一张优先审评券价值上亿美元！FDA未来十年或再颁发60张

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上周一（6月25日），英国制药公司GW Pharma开发的大麻素药物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇）口服液体制剂获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫。

值得注意的是，在批准Epidiolex的同时，FDA颁发给了GW公司一张优先审评券（PRV，编号PRV NDA 210365），以表彰其在罕见儿科疾病领域新药研发方面做出的突出贡献。

PRV是美国FDA为了鼓励制药企业开发针对某些热带疾病及罕见儿科疾病药物所推行的一种福利制度。凡是按照疾病清单成功开发出相关药物的制药商均可获得一张PRV。这张PRV可由药企自己使用，也可转手卖给其他制药公司，用于不符合优先审评的任何一款药物申请优先审评，可将药品审查周期从通常的10个月缩短至6个月，在加快产品审查时间可以发挥巨大作用。

GW公司的这张PRV也是自2009年以来FDA发放的第21张PRV，也是今年以来的第3张。所有这些券中，除了诺华和强生各有一张券已自己使用外，另有10张券已转手卖出换取资金，剩余9张券目前尚未使用。（详见附表）

近日2018年药物情报协会年会（DIA18）上公布的证据显示，最初，由于稀缺性，PRV在买卖市场备受热捧，价格也一路水涨创高，但随着PRV颁发数量的增多，近年来市场上交易价一直在下降。这也就是说，艾伯维2015年从United Therapeutics手中买进的一张PRV，给出3.5亿美元可能过高了。在交易市场中，最近的一次交易是Spark公司因成功研发基因疗法Luxtuma获得的一张PRV以1.1亿美元转手给爱尔兰制药商Jazz Pharma。

赛诺菲北美业务部全球监管科学和政策主管Andrew Robertson预测，在未来10年，FDA预计还将颁发近60张PRV。该预测是基于对已颁发PRV数量以及在研药物项目的一项分析研究，迄今为止的21张券，有三分之二均为罕见儿科病。

现在监管机构也在努力扩大PRV项目，纳入与化学、生物、辐射威胁、核威胁和新发传染病有关的医疗对策，这些方面还没有相关PRV颁发。

PRV之所以有价值，是因为其监管特权，另一个原因也的确是稀缺性。随着PRV数量的增加，预期需求将下降。根据《Health Affairs》2016年的一项研究，如果在一年时间内，只有一张PRV颁发，那么市场价值可能在2亿美元左右；而如果一年内颁发4张或更多，那么价值将低于1亿美元。

Andrew Robertson和其同事开展的研究也有类似的发现。他们估计，如果FDA在一年内奖励3张PRV，每张PRV的最低价值是2.5亿美元。但如果奖励4张，则价值会降至1.44亿美元，颁发5张则会降至9800万美元。而在去年，FDA一共颁发了6张PRV，据计算，其价值将降低至7700万美元。

目前的趋势是每年颁发4张PRV，价值在1.2-1.4亿美元。最近的PRV交易价大多落在了这一范围内。然而，根据Andrew Robertson的研究，尚未使用的大约15张PRV，每张券的价值会下降到2000万-3000万美元左右。

PRV疲软的价值也增加了制药公司对使用或购买PRV的压力。

除了价值趋势之外，Andrew Robertson还研究了从2005-2012年批准的畅销产品发现，产品在上市前4个月获益最多。根据分析之后列出了47个药物，排在首位的是默沙东的糖尿病药物Januvia，该药从PRV的受益可能达到7.93亿美元。在这47个药物清单中，前10位有5个是糖尿病药物、有9个来自跨国制药巨头。此外，有5个产品收益将在3.5亿美元以上，8个产品将受益2.5-3.5亿美元，4个产品将受益1.5-2.5亿美元。

然而，研究发现，受益较高的大部分产品是启动PRV项目之初进入市场的产品。在2008年或之后批准的产品中，只有4个将受益于PRV。

FDA颁发的21张优先审评券

21张优先审评券的使用情况

（新浪医药编译/newborn）

文章参考来源：

1、DIA18: How much are PRVs even worth?

2、Priority Review Vouchers