今天，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了舒友立乐®（英文商品名: HEMLIBRA® 化学通用名: 艾美赛珠单抗）进口注册申请，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率，也是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。
抑制物导致
A型血友病患者死亡风险大幅提升
— 血友病是一种遗传性凝血障碍罕见疾病。
— 长期以来，A型血友病主要采取凝血因子替代治疗患者，但每周需要多次静脉注射，而且约有10%～30%的患者会出现凝血因子VIII抑制物。
— 抑制物的出现大幅增加了A型血友病患者的死亡风险。
创新疗法
突破血友病临床治疗瓶颈
舒友立乐®是罗氏集团旗下日本中外制药研发的一款创新药物，在中国获批，为A型血友病合并凝血因子VIII抑制物的患者提供了预防性治疗的新选择。
舒友立乐®所具有的双特异性结构，可以有效控制这些患者的出血倾向，让A型血友病零出血的治疗目标变为可能[1]。
更重要的是，舒友立乐®每周只需注射一次，大大降低了看护者的负担，更给A型血友病儿童患者重回正常童年生活带来希望。
国家积极优化改革，
不断提升新药的可及性
由于舒友立乐®带给患者治疗效果的显著改善，从注册到审批都得到了国家药品监督管理局以及相关专家的大力支持。
罗氏制药中国总经理周虹表示：由于舒友立乐®带给患者治疗效果的显著改善，从递交注册申请到审评审批过程，都得到了国家药品监督管理局以及相关专家的大力支持，舒友立乐®本次能够获得优先加速审批，再次体现了国家加速审评审批改革的决心。感谢国家药品监管机构对舒友立乐®等创新药物加速引入中国做出的不懈努力。未来我们将持续关注血液疾病及罕见病等领域，把更多创新药物带到中国，惠及更多中国患者。”
舒友立乐®获批后，在中国市场将会由上海罗氏制药有限公司与日健中外制药有限公司共同推广。
日健中外制药有限公司董事长坂部隆表示：对于由日本中外制药株式会社研发的舒友立乐®此次顺利获得国家药品监督管理局的批准，我感到十分高兴。同时对中国相关部门在此次审批过程中所展现的务实和高效表示由衷的欣赏和感谢。舒友立乐®解决了临床上未被满足的治疗需求，期待未来通过各方努力，让这款优秀的药物为更多的血友病患者带去希望。”
[1] HAVEN1研究主要分析表明，12岁及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次舒友立乐®皮下注射预防性治疗后，与未接受预防性治疗的患者相比，出血风险降低87%（95%CI: 72.3; 94.3, p<0.0001），零治疗出血率达62.9%。在患者内对比分析中，既往接受旁路药物预防治疗的患者，后续转至舒友立乐®预防治疗后，出血风险进一步降低79%（95%CI: 51.4, 91.1, P = 0.0003），零治疗出血率达70.8%。
HAVEN2研究主要分析结果表明，12岁以下儿童患者中位接受舒友立乐®每周一次预防治疗58 周后（范围：17.9–92.6 周），年化出血率仅0.3，零治疗出血率达77%，没有一名患者出现3 次以上的治疗性出血事件。研究中18名既往接受旁路药物治疗的患者，转至舒友立乐®预防治疗后出血风险进一步降低达99%，年化出血率仅0.2，其中13 名患者未发生任何治疗性出血事件。