瑞士罗氏集团今日宣布， III 期研究 CAPSTONE-2 达到主要目标。这一研究用以评估试验性口服单剂抗病毒药物 baloxavir marboxil 治疗流感并发症高风险人群的安全性和疗效。
Baloxavir marboxil 是近 20 年来首个具有创新作用机制的抗流感药物，在高风险患者中展现了显著疗效。CAPSTONE-2 研究显示：
相比安慰剂，baloxavir marboxil 显著缩短主要终点指标，即流感症状改善时间。
针对重要的次要研究终点，baloxavir marboxil 相比安慰剂和奥司他韦，也显示了显著疗效，包括病毒脱落的时间的缩短、体内的病毒水平的下降。
相比安慰剂，baloxavir marboxil 可显著降低流感相关并发症的发生率。
Baloxavir marboxil 耐受良好，研究中没有发现安全信号。
CAPSTONE-2 研究的具体数据将在不久之后的医学大会上公布。Baloxavir marboxil 由盐野义制药研发，在日本的商品名为 Xofluza®。
流行性感冒（influenza），简称流感，对公众健康造成了严重威胁。全球每年因流感导致大约 300-500 万例重症病例，数百万患者住院治疗，65 万患者死亡1, 2, 3, 4, 5。
根据疾病控制和预防中心（CDC）的定义，严重流感并发症高风险人群包括65 岁及以上的成人，以及患有哮喘、慢性肺病、糖尿病或心脏病的人群。对于这些人群，流感可能导致住院治疗甚至死亡。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：
Baloxavir marboxil 是首个在流感并发症高风险人群（年长及患有某些疾病的人群）中展现出具有临床意义获益的抗病毒药物。我们计划将 baloxavir marboxil 的这些III期研究结果提交给卫生监管机构。考虑到目前尚没有针对性治疗这些高风险人群的获批的抗病毒药物，我们非常期待与相关方讨论下一步工作。
此前 III 期研究 CAPSTONE-1 中，baloxavir marboxil 已经显示了它用于治疗无高危因素的流感人群时，相比安慰剂具有显著的临床获益。美国食品药品监督管理局（FDA）最近已经接受 baloxavir marboxil 的新药上市申请，并授予其优先审评资格，作为单剂口服药物治疗 12 岁及以上的急性、无并发症的流感患者。审批有望于 2018 年 12 月 24 日之前做出决定 (具体请见这里) 。如果获批，baloxavir marboxil 将成为首个口服单剂抗病毒药物，同时也是近 20 年来首个具有创新作用机制的抗流感药物。
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参考资料：
1.
World Health Organization. Up to 650 000 people die of respiratory
diseases linked to seasonal flu each year [Internet; cited 2018 May 29].
Available
from: http://www.who.int/mediacentre/news/releases/2017/seasonal-flu/en/.
2. World Health Organization. Influenza (Seasonal) [Internet; cited 2018 May 29]. Available from: http://www.who.int/mediacentre/factsheets/fs211/en.
3. Baxter D. Evaluating the case for trivalent or quadrivalent influenza vaccines. Hum Vaccin Immunother. 2016; 12(10):2712-2717.
4. Centers for Disease Control and Prevention. Estimated Influenza Illnesses, Medical Visits, Hospitalizations, and Deaths Averted by Vaccination in the United States. [Internet; cited 2018 June 06]. Available from: https://www.cdc.gov/flu/about/disease/2015-16.htm
5. Nair H, et al. Global burden of respiratory infections due to seasonal influenza in young children: a systematic review and meta-analysis. Lancet. 2011 Dec 3;378(9807):1917-30