6月8日，医政医管局官网发布了《关于公布第一批罕见病目录的通知》以及解读。
为贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》。
该目录根据我国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等，参考国际经验，由不同领域权威专家按照一定工作程序遴选产生。目录广泛征求了相关部委和行业意见并达成一致。 第一批纳入目录的罕见病共121种。未来，各部门还将按照分批制订、动态更新的工作方式，依据工作程序，逐步完善我国罕见病目录，为各部门开展相关工作提供依据，进一步维护人民群众健康权益。
【附】第一批罕见病目录