今日，Amicus Therapeutics向美国FDA递交了新药migalastat的上市申请，用于治疗16岁及以上带有特定突变的法布里病患者。先前，它曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格以及快速通道资格。

1.Amicus递交首个美国法布里病新药上市申请

今日，Amicus Therapeutics向美国FDA递交了新药migalastat的上市申请，用于治疗16岁及以上带有特定突变的法布里病患者。如果一切顺利，这款新药有望于2018年获批上市。

2.征求意见！CFDA将对临床试验审评审批程序与方式作调整

14日，食品药品监管总局办公厅发布公告称，为落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》的要求，食品药品监管总局组织起草了《关于调整药物临床试验审评审批的公告（征求意见稿）》。

3.Wilson病全球创新药获FDA快速通道认定

14日，瑞典Wilson Therapeutics公司称，美国FDA将快速通道认定授予了公司在研Wilson病治疗药物WTX101（四硫钼酸二胆碱）。

4.CFDA发两通告 停止两医械产品进口

14日，CFDA发两通告，暂停两个来自英国医疗器械产品的进口。原因是CFDA组织对进口医疗器械开展境外生产现场检查，发现产品有问题。

5.ONCASPAR新配方获欧盟批准用于急性淋巴细胞白血病

13日，Shire公司宣布，欧盟委员会授予冻干ONCASPAR与抗肿瘤联合治疗出生至18岁的儿科和成人急性淋巴细胞白血病患者。Shire公司预计冻干ONCASPAR将于2018年上半年在欧洲市场上市。

6.北京启动医疗机构电子化注册

北京市卫计委于2017年12月13日宣布，在朝阳区和海淀区启动实施医疗机构电子化注册试点工作。

7.吉利德第2款丙肝神药Harvoni申请中国上市

13日，吉利德另一款丙肝神药来迪派韦索磷布韦片的上市申请获得CDE承办受理，有望成为Gilead在中国上市的第2款丙肝新药。今年9月21日，Gilead的索磷布韦正式获得CFDA批准.

8.拜万戈获批成为中国首个肝癌二线新药

12日，拜耳对外公布，国家食品药品监督管理总局批准口服多激酶抑制剂瑞戈非尼（商品名：拜万戈®）用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者。这也是中国首个获批用于HCC二线治疗的新药。

9.25%多发性骨髓瘤表达CD33 唯一靶向药物Actimab-M获支持

在近日举行的美国血液学会年会上，Actinium制药公布多发性骨髓瘤药物Actimab-M积极数据。通过对大量相关患者数据分析得出结论：在25％的患者的多发性骨髓瘤细胞上存在CD33表达，这也就合理支持了靶向定位该抗原，进一步为应用Actimab-M治疗该适应症提供了理论依据。目前，Actimab-M仍是唯一一种针对多发性骨髓瘤患者CD33的靶向药物。

10.Nat Commun：科学家阐明人类机体红细胞生物钟发生的机制

日前，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自萨里大学和剑桥大学的研究人员通过研究揭开了机体红细胞昼夜节律发生的奥秘，同时他们还发现钾离子或许在红细胞昼夜节律的发生过程中扮演着关键角色。