编者按：12月5日，复星凯特CAR-T细胞治疗基地在上海张江正式启动。复星凯特正在全面推进Kite Pharma获FDA批准的第一个产品KTE-C19（商品名为Yescarta）的技术转移、制备验证等工作，致力于早日为国内淋巴瘤患者带来全球领先的治疗手段。日前，CAR-T细胞产品从美国又传来了成功治愈生命的好消息，成功将一名63岁的淋巴瘤患者重获新生。
2017年12月16日/医麦客 eMedClub/--在克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)接受试验性癌症治疗(Kite的CAR-T候选产品Yescarta)六天后，Mary Beth Zolik的心情是低落的。
63岁的Mary Beth说：“起初，我什么也没感觉，没有副作用，什么都没有(疗效) ”。她拥有一个传奇的Toledo电台主持人的40年职业生涯，现在是退休状态，处于人生的低谷期。
在接受Yescarta(CAR-T)治疗一个月后，Mary Beth的非霍奇金淋巴瘤(NHL)消失了，而且是所有的。
在接受治疗期间，Mary Beth 的头发长出来了，在2017年6月庆祝一个完全没有癌细胞的PET扫描(图片来源 clevelandclinic.org)
从接受治疗到现在，已经过去12个月了。她计划和家人朋友们一起在Rhode岛海边的海滨别墅里度过一个温馨的假期，庆祝自2012年以来，她在没有癌症的情况下生活了整整一年。
Mary Beth惊叹道，有时候，我甚至无法相信我的生活会得到这种改变！
这项针对大B细胞淋巴瘤的CAR-T细胞疗法的多中心临床试验中，Mary Beth的癌症得到了完全缓解。(注：临床试验入组患者曾接受了至少两次其他治疗，但没有出现缓解，或是疾病出现复发)
2017年10月18日，美国FDA宣布批准了Kite Pharma的这项突破性CAR-T疗法Yescarta(axicabtagene ciloleucel)上市，用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者。自此成为美国FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T细胞药物。
根据Mary Beth的医生，克利夫兰临床癌症中心的Brian Hill博士的说法，这种定制的治疗方式是由患者自身的T细胞制成的一种癌症药物，用于刺激免疫系统以帮助对抗淋巴瘤。
Brian Hill博士(图片来源 cleveland clinic)
Hill博士解释说：“从历史上看，像Mary Beth这样的癌症患者，如果干细胞移植没有效果，那么对于治愈性治疗的选择就很少。她是临床试验的理想人选，并且反应良好，所有可检测到的癌症区域都消失了。”
Mary Beth在2012年确诊癌症(大B细胞淋巴瘤)之后，接受了化疗之后得到了初步缓解，持续了几年又复发了。然后Beth又接受了干细胞移植，但同样是以失败告终。之后Mary Beth了解了一些针对这些癌症的研究，并催促她的医生去寻求正在开展的临床试验。
在医院接受治疗的不同时间，Mary Beth和儿子、女儿的合影(图片来源 clevelandclinic.org)
在她和医生的共同努力下，最终找到了克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)和Hill博士。她回想起临床试验入组申请和临床试验评估的过程，就像是在等待大学期末考试的结果：“你必须生病，但不要病得太厉害，你不能感染。很多事情可以使你不符合入组条件。”
之后Mary Beth在克利夫兰诊所接受了治疗，医生首先从她的身体提取白细胞，然后将细胞运到加利福尼亚州，在实验室进行基因改造，使其在回输到患者体内能够识别和对抗癌症。
在这一过程中，Mary Beth经历了几天的化疗，以调节自己的免疫系统，以便更好地接受这些被修饰过的细胞的回输。虽然她最终经历了一个暂时的副作用，神经毒性使她处于混乱状态约36小时，但治疗效果很好。
在Mary Beth 复发之前(2015年)，她和家人在爱尔兰(图片来源 clevelandclinic.org)
在Mary Beth参与的这项临床试验中，接受治疗的患者中有51％经历了完全缓解。如果她没有找到并发现临床试验，她就不会发生这种情况。
Mary Beth补充道：“一年前，我不知道我今天还活着，这表明了为自己坚持的重要性。”
当地时间12月10日，Mary Beth参与的这项CAR-T(Yescarta)临床试验结果在《新英格兰医学杂志》上公开报道，Hill博士是该论文的共同作者。
临床结果(图片来源 NEJM)
共有111例患者参与试验，其中有99%的患者(110例)成功制备了Axicabtagene ciloleucel(Yescarta)，91%的患者(101例)接受了治疗，总体有效率ORR为82%，完全缓解率CR为54%，中位随访15.4个月，42%的患者维持缓解，40%的患者维持完全缓解，18个月总生存率为52%。
目前，这项名为ZUMA-1的临床试验正在22个地点进行，是CAR-T细胞治疗NHL迄今为止疗效最大的研究，临床结果也表现出了显著的治疗效果。在此，我们期待着更多癌症患者，能够像Mary Beth一样幸运，能够从这种突破性疗法中重获新生。
参考出处：
DOI: 10.1056/NEJMoa1707447
https://newsroom.clevelandclinic.org/2017/12/05/mom-is-cancer-free-one-month-after-breakthrough-gene-therapy-treatment/
https://my.clevelandclinic.org/