瑞士罗氏集团昨日宣布，旗下药物 Hemlibra® (emicizumab) 已获欧盟委员会批准，用于体内已产生 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者的常规预防治疗，以防止或减少出血事件。
这是 20 多年来首个在欧洲获批的用于治疗体内含有抑制物的 A 型血友病的新药。
两项 III 期研究表明，相比以前的 BPA ( bypassing agents ) 疗法，Hemlibra 对于成人、青少年和儿童患者具有更好的疗效。
Hemlibra 每周一次皮下注射，可帮助减轻治疗负担。
大约三分之一的严重 A 型血友病患者，体内会产生针对因子 VIII 替代疗法的抑制物，从而更大风险地面临严重至威胁生命的出血或反复出血，并由此引发长期的关节损伤。1 相比体内没有抑制物的患者，体内产生抑制物的 A 型血友病患者的死亡风险提高了 70%。2
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：
我们非常高兴 Hemlibra 获欧盟委员会批准，为体内含有抑制物的 A 型血友病患者带来 20 多年以来的首个新药。我们相信 Hemlibra 能够显著改善患者的生活，我们正和欧盟成员国密切合作，将这一重要药物尽快带给患者。
此次获批是基于两项大型关键临床研究的结果。研究表明，与 BPA 疗法相比，不管作为预防治疗还是按需治疗，Hemlibra 都具有更好的疗效。
HAVEN 1 研究表明，12 岁及以上的体内含有抑制物的 A 型血友病患者在接受 Hemlibra 预防治疗后，与没有接受预防治疗的患者相比，出血率降低 87% ( 风险率 [RR]=0.13, p<0.0001 )。同类首个患者内分析表明，与非介入性研究 ( NIS ) 中接受BPA 预防治疗的患者相比，接受 Hemlibra 预防治疗的患者的出血率显著降低 79% ( RR=0.21, p=0.0003 ) 。
HAVEN 2 研究的中期结果表明，12 岁以下的体内含有抑制物的 A 型血友病儿童患者，在接受 Hemlibra 预防治疗后，有 87% 未出现出血 ( 95% CI:66.4; 97.2 ) 。在参加 NIS 的 13 名儿童患者的患者内分析中，Hemlibra 预防治疗与 BPA 治疗相比降低出血率 99% ( RR=0.01, 95% CI: 0.004; 0.044 )。
此前， Hemlibra 已于 2017 年 11 月获 FDA 批准，用于体内已产生 VIII 因子抑制物的 A 型血友病成人和儿童患者的常规预防治疗，以防止或减少出血事件。
2015 年，Hemlibra 还曾获 FDA 授予的优先评审资格和突破性疗法认定，用于治疗 12 岁及以上的体内含有抑制物的 A 型血友病患者。
参考资料：
1. European Haemophilia Consortium [Internet; cited 2018 January]. Available from: https://www.ehc.eu/bleeding-disorders/inhibitors/
2. www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/features/inhibitor-severe-hemophilia-a.html
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