现阶段中国医药大步迈进创新驱动发展的新征程，要注重生产研发和资本的结合，强调产学研用的转换落实。
来源 | E药经理人
9月1日，由中国医药企业管理协会、中国医药生物技术协会主办，中国农工民主党中央医疗卫生工作委员会/生物技术与药学工作委员会指导的第十届中国医药企业家科学家投资家大会暨改革开放40年医药行业发展成就展在北京雁栖湖盛大开幕。
该会作为中国医药行业规格最高、影响力最强、规模最大的产业盛会，迄今已成功召开九届,而今年较以往更为盛大，不仅有医药企业家、科学家、投资家，而且还有来自各部委的领导、科学院院士、港交所首席中国经济学家等在会议上发言，并与现场嘉宾进行了交流。吸引了超2000位行业人士参与，而在线上则有6万人同时观看。
会议伊始，中国医药企业管理协会会长郭云沛在致辞中表示，当今时代是一个资源整合跨界融合的时代，更是一个开放合作协同的时代。现阶段中国医药大步迈进创新驱动发展的新征程，要注重生产研发和资本的结合，强调产学研用的转换落实。
在深化医药体制改革和推动健康中国的重要时刻，对于新近发生的长春长生疫苗案，郭云沛认为：“这个案件的发生不是偶然的，是一些企业长期目无法纪重效益轻质量，违法违规生产造成的，严重损害了人民群众健康利益，使国内民众对国产药品质量产生了疑虑，对医药行业的发展产生了不利的影响。”而在致辞的最后，郭云沛向现场嘉宾发起了关于“严格执行质量责任，保障人民用药安全”的倡议。
中国医药生物技术协会驻会副理事长李少丽也为本次大会做了致辞：“希望企业家独具慧眼看清形势，明确目标打造品牌，始终关注国内外科技进展，敢于把研究方向放在空白点上，脚踏实地的做好创新品种。用战略家的思维、军事家的果断，调动资本把握好机会，关注独角兽企业和成长度高的企业。”
在9月1日上午的会议中，十三届全国政协副主席、中国农工民主党中央常务副主席何维，中国工程院院士、中国工程院原副院长樊代明，中国银行业协会首席经济学家、香港交易所首席中国经济学家巴曙松，中国医药企业管理协会名誉会长于明德分别做了“在药物干预第三纪元（细胞疗法）背景下的中国医药创新”、“医学的反向研究”、“新经济、新金融、新趋势”、“医药行业新起点”为题目的主题演讲。
此外，“中国医药企业家科学家投资家大会”确定简称为“启思会”，并发布了“会徽”。
1
何维：细胞疗法的前景在什么地方？
根据ICD世卫组织的疾病分类，目前有2468种大类病种，小类是19700种。对于这些疾病，化学药物、生物药物、细胞疗法有着不同的覆盖范围，分别开启了自己纪元，现在进入到了第三个纪元。不同的阶段，有着不同的纪元，也有着不同的特点。
化学药物治疗纪元有三大特点：第一，药物研究主要基于疾病的需求。二战以来，社会公共卫生水平提高，随着老龄化的出现，衰老成为疾病的主要危险因素，癌症、心脑血管、糖尿病等慢性病成为人类的威胁，而针对这些疾病的需求，过去一直是化学药物研究的重点。目前，有化学实体2600多种，加上不同的组合、结构修饰，大概有一万多种药，这些药能够治疗1100种疾病，但还有超过一半以上的疾病无法通过化学药治疗。
第二，化学药的技术研究已经从原来活性化学为中心转向药物的分子靶点为核心。目前常用的400多种药大多是活性化学研究模式发现的，该模式有两个缺点，一是不知道靶点，而且成本太高，开发一个药，筛选结构验证，耗时费力。而现在的研发则以靶点为基础，2010年时，已经有600多个生物靶点，有一百个有效，产生一千多个化学实体和五千多种药物。
第三，化学药物是高风险、长周期，但也是高回报。
生物药治疗纪元有三个特征：第一，生物药成为针对难治性疾病的主打领域。生物药最早开始的时候主要是抗生素类产品，而1982年之后则开启了新纪元，在这个纪元里，基因重组胰岛素大规模使用使广大糖尿病患者受益，还有EPO使慢性肾衰患者有药可用，还有抗肿瘤的坏死因子的抗体药物治疗类风湿关节炎等，还有PD-1等，都有很好的效果。2016年美国FDA批准了72个靶向抗肿瘤药物，其中24个是抗体药物。
第二，靶向明确，作用机制清楚，比小分子药物更安全。第三，抗体药物成为生物药发展的带动品种。到2016年全球有85个抗体药物，年销售近千亿美金，抗体药物在一万亿美金中占据了十分之一。全球销售前十位的药物有6个抗体药物，这个势头没有减。
细胞疗法纪元特点：第一，需求上针对更加复杂难治性疾病。淋巴细胞白血病化疗，靶向治疗，骨髓移植统统失败，用CAT-T治疗好了。第二，治疗策略上不是一个分子，而是一个细胞，这个细胞的功能要比一个单分子更全面一些，所以基础的是细胞工程。另外肿瘤免疫学提供相关的支持，是以细胞工程、抗体工程、基因工程技术和合成工程等综合支持。
细胞疗法前景在什么地方？
第一是细胞疗法一定要与生物制药、化学制药等其它疗法相结合，最重要的特点是其多靶点、动态靶点。现在细胞治疗肿瘤，逐渐的在向自身免疫、感染、炎症方面延伸。
