多囊卵巢综合征（PCOS）是一种常见的生殖障碍和代谢异常并存的内分泌紊乱症候群。胰岛素抵抗和雄激素过多是PCOS的重要指征，其中胰岛素抵抗影响约85%（75%的体瘦患者及95%的肥胖患者）的PCOS患者。而肥胖会加重胰岛素抵抗，且肥胖和PCOS是相互影响的，肥胖会导致PCOS发生率升高，反过来说PCOS患者也更容易肥胖，肥胖再进一步加剧PCOS患者的内分泌代谢异常、不孕及心理负担。
通过节食、运动、改善生活方式或者服用二甲双胍、奥利司他和肠降糖素拟似物等药物均能够改善PCOS患者的代谢及内分泌异常状况。调整生活方式是治疗PCOS的第一道门，但是患者往往难以长期坚持，且大多数减肥收效甚微。
用于治疗PCOS的药物包括口服避孕药、胰岛素增敏剂和生育力诱导药物等。其中二甲双胍能够通过改变糖脂代谢来提高胰岛素敏感性，已知二甲双胍针对其他人群有抑制体重增加且有助于体重降低的效果，能有效预防及治疗二型糖尿病、妊娠糖尿病、脂肪肝、减少二型糖尿病心血管疾病的作用。对于PCOS人群，二甲双胍有着改善胰岛素抵抗状况并降低雄激素水平的疗效。
目前二甲双胍已经被用于治疗不能使用口服避孕药调经的CPCOS患者、或合并二型糖尿病的PCOS患者。而近年的一项数据分析通过对比服用二甲双胍配合改善生活方式的PCOS患者，与单独服用二甲双胍或单独改善生活方式的PCOS患者的各项临床治疗，六个月后，发现二甲双胍+生活方式的患者相比单独使用二甲双胍的PCOS患者能够降低体重指数、减少脂肪组织和改善月经周期；而单独使用二甲双胍和单独改善生活方式在控制体重指数上效果类似。
因此在治疗PCOS的过程中服用二甲双胍配合改善生活方式可以控制体重、改善代谢和调节月经周期的效果，从而增加受孕几率。但是数据也显示单独使用二甲双胍的效果并不乐观，服用药物和合理的运动和节食相互配合才能达到更好的治疗效果。
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