一周药闻丨FDA批准海正药业阿尔茨海默病药物 18年来首款疟疾预防新药上市

首款儿童囊性纤维化药获批  新型四环素

恒瑞托伐普坦片  天境生物新药开展临床

结直肠癌三联疗法  A型血友病基因疗法

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药品研发

1、Ovid Therapeutics公司宣布针对天使人综合征的新药OV101的2期临床试验STARS的积极顶线数据。数据显示OV101达到了安全性与耐受性的主要终点。

2、Spark公司公布A型血友病基因疗法SPK-8011的最新数据。在所有3种剂量水平，自SPK-8011输注后从第4周开始，患者年化出血率降低了97%、年化输注率降低了97%。

3、Sangamo公布旗下cDNA基因疗法候选药物SB-525用于A型血友病治疗的临床1/2期研究的初步积极结果。通常耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件，也没有使用口服类固醇的事件发生。

4、Regenxbio公司公布基因疗法RGX-314颇具前景的1期临床试验中期数据，该疗法用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。

药品审批

1、恒瑞医药向美国FDA申报的托伐普坦片（规格为15mg、30mg）简略新药申请（ANDA，即美国仿制药申请）已获得暂时批准。

2、FDA宣布批准Shionogi的新药Mulpleta（lusutrombopag）上市，用于治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症。

3、海正药业（杭州）有限公司收到美国FDA通知，其向美国FDA申报用于阿尔茨海默病的盐酸多奈哌齐口崩片新药简略申请已获得批准。

4、Vertex制药近日宣布美国FDA已批准旗下ORKAMBI（lumacaftor / ivacaftor）用于2至5岁儿童囊性纤维化（CF），也使得该药物成为美国首个被批准用于治疗2至5岁儿童CF的药物。

5、FDA宣布批准Poteligeo上市，治疗已经接受过至少一次全身性疗法的复发或难治性蕈样真菌病（MF）或塞扎里综合症（SS）成年患者。这是FDA第一次批准针对SS的药物，也为MF患者提供了更多治疗选择。

6、Apotex公司旗下不同剂量的氯化钾口服液获得了FDA的审批。值得注意的是，这家公司的氯化钾口服液成为了首例通过“竞争仿制疗法”渠道最终获得批准的仿制药物。

7、Array BioPharma公布称，药物BRAFTOVI与MEKTOVI、Cetuximab联用应用，治疗此前治疗1-2次失败的BRAF-V600E突变型转移性结直肠癌（mCRC）患者获得了美国FDA突破性疗法认定。

8、60°Pharmaceuticals宣布，FDA批准了其ARAKODA™片剂用于在成人中预防疟疾。这是18年来FDA批准的首例用于预防疟疾的新药。

9、Insmed Incorporated宣布，公司ALIS（阿米卡星脂质体吸入悬浮液）用于鸟型分枝杆菌（MAC）导致的非结核分枝杆菌（NTM）肺病成人患者治疗的安全和有效性获FDA药品咨询委员会认可，或可9月底获批上市。

10、Paratek制药公司新型抗生素omadacycline静脉注射剂和口服制剂获FDA药品咨询委员会支持批准用于急性细菌性皮肤及皮肤组织感染（ABSSSI）的治疗，及社区获得性细菌性肺炎（CABP）的治疗。

1、全球首个细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂爱博新®（IBRANCE）获国家药品监督管理局批准。相比来曲唑单药，爱博新®联合来曲唑治疗显著延长了晚期乳腺癌患者10个月的中位无进展生存期。

2、江苏恒瑞公告称，其子公司上海恒瑞收到了国家药监总局核准签发的《药品注册批件》，药品名称为吸入用地氟烷（240ml）。

3、安进中国宣布，瑞百安®（Repatha，通用名依洛尤单抗evolocumab）注射液获国家药品监督管理局批准，成为首个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的PCSK9抑制剂。

4、天士力医药集团股份有限公司发布公告称，收到国家食品药品监督管理总局核准签发的关于三黄睛视明丸的药物临床试验批件，该中药6类复方制剂拟用于新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性的治疗。

5、天境生物科技（上海）有限公司宣布其在研项目TJ103（TG103）注射液近期获得国家药品监督管理局颁发的《药物临床试验批件》。TJ103是创新型重组人源胰高血糖素样肽-1（hGLP-1）Fc融合蛋白，其拟开发的临床适应症为2-型糖尿病。

1、普利制药发布公告称，近日收到澳大利亚药物管理局（TGA）颁发的注射用泮托拉唑钠的药物上市许可。

2、海正药业（杭州）收到WHO出具的关于注射用硫酸卡那霉素的预认证确认函，该药品已被列入WHO推荐采购清单。