最新发布！欧盟药审2017年度亮点

　　1月23日，欧盟药品监督管理局（European Medicines Agency，EMA）发布2017年推荐上市的人用药物概要。2017年，EMA推荐上市92个药物，不予推荐上市6个药物，14上市许可申请被撤回。

　　推荐上市的药物中，51个药物是增加新的适应症，35个是以前从未在欧盟批准过的新活性物质（new active substance, NAS），2个先进治疗产品（advanced therapy medicinal products, ATMPs），19个孤儿药；7个药物获得加快评估（accelerated assessments），3个药物获得条件上市许可（conditional marketing authoristations），2个药物获得特殊情况批准（approval under exceptional circumstances）。这些药物中有许多显著改善了相关疾病的治疗。按治疗领域的具体分类情况见图1。

图1 2017年EMA推荐上市的药物数量（按治疗领域分类）

　　2017年EMA推荐上市了一批显著改善相关疾病治疗的药物（具体情况见表1）。对于公共健康来说，药品上市许可的发展是必不可少的，更在于其具有改善疾病治疗的潜力。

　　EMA致力于确保开展儿科药物的伦理研究和进行适时的上市许可，2017年是欧盟儿科药物法规（No 1901/2006/EC）实施的第十年，该法规旨在促进优质、安全和有效的儿科药物的研发。ATMPs（先进治疗产品）则是以基因或细胞为基础的药物，给疾病治疗提供新的、突破性的机会。它们对于严重的、无法治愈的或传统方法无法根治的慢性疾病尤为重要。欧盟的孤儿药政策法规体系旨在通过给研发者提供激励，以促进该类药物的研发和上市许可。

表1  2017年EMA推荐上市的显著改善相关疾病治疗的药物

　　欧盟药物立法包括相关若干条款，以促进患者更早获得满足公共卫生需要的和进入集中审批程序（centralised procedure）的新药。如：加速评估、条件上市许可与特殊情况批准等。2017年，EMA优先推荐上市的药物数量为12个。（具体情况见表2）。

表2  2017年EMA优先推荐上市的药物

　　其中，7个药物在加速评估条件下获得推荐上市许可。这一机制是专为能够满足未满足的医疗需求的药物而制定的，它允许EMA的科学委员会更快地对相应药物进行评估（在150天之内，而不是210天内）。

　　3个药物获得条件上市许可，这是欧盟允许患者尽早获得新药的手段之一。如果药物能够解决紧急的、未满足的医疗需求，这一机制则允许在不完全的临床数据的基础上尽早批准一种药物，而不是通常情况下需要的全部临床数据。这些药物的研发者必须履行药品上市许可后的法定义务，以获得关于药物的完整数据。

　　2个药物获得特殊情况批准，当完整的数据无法获得时，这一路径允许患者获得正常上市许可条件下不可能批准的药物。原因在于某一疾病只有很少的患者，或获得完整的药物疗效和安全性的信息是不道德的，或目前尚存科学知识方面的空白。这些药物上市许可后必须接受专门的药物警戒和监督。

■编辑 余如瑾

★更多深度报道见《医药经济报》~