第二，移动细胞总是比分子更好，这是一个智慧化的过程，细胞可以定向移动，完成任务可以自杀，细胞因子也可以杀伤。细胞生产在体外也可以通过机器生产，细胞疗法使个体化医学得到了一个重要支撑，当然也给整治监管带来挑战，其到底是技术还是药品，一直有不同的观点。
我们认为，当前的中国处于细胞疗法的历史机遇。应用基础研究可以研究其适应症，到一定程度再到药监局申报，我们同时在临床上可以探讨化学药物、生物药物、免疫细胞三联治疗肿瘤的应用，也可以研究多种药物合在一起。国外现在都在做这些研究，我们应该抓紧时机向自身免疫性病拓展，也许这种拓展能为未来带来更新的治疗模式和新型的治疗方法。
2
于明德：中国医药行业的新起点
自2001年多哈会议中国加入WTO以来，国内经济迎来了增长的拐点，人均可支配收入迅速增长，截至到2017年，国内GDP增长了166倍，贫困人口也从2.5亿减少至3045万。与此同时，得益于改革开放、市场经济制度建设、医改政策等方面带来的利好，医药行业也发生了翻天覆地的变化。
一、国内医药市场发展仍存在很大潜力。对于医药行业来说，经济的增长比较重要的原因和关键点是改革开放对于行业带来的科学技术的跨越。国内医药市场发展很快，从世界第六位到第二位，中国只用了十年时间，超过了许多发达国家。现在的情况是美国市场最大，而中国市场增速最快。在2017年全球药品市场十年递增幅度4.9%，美国是5.3%，中国则达到16.4%。虽然这个数字可能会跟国外统计数据有出入，但是依然能明显看出中国医药行业发展的潜力。
二、发展的关键在于创新。中国与美国、欧盟等医药市场最大的差距就在于创新。在2017年，FDA批准上市的创新药有47个，而CFDA批准上市的只有一个。创新药在市场所占的比例上，美国达到67%，欧盟达到60%，而中国的创新药市场占比只有不到20%。
种种数字表明，中国在创新的道路上还有很长的路要走，应当坚定不移的将创新坚持下去，而重点在生物药和生物药技术的创新。在产品结构上，各自销售额前十大药品中，美国生物创新药有7个，中国目前还是零的突破。基因工程、新型疫苗、单抗，这些药物和技术代表整个产业创新发展的未来，精准医疗计划并不是空口凭说，而是全球的共识。应该利用全球资源，在新经济竞争中，企业要走出去，从而站在巨人的肩膀上去争取超越。
生物技术是未来全球医药行业都要发展的重点，基因检测与编辑、PD-1、PD-L1还有干细胞器官与骨骼修复技术和病毒编辑定制疫苗，这是中国的技术，也都是很大的创新，过去被人类认为没有希望治愈的疾病，因为这些新药和技术让人看到了希望，生物技术将带来很大的变化，也已经被我们所体会到。
三、坚定深化改革的信心。医药的发展还应该脱开医改的深水区，将目光和重点落到如何进行创新驱动和深度改革。而对于食药监局的系列改革，值得“大大的点赞”，不仅改革力度大、亮点多，有重大突破，是相关部门中最优的，同时向国际最先进的监管标准看齐，支持创新，保护创新，为产业发展注入恒久的动力，极大提升企业创新动力。
近年来，尤其是2017年，政策波动极大，几乎相当于过去30年改革总和。医药行业从业者必须时刻紧跟政策潮流，学习政策，研究政策，落实政策，将政策研究作为做好工作的第一要素来抓。应该从过去的“产学研”相结合，转变到现在的“官产学研资”五位一体，而且缺一不可。现在涉药文件太多，应该专注转型升级、提质增效，少发文、多调研。若能减少政策数量，发文更接地气，对医药行业持续稳定健康快速发展将更有裨益。
3
樊代明：药品的医学反向研究思路
当前医学技术突飞猛进，但同时也存在不容小觑的弊端：专业过度分化，专科过度细化，医学知识碎片化。
而在这种趋势下，带来了以下结果。首先，投入大量人力和资金的基础研究，产出了大量论文，但仅3%具有参考价值，97%不具备参考价值。医学技术在十年间发现15万个靶点，但目前仅不到50个具有参考价值。此外，由于临床医学的分化，一个医生只能有诊断一个疾病的能力，疗效也尚无很好的保证。把病人分开治，结果是什么？药品越来越多，医生越来越累，病人越来越累。例如心肌梗死诊断量翻了一倍，但治愈率没有变化。
还有一点，针对心血管类、消化类、肿瘤等疾病治疗的药品数量很多，但缺乏好药。现在有很多药既是没效还有毒，为什么会造成这样的情况？有管理的问题，但更主要的是现在医学研究方法和得出的结论出现了偏差，现在的医学是正确的，但是他是片面的正确。医学研究需要多面化进行。
而反向医学研究不仅是另找了一条正确的研究道路，同时也是对现有研究的再审查。对于药品研发则具体到四个思路：第一，一药多用，通过多种作用发现不同的适应症；第二，老药新用，拓展新适应症；第三，寻找“间接的靶点”。例如中药发挥作用是由于代谢产物，而非具体靶点；第四，整合用药，“医生用药相当于厨师一样，要看厨师对材料的调节”。
现场花絮：
精选阅读
觉得不错，点个赞吧！