与没有接受预防治疗的患者相比，Hemlibra 皮下注射预防治疗可显著减少出血事件。
Hemlibra 是首个疗效优于当前标准治疗方案 VIII 因子预防治疗的药物，患者内对比分析表明，可显著减少接受治疗的出血事件。
Hemlibra 目前获 FDA 优先审评资格，用于治疗体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者。
瑞士罗氏集团今日宣布，旗下药物 Hemlibra® (emicizumab) III 期研究 HAVEN 3 的最新数据发表于《新英格兰医学杂志》。这一研究评估了 12 岁及以上体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者每周或每两周接受 Hemlibra® (emicizumab) 预防治疗的效果。
南非威特沃特斯兰大学健康科学学院、国家卫生实验室服务（NHLS）的 Johnny Mahlangu 教授表示：
HAVEN 3 研究表明，针对体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者，Hemlibra 为患者提供了更低频率的皮下注射治疗方案，并显著的降低了接受治疗的出血事件且具有临床意义。这些新的关键数据表明了血友病研究的重大进展，进一步证明了 Hemlibra 有望改善 A 型血友病患者的治疗。
罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示：
目前针对 A 型血友病患者的预防性治疗方案需要频繁的静脉注射，即使接受当前的标准预防治疗，很多 A 型血友病患者仍然会发生出血事件，这可能导致长期的关节损害。血友病治疗仍然面临着很大的挑战，我们也正与全球各地的卫生监管部门合作，使 Hemlibra 尽快为体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者所用。
HAVEN 3 研究数据显示：
与未接受预防治疗相比，每周或每两周预防性皮下注射一次 Hemlibra 可使患者的出血事件分别降低 96%（风险比 [RR] = 0.04; p < 0.0001）和 97%（RR = 0.03; p < 0.0001）。
每周或每两周接受一次 Hemlibra 治疗后，零治疗出血事件的患者比例分别是 55.6%（95% CI : 38.1 ; 72.1）和 60%（95% CI : 42.1 ; 76.1），而未接受预防治疗的患者该比例为 0%（95% CI : 0.0 ; 18.5）。
患者内对比分析表明，在前瞻非干预性研究中接受过当前标准治疗方案 VIII 因子预防治疗而随后转换至 Hemlibra 预防治疗的患者中，Hemlibra 可使患者的出血事件减少 68%（RR = 0.32; p < 0.0001），使得 Hemlibra 成为首款疗效优于当前标准治疗方案 VIII 因子预防治疗的药物。
在 HAVEN 3 研究中, 没有出现与 Hemlibra 相关的意外或严重不良事件，最常见的不良事件与既往研究一致。在 5% 及以上患者中出现的最常见不良事件包括注射部位反应、关节疼痛（关节痛）、常见感冒症状（鼻咽炎）、头痛、上呼吸道感染和流感。
今年早些时候，基于 HAVEN 3 研究的数据结果，Hemlibra 先后获得 FDA 授予突破性疗法认定与优先审评资格，用于治疗体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者。FDA 有望于 2018 年 10 月 4 日之前做出审批决定。
此外，Hemlibra 用于治疗体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者的上市许可申请 (MAA) 变更已获得欧洲药品管理局（EMA）受理。相关申请已向全球各地的卫生监管机构提交。
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参考资料：
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