一周药闻丨FDA批准美国首款基因疗法上市

FDA批准美国首款基因疗法 SHP609II/III期失败

赛诺菲RNAi药物上市申请  Teva偏头痛新药

Alkindi获上市许可 卡博替尼一线治疗晚期肾癌

共计 37 条简讯 | 建议阅读时间4.5 分钟

1、近日，Ampio公司宣布实验性抗炎药Ampion治疗重度膝关节骨关节炎在关键性III期临床研究中达到了主要终点和次要终点。

2、近日，乔治亚州立大学的研究人员通过研究利用红外光谱法开发了一种新型血液检测技术，或能同时对淋巴瘤和黑色素瘤进行诊断。

3、百济神州18日宣布其在研PARP抑制剂pamiparib (BGB-290)在中国晚期卵巢癌患者中的关键性临床2期试验完成首例患者给药。

4、艾尔建与合作伙伴吉瑞医药近日公布了新型抗精神病药物卡利拉嗪治疗双相I型情感障碍相关重度抑郁发作成人患者的III期临床研究RGH-MD-54的积极顶线数据。数据显示，药物达到了主要疗效终点。

5、NovoCure公司宣布，其Optune联合替莫唑胺治疗新诊断胶质母细胞瘤III期临床关键试验的最终分析结果证明，与单独使用替莫唑胺的患者相比，接受Optune联合替莫唑胺治疗患者的总生存期和无进展生存期均明显延长了37％。

6、生物制药公司Galera Therapeutics公布了主要候选药物GC4419用于头颈癌放化疗患者严重口腔黏膜炎治疗的临床2b期试验积极的试验结果。

7、Shire公司宣布了其评估SHP609（之前称为HGT-2310）的II / III期临床试验最终结果并没有达到主要终点或关键次要终点。

8、艾伯维宣布其3期临床试验SELECT-MONOTHERAPY取得积极的疗效成果，两种剂量的upadacitinib单药治疗均达到ACR20和LDA的主要研究终点。

9、比利时制药公司优时比表示，bimekizumab用于银屑病关节炎治疗的临床2b期试验BE ACTIVE达到了主要研究终点。

10、日本卫材公司以及美国百健制药公布称，独立数据监查委员会已确定抗β-淀粉样原纤维抗体BAN2401没能达到试验成功的标准。

11、浙江医药发布公告称，基于甲磺酸普喹替尼片的Ⅱ期临床初步试验研究结果，审慎考量了继续开发该抗肿瘤药的投入风险，公司决定终止该药物的临床试验。

12、Janssen Biotech宣布与南京传奇生物科技达成合作协议，获得了其重磅CAR-T疗法LCAR-B38M的开发、生产、以及市场推广许可。

1、近日，美国FDA接受礼来公司在研新药galcanezumab的生物制剂许可申请。Galcanezumab用以预防成人偏头痛，通过自动注射笔或预充式注射器进行每月一次给药。

2、Aerie Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准了其青光眼新药Rhopressa 0.02%上市，治疗罹患开角型青光眼或高眼压的患者，降低他们的眼内压。

3、Teva公司宣布美国FDA已经接受了其新药fremanezumab的生物制剂许可申请，并以偏头痛为适应症，授予其优先审评资格。

4、美国FDA接受了阿斯利康就使用Tagrisso作为一线疗法治疗携带EGFR基因突变的非小细胞肺癌患者的补充新药申请。同时，FDA授予了药物优先审评资格。

5、辉瑞公司21日宣布，美国FDA批准了补充新药申请，将BOSULIF®（bosutinib，博舒替尼）的适应症扩大到用于新诊断的Ph染色体慢性髓性白血病的成人患者。

6、辉瑞公司日前宣布，美国FDA批准XELJANZ 5mg BID（每日两次）和XELJANZ XR（tofacitinib）11mg QD（每日一次）的疗法，用于治疗具有活跃银屑病关节炎的成年患者。

7、拜耳宣布合作伙伴Loxo Oncology公司开始向美国FDA递交larotrectinib的滚动新药申请。Larotrectinib将用于治疗携带NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者。

8、 Exelixis宣布美国FDA批准了CABOMETYX®（卡博替尼）片剂用于晚期肾细胞癌扩大适应症治疗的申请。

9、Novocure近日宣布，已经收到FDA医疗器械临床试验豁免的批准，以启动一项名为PANOVA 3的临床试验。

10、日前，美国FDA批准了默沙东和辉瑞的Steglatro（ertugliflozin）上市，治疗2型糖尿病。

11、诺华公司宣布，美国FDA已授予该公司的Gilenya突破性疗法认定，用于治疗患有复发性多发性硬化症的少儿患者（10岁及以上）。

12、日前，Aeterna Zentaris公司宣布美国FDA批准其口服生长素释放肽激动剂Macrilen（macimorelin），用于成年生长激素缺乏症患者的诊断。

13、默克近日宣布，FDA授予了avelumab与辉瑞INLYTA（axitinib，阿西替尼）联合疗法突破性疗法认定，主要用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）的初治患者。

14、基因泰克公告称，美国FDA已经批准了公司Perjeta®联合赫赛汀（曲妥珠单抗）+化疗（基于Perjeta的治疗方案）用于手术后高复发风险的HER2阳性早期乳腺癌(EBC)患者的辅助治疗。

15、FDA批准了一种新的基因治疗药物Luxturna，用于治疗儿童和成人患者，这些患者患有可能会导致失明的遗传性视力丧失。

1、上海现代制药股份有限公司发布公告称，近日收到CFDA核准签发的非那雄胺片《药品补充申请批件》。

2、湖南方盛制药发布公告称，控股子公司湖南湘雅制药有限公司收到CFDA核准签发的铝碳酸镁颗粒的《药品注册批件》。

3、银河生物发布公告称，公司全资子公司成都银河生物、马力喏生物及四川大学联合提交的CAR-T疗法“抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液”临床试验申请获得CFDA的受理。

4、卫材肝癌晚期治疗靶向药新型抗癌制剂甲磺酸仑伐替尼获CFDA优先审评审批资格。

5、复星医药公告宣布，其控股子公司上海复宏汉霖及上海汉霖制药研制的重组抗VEGF人源化单克隆抗体注射液用于湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性视网膜病变适应症治疗获CFDA临床试验注册审评受理。

6、长生生物科技股份有限公司发布公告称，全资子公司长春长生生物科技有限责任公司收到CFDA关于23价肺炎球菌多糖疫苗的临床试验批件。

7、金城医药表示，其控股子公司广东金城金素制药有限公司于近日收到CFDA签发的《药品补充申请批件》，注射用头孢西丁钠适应症扩展获批。

1、欧洲药品管理局人用药品委员会在上周五批准了儿童肾上腺功能不全药物Alkindi的上市许可。为了刺激儿童用药的治疗和开发，获得儿科用药上市许可的产品有10年的专属市场保护。

2、复星医药发布公告称，控股子公司汉霖生技股份有限公司收到台湾“卫生福利部”关于同意HLX10用于实体瘤治疗进行临床试验的函。

3、赛诺菲已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性成人患者的RNAi疗法。