Octapharma在5月28日宣布，Nuwiq®造福血友病A患者的新数据在英国格拉斯哥召开的世界血友病联盟(WFH) 2018年世界大会的一次研讨会上呈报。Nuwiq® 是第四代人类细胞系衍生的重组FVIII (rFVIII)，获准用于预防和治疗所有年龄段血友病A患者的出血发作。此次研讨会名为“进一步满足临床需求：来自Nuwiq®▼（simoctocog alfa；人克隆重组FVIII）临床试验和真实世界经验的新数据”(Going further to meet clinical needs: New data with Nuwiq®▼ (simoctocog alfa; human-cl rFVIII) from clinical trials and real-world experience)，专注于血友病现有治疗版图中的挑战和改善患者治疗的机遇。
此次研讨会由Craig Kessler主持，讨论了没有两例血友病A患者病情相同的现实。因此，最佳治疗方法应当体现每例患者的个体特点。研讨会上呈报了两种为了实现该目标而采用药代动力学(PK)数据指导Nuwiq®个体化预防性治疗的方法。John Pasi（英国伦敦市皇家伦敦医院）分享了NuPreviq研究的概述，该研究采用个体PK特点来优化治疗计划1。这种个体化给药方法使NuPreviq研究的过半数(57%)患者能够减少Nuwiq®给药至每周2次或更少，同时维持有效的出血保护（中位年化出血率[四分位间距]：所有出血为0 [0, 1.9]）。在Nuwiq®个体化预防性治疗期间，83%的患者无自发性出血。Stacy Croteau（美国波士顿市波士顿儿童医院）呈报了第二种方法，采用WAPPS（互联网可访问人群药代动力学项目）。该方法采用一组人群的PK分析来预测一位个体的最佳治疗，并提供了可变给药方法，所需样本量较少。Nuwiq®特异性WAPPS模型的依据是114例接受Nuwiq®治疗的患者，其中包括26例儿童。上述方法代表了迈向个体化血友病治疗的有前景的步骤。
对于既往未曾治疗的患者(PUP)，发生抑制因子的风险仍然是血友病治疗最大的担忧。Ellis Neufeld（美国孟菲斯市圣裘德儿童研究医院）呈报了NuProtect研究中期数据的概述，该研究调查Nuwiq®用于PUP2。该中期数据显示，接受Nuwiq®治疗的患者中，高滴度抑制因子累积发生率仅为12.8%。该呈报同时包含来自近期一项按患者F8基因突变状况开展的抑制因子发生亚组分析的数据3。该分析显示，高危突变患者中，抑制因子累积发生率为26.7%，而低危突变患者无一发生抑制因子。Dan Hart（英国伦敦市皇家伦敦医院）呈报了一种新型基因组学方法来进一步分析NuProtect研究数据，旨在运用转录特点来预测抑制因子风险。
Ri Liesner（英国伦敦市大奥蒙德儿童医院）呈报了Nuwiq®用于免疫耐受诱导(ITI)的真实世界数据，ITI仍是唯一经过验证的根除抑制因子的策略。该队列5例患者中有3例获得抑制因子根除，而另外2例继续使用ITI，并显示抑制因子水平不断降低。
Octapharma血液病IBU负责人Larisa Belyanskaya表示：“Octapharma很高兴看到WFH 2018上呈报的卓越数据，这些数据建立在Nuwiq®不断增长的大量积极经验之上。数据的广泛性表明了Nuwiq®在临床实践中的价值正在扩大，凸显了Octapharma对‘进一步’满足血友病A患者不断增长需求的承诺。” Octapharma董事Olaf Walter补充道：“研讨会上呈报的数据建立在Nuwiq®临床经验的广泛基础之上。WFH大会是血友病领域分享信息的关键平台，Octapharma很自豪能够在此次会议上向国际血友病学界呈报Nuwiq的新数据。”
关于Nuwiq®
Nuwiq®是第四代rFVIII蛋白质4，在人类细胞中生产，未经化学修饰或任何其他蛋白质融合5。Nuwiq®的培养不含人源性或动物源性添加物5，不含非人类蛋白质抗原决定簇6，与von Willebrand凝血因子的亲和力高7。已完成7项评估Nuwiq®治疗的临床试验，涉及201例次重症血友病A的PTP患者（190人）8,9，其中包含59例儿童10。Nuwiq®在欧盟、美国、加拿大、澳大利亚、拉丁美洲和俄罗斯获准用于治疗和预防所有年龄组血友病A的PTP的出血。Nuwiq®正计划在世界其他国家报批，在中国的进口注册正在进行中。
关于血友病A
血友病A是FVIII缺乏所致的X染色体连锁遗传疾病，如果未加治疗，可导致肌肉和关节出血，继而导致关节病和重度病损。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。该病在全球的患病率为每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未获诊断或治疗。发生拮抗输入性FVIII的FVIII中和抗体（FVIII抑制因子）是最严重的治疗并发症。据报道，目前发生FVIII抑制因子的累积风险可高达39%。
关于Octapharma
Octapharma的愿景是“我们的激情驱动我们提供促进人类生活的新健康解决方案”。Octapharma总部位于瑞士拉亨，是世界上最大的人类蛋白质制造商之一，致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业，Octapharma 致力于切实改善人们的生活质量，而且自1983年以来便一直从事这一行业；因为这是我们与生俱来的使命。公司的价值是主人翁精神、诚信、领导力、可持续性和企业家精神。
2017年，公司实现了17.2亿欧元的营收，3.49亿欧元的运营收入，并投资了2.87亿欧元用于确保公司未来的发展。Octapharma 全球雇员约7,700名，产品线包含三个领域：血液科（凝血因子类产品）； 免疫疗法（免疫球蛋白类产品）；重症监护（白蛋白等），为113个国家病患的治疗提供支持。
Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有七处研发设施和六处一流的制造设施。
参考文献：
1. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017;23:697-704.
2. Liesner R, et al. Haemophilia 2018;24:211-220.
3. Liesner R, et al. Blood eLetter 2018;
4. Lieuw K. J Blood Med 2017; 8: 67–73.
5. Casademunt E, et al. Eur J Haematol 2012; 89: 165-76.
6. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013; 131: 78-88.
7. Sandberg H, et al. Thromb Res 2012; 130: 808-17.
8. Valentino LA, et al. Haemophilia 2014; 20(Suppl. 1): 1-9.
9. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; 23: 697–704.
10. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39.