,”CRISPR研究开发主管Tony Ho博士说。 “使用CRISPR对患者自身血细胞进行高效精确的编辑,为患有β-地中海贫血和镰状细胞病的患者提供了一次性治疗的可能性。”


资料来源:
CRISPR THERAPEUTICS SUBMITS FIRST CLINICAL TRIAL APPLICATION FOR A CRISPR GENE-EDITED THERAPY, CTX001 IN Β-THALASSEMIA-Phase 1/2 trial in β-thalassemia expected to begin in 2018