Balovaptan 有望成为首个改善自闭症谱系障碍患者（ASD）核心社交和沟通能力的药物疗法。
这是罗氏第二款获得 FDA 突破性疗法认定的神经领域药物。
瑞士罗氏集团1月29日宣布，旗下试验性口服药物血管加压素1a（V1a）受体拮抗剂 Balovaptan（旧称RG7314），获得 FDA 授予突破性疗法认定，用于治疗自闭症谱系障碍（ASD）。Balovaptan 有望改善 ASD 患者社交和沟通能力。1 人体和动物研究数据均提示，ASD 患者的关键社交行为受损，而 V1a 在其中起到介导、调节作用。2
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：
我们非常高兴 FDA 授予 Balovaptan 突破性疗法认定，认可该药对 ASD 患者的潜在疗效。我们期待与 FDA 密切合作，尽快将这款药物带给需要的患者。
ASD 是一种终生性发育障碍，影响患者行为、交流，及与人的互动。3 世界卫生组织（WHO）估计全球每 160 人即有 1 名 ASD 患者，占全球疾病负担的 0.3%。之所以称为“谱系障碍”，是因为自闭症患者的症状多样、严重程度各异，但都对他们的日常生活造成明显影响。目前尚无药物可以改善患者的社交技能、重复行为、兴趣和沟通受限情况。这些 ASD 的核心症状可能持续存在，难以克服。4
FDA 根据 VANILLA 研究的结果，授予 Balovaptan 突破性疗法认定。VANILLA 是一项针对 ASD 成人患者的II期临床试验，研究结果已于 2017 年 5 月在国际自闭症研究大会 （IMFAR）公布。研究结果显示，Balovaptan 具有良好的安全性和耐受性。此外，一项评估 Balovaptan 针对 ASD 儿童和青少年患者疗效的研究（aV1ation）正在进行，其它试验也正在计划之中。5
参考文献：
1. Bolognani, F., et al. Oral presentation: Results of a Phase II randomized, double-blind, placebo-controlled study (VANILLA) investigating the efficacy and safety of a V1a antagonist (RG7314) in adult men with ASD. in IMFAR (May 10–13 2017). 2017. San Francisco, California, USA
2. Food and Drug Administration. Fact Sheet: Breakthrough Therapies. [Internet; cited 2018]. Available from: https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/LawsEnforcedbyFDA/SignificantAmendmentstotheFDCAct/FDASIA/ucm329491.htm. Accessed 25 January 2018
3. Murphy, C.M., et al., Autism spectrum disorder in adults: diagnosis, management, and health services development. Neuropsychiatr Dis Treat, 2016.12: p. 1669-86
4. McDougall, F., et al., Development of a patient-centered conceptual model of the impact of living with autism spectrum disorder. Autism, 2017: p.1362361317718987
5. ClinicalTrials.gov. A Study to Investigate the Efficacy and Safety of RO5285119 in Participants With Autism Spectrum Disorder (ASD) [Internet; cited 2018]. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02901431?id=NCT02901431&rank=1. Accessed 25 January 2018
